Ao investigarem os mecanismos da terapia com células estaminais, os especialistas descobriram uma forma de curar o corpo sem utilizar células estaminais.
Denominado TY1, o medicamento é o primeiro exómero – uma nova classe de medicamentos que atuam sobre os danos nos tecidos de formas inesperadas.

O TY1 é uma versão criada em laboratório de uma molécula de RNA que ocorre naturalmente no organismo. A equipa de investigação conseguiu demonstrar que o TY1 potencia a ação de um gene chamado TREX1, que auxilia as células imunitárias a eliminar o ADN danificado. Assim, o TY1 repara o tecido danificado.

O desenvolvimento do medicamento durou mais de duas décadas. Tudo começou na Universidade Johns Hopkins, quando se desenvolveu uma técnica para isolar células progenitoras do coração humano. Tal como as células estaminais, as células progenitoras podem desenvolver-se em tecido novo e saudável, mas de uma forma mais específica. As células progenitoras cardíacas, por exemplo, promovem a regeneração do coração.

Mais tarde, no Cedars-Sinai, os investigadores descobriram que estas células progenitoras cardíacas libertam minúsculos sacos cheios de moléculas chamadas exossomas. Estes sacos contêm moléculas de RNA que ajudam a reparar e regenerar o tecido danificado.

Durante o estudo, publicado na revista Science Translational Medicine, os especialistas sequenciaram geneticamente o material de RNA dentro dos exossomas. Chegaram à conclusão que uma molécula de RNA era mais abundante que as outras, indicando que poderia estar envolvida na cicatrização dos tecidos.

A equipa descobriu que a molécula de RNA natural era eficaz na promoção da cicatrização após ataques cardíacos em animais de laboratório. O TY1 é a versão sintética e modificada desta molécula de RNA, concebida para imitar a estrutura de fármacos de RNA aprovados e já em uso clínico.
O TY1 atua aumentando a produção de células imunitárias que revertem os danos no ADN – um processo que minimiza a formação de tecido cicatricial após um ataque cardíaco.

Ao melhorar a reparação do ADN, é possível curar os danos nos tecidos que ocorrem durante um ataque cardíaco. Os investigadores estão particularmente entusiasmados pois o TY1 também funciona noutras condições, como doenças autoimunes que fazem com que o corpo ataque erradamente o tecido saudável.
Este é um mecanismo completamente novo para a cicatrização dos tecidos, que abre novas possibilidades para várias perturbações.

O próximo objetivo da equipa é estudar o TY1 em ensaios clínicos.