De nome comercial Empaveli, o medicamento foi aprovado para pacientes com 12 anos ou mais e atua na redução da proteinúria nessas doenças raras que afetam as unidades de filtração dos rins.

Com o tratamento padrão, os pacientes que convivem com essas doenças raras e graves frequentemente evoluem para insuficiência renal, necessitando de diálise para toda a vida e/ou de um transplante renal.

No estudo Valiant Fase III – um estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e multicêntrico –, foi avaliada a eficácia e a segurança do pegcetacoplan em 124 pacientes com 12 anos de idade ou mais com C3G ou GNMP-CI primária.
Os participantes do estudo foram randomizados para receber pegcetacoplan ou placebo duas vezes por semana durante 26 semanas. Após esse período randomizado controlado de 26 semanas, os pacientes puderam prosseguir para uma fase aberta de 26 semanas, na qual todos receberam o pegcetacoplan.

O medicamento demonstrou uma redução sem precedentes de 68% na proteinúria, estabilização da função renal e eliminação substancial dos depósitos de C3 (medida pela coloração de C3), em comparação com o placebo.

Entre os pacientes tratados com o pegcetacoplan, 71% atingiram intensidade de coloração de C3 zero, mostrando eliminação completa dos depósitos de C3. Os resultados positivos foram consistentes em pacientes adolescentes e adultos com C3G e GNMP-CI primária, e em pacientes com C3G com recorrência da doença pós-transplante.

Os eventos adversos mais comuns observados com o medicamento foram reações no local da infusão, febre, inflamação das vias nasais e da garganta, gripe, tosse e náusea.

De acordo com a Dra. Carla Nester, investigadora principal do estudo Valiant da Universidade de Iowa, dada a necessidade urgente, particularmente em crianças, a aprovação do pegcetacoplan marca um momento crucial no tratamento das doenças renais raras.