Acondroplasia: vosoritida beneficia crianças menores de 5 anos
Em crianças com acondroplasia o vosoritida está associado a um ganho na alteração da pontuação Z da altura em relação ao valor basal, e a um perfil de eventos adversos leves, sugere um estudo publicado na revista The Lancet Child & Adolescent Health.
A promoção da saúde tem como base a aceitação de que os comportamentos em que nos envolvemos e as circunstâncias em que vivemos têm influência na nossa saúde.
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O vosoritida é um análogo do peptídeo natriurético tipo C recombinante que aumenta a velocidade de crescimento anual em crianças com acondroplasia com idades entre os 5 e os 18 anos. O objetivo deste estudo era avaliar a segurança e eficácia do medicamento em bebés e em crianças menores de 5 anos.
O ensaio de fase 2, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo foi realizado em 16 hospitais na Austrália, Japão, Reino Unido e Estados Unidos. Crianças com menos de 60 meses com diagnóstico clínico de acondroplasia confirmado por testes genéticos e que completaram um estudo de crescimento inicial ou período de observação foram incluídas numa de três coortes sequenciais com base na idade aquando da triagem: 24-59 meses (coorte 1); 6-23 meses (coorte 2); e 0-5 meses (coorte 3).
Foram recrutados 75 participantes, dos quais 37 eram mulheres. 11 foram designados como sentinelas, 32 foram designados aleatoriamente para receber o vosoritida e os outros 32 um placebo, durante 52 semanas. Dois participantes interromperam o tratamento e o estudo: um no grupo do vosoritida (óbito) e um no grupo do placebo (abstinência).
Os investigadores verificaram que ocorreram eventos adversos em todos os participantes, a maioria dos quais foram reações transitórias e eritema no local da injeção. Ocorreram eventos adversos graves em três (7%) participantes do grupo do vosoritida (diminuição da saturação de oxigénio, bronquiolite por vírus sincicial respiratório e síndrome de morte súbita infantil e pneumonia) e em seis (19%) participantes do grupo placebo (epilepsia pequeno mal, autismo, gastroenterite, vómito e infeção pelo vírus parainfluenza, dificuldade respiratória e fratura de crânio e otite média).
Para uma alteração em relação ao valor basal na pontuação Z da altura, os mínimos quadrados significam que a diferença entre os grupos do vosoritida e do placebo foi de 0,25.
A esperança de Ravi Savarirayan, um dos autores do estudo, é que estes dados possam ajudar os pediatras e outros especialistas de saúde que estão a avaliar os riscos e benefícios de iniciar o tratamento com este medicamento em crianças com acondroplasia com menos de 5 anos.
