A HFH é uma condição comum que afeta cerca de 1 em cada 250 pessoas, originada por uma mutação num gene que prejudica a capacidade do corpo de remover o colesterol LDL da corrente sanguínea.

Desenvolvido pela Merck, o medicamento, denominado Enlicitide, é um novo tipo de inibidor de PCSK9. Ele atua ligando-se à PCSK9, uma proteína sanguínea que normalmente degrada os receptores hepáticos responsáveis pela eliminação do colesterol LDL. Ao bloquear a PCSK9, a substância protege esses receptores e aumenta a capacidade do fígado de eliminar o colesterol LDL da corrente sanguínea, reduzindo o risco de doenças cardíacas.

O estudo, cujos resultados foram publicados na revista JAMA, foi um ensaio clínico de fase 3, randomizado, com duração de 52 semanas, que incluiu 303 adultos com HFH de 17 países que já estavam a tomar estatinas ou outras terapias hipolipemiantes.

Os participantes foram aleatoriamente divididos em dois grupos. Um grupo recebeu um comprimido de 20 mg de Enlicitide uma vez ao dia, enquanto o outro grupo recebeu um comprimido inativo (placebo). Nem os pacientes nem os médicos sabiam quem havia recebido o medicamento.

Os investigadores verificaram que após 24 semanas, os níveis de colesterol LDL diminuíram em média 58,2% nos pacientes que tomaram o Enlicitide, enquanto aqueles que tomaram o placebo não apresentaram praticamente nenhuma alteração.
No fim do estudo (52ª semana), os doentes que tomaram o Enlicitide alcançaram uma redução média de 55,3% no colesterol LDL, enquanto o grupo do placebo apresentou um aumento de 8,7% nos níveis.

A nova terapia em potencial reduziu igualmente os níveis de outras partículas de colesterol que contribuem para o risco de doença cardiovascular aterosclerótica. Os níveis de apolipoproteína B foram reduzidos em 48,2% e os de lipoproteína (a) em 24,7%.

O medicamento foi bem tolerado, tendo provocado poucos efeitos secundários. A proporção de participantes que relatou pelo menos um efeito adverso foi semelhante entre os grupos: 77,7% para o Enlicitide e 76,2% para o placebo. A proporção de participantes que interrompeu o uso do medicamento devido a um efeito adverso também foi semelhante, com 2% para o Enlicitide e 3% para o placebo.

Os ensaios clínicos em curso com o medicamento estão a recolher dados para avaliar se a potente redução do colesterol se traduz em menos ataques cardíacos e derrames. É igualmente objetivo dos investigadores testar o medicamento numa população mais ampla de pacientes de alto risco, além daqueles com HFH.