Anemia aplásica grave: aprovada terapia com células estaminais
A FDA aprovou recentemente a primeira terapia de transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCTH) para o tratamento de doentes com anemia aplásica grave (AAG) – uma doença sanguínea rara e potencialmente fatal, em que a medula óssea não produz glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas em quantidade suficiente.

O tratamento para a AAG depende da idade do doente e consiste geralmente em terapia imunossupressora e/ou transplante de células estaminais hematopoiéticas, preferencialmente de um irmão ou dador compatível. Se não estiver disponível um dador, os médicos podem considerar o transplante do cordão umbilical para tratar a doença, no entanto, o transplante do cordão umbilical apresenta, geralmente, limitações de utilização, incluindo recuperação hematopoiética tardia e aumento do risco de infeções.
O Omisirge (omidubicel-onlv) é uma terapia com células estaminais na qual as células estaminais do sangue do cordão umbilical doado são quimicamente melhoradas com nicotinamida (uma forma de vitamina B3) e depois administradas a um doente para ajudar a restaurar o seu sangue e o sistema imunitário.
Está indicado para adultos e doentes pediátricos com 12 anos ou mais com neoplasias hematológicas e foi agora aprovado para adultos e doentes pediátricos com seis anos ou mais com AAG após condicionamento de intensidade reduzida e para os quais não existe um dador compatível disponível.
Esta aprovação teve por base um estudo aberto de braço único que demonstrou que o Omisirge proporcionou um enxerto precoce e sustentado de neutrófilos em 12 de 14 doentes, com um tempo médio para a recuperação de neutrófilos de 11 dias (variação de sete a 20 dias).
Os efeitos secundários mais comuns associados ao Omisirge incluem neutropenia febril, infeções virais e bacterianas, hiperglicemia, trombocitopenia imune e pneumonia. As citocinas autoimunes ocorreram em 25% dos doentes.
De acordo com Megha Kaushal, médica do Centro de Avaliação e Investigação de Produtos Biológicos da FDA, o Omisirge vai reduzir o tempo de recuperação dos neutrófilos, o que leva a tempos de recuperação mais curtos após o transplante e pode melhorar as taxas de infeção nesta população de doentes.