Os sintomas da doença incluem vergões que se formam em minutos a horas, inchaço, principalmente ao redor dos olhos, bochechas ou lábios, e alguma dor leve. O medicamento foi aprovado para pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais e é autoadministrado com uma dose mensal aplicada em 15 segundos ou menos através de um autoinjetor com fórmula sem citrato.

O Andembry tem como alvo o fator XIIa, uma proteína plasmática que desempenha um papel fundamental nas crises de inchaço em pessoas com angioedema hereditário.
A aprovação baseou-se nos resultados de um estudo de fase 3, publicado na revista The Lancet em abril de 2023, que revelou que dos pacientes que receberam o medicamento, 62% permaneceram livres de ataques durante o período de seis meses do estudo.

Foi possível apurar que o medicamento reduziu as crises de angioedema hereditário numa mediana de mais de 99% em comparação com o placebo. Além disso, o medicamento foi associado a uma redução mediana de 99% e uma redução média de 88% nas crises de angioedema hereditário que necessitaram de terapia sob demanda em comparação com o placebo, assim como a uma redução mediana de 99% e uma redução média de 90% nas crises moderadas ou graves.

O medicamento, o primeiro anticorpo monoclonal descoberto e desenvolvido inteiramente pela CSL, dá às pessoas que vivem com esta condição potencialmente fatal a possibilidade de controlar a sua doença a longo prazo, juntamente com um método de administração conveniente.
As reações adversas mais comuns foram inflamação das vias nasais e da garganta superior e dor abdominal (incidência ≥ 7%).