A aprovação foi baseada nos dados do estudo de fase 3 FIBRONEER-ILD, que incluiu 1178 adultos com FPP, com ou sem tratamento prévio com nintedanibe. Os doentes incluídos deveriam ainda apresentar uma capacidade vital forçada (CVF) igual ou superior a 45% do valor normal previsto e uma capacidade de difusão do monóxido de carbono igual ou superior a 25% do valor normal previsto, corrigida para a hemoglobina.

Os participantes do estudo foram selecionados aleatoriamente na proporção de 1:1 para receber nerandomilast 9 mg, nerandomilast 18 mg ou um placebo duas vezes por dia, até que o último doente completasse 52 semanas de tratamento. O desfecho primário foi a alteração absoluta da CVF em mL em relação ao valor basal após as 52 semanas.

Os resultados mostraram que o tratamento com nerandomilast deu origem a uma redução estatisticamente significativa da variação absoluta da CVF em relação ao valor basal, comparativamente ao placebo.
A redução média ajustada foi de -86 mL (diferença de tratamento vs. placebo: 65 mL) e -69 mL (diferença de tratamento vs. placebo: 83 mL) nos grupos nerandomilast 18 mg e 9 mg, respetivamente, em comparação com -152 mL no grupo placebo.

O tempo até à primeira ocorrência do desfecho composto de exacerbação de doença pulmonar intersticial aguda, primeira hospitalização por causa respiratória ou morte foi um desfecho secundário chave. Os resultados não mostraram diferença estatisticamente significativa nas razões de risco (HR) para os grupos nerandomilast 18 mg ou 9 mg em comparação com o placebo (HR 0,77 e HR 0,88, respetivamente).

Numa análise pré-especificada de sobrevivência global, as razões de risco para a mortalidade por todas as causas, avaliadas até ao final do estudo (até 114 semanas), para o nerandomilast 18 mg e 9 mg versus placebo foram de 0,51 e 0,51, respetivamente.

A FPP é uma condição potencialmente fatal com uma grande necessidade médica não satisfeita. De acordo com Shashank Deshpande, responsável pela área de Produtos Farmacêuticos para Humanos da Boehringer Ingelheim, a aprovação do medicamento nos EUA representa um importante passo em frente para ajudar a retardar o declínio da função pulmonar em pessoas com a doença, oferecendo uma nova opção de tratamento bem tolerada.