Esta aprovação representa um avanço significativo no campo da medicina e vem dar esperança aos pacientes pediátricos e às suas famílias que lutam contra esta condição devastadora.

A DMD é uma doença neuromuscular caracterizada por fraqueza e perda de massa muscular rapidamente progressiva, devido a degeneração dos músculos esquelético, liso e cardíaco. Os sintomas desta doença rara e grave incluem dificuldade para caminhar, quedas frequentes, fadiga, problemas cardíacos e respiratórios, entre outros.

A maioria dos tratamentos atuais visa o alívio dos sintomas e o suporte ao paciente, não a causa genética subjacente da debilitante doença. A nova terapia da Sarepta Therapeutics envolve a introdução de um gene no corpo do paciente, que é responsável por produzir a micro-distrofina Elevidys, uma versão encurtada da proteína distrofina ausente da DMD. O produto é administrado em dose única intravenosa.

Para a aprovação, a FDA considerou os riscos associados ao medicamento, a natureza debilitante e de risco de vida da doença em crianças e a necessidade médica urgente não atendida. Não foi estabelecido um benefício clínico de Elevidys, incluindo melhora da função motora.

Importa realçar que, apesar dos benefícios potenciais deste medicamento, o Elevidys também apresenta efeitos colaterais significativos como: vómitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e contagem de plaquetas anormalmente baixa no sangue. Os pacientes também podem estar em risco de inflamação muscular grave. Após o uso do medicamento foram ainda observadas em ensaios clínicos inflamação do músculo cardíaco e elevações de troponina I.

A aprovação ocorreu por meio da modalidade de Aprovação Acelerada (fast track), que permite o acesso antecipado a medicamentos promissores para doenças graves ou com risco de vida, desde que sejam demonstrados benefícios clínicos substanciais.