Luspatercept
O que é
Luspatercept é um medicamento usado para o tratamento da anemia na talassemia beta e síndromes mielodisplásicas.
A β-talassemia é um problema de sangue que é transmitido através dos genes.
Afecta a produção de hemoglobina.
Os doentes podem apresentar vários sinais e sintomas incluindo uma contagem baixa de glóbulos vermelhos (anemia) e podem necessitar de transfusões de glóbulos vermelhos.
A β-talassemia é um problema de sangue que é transmitido através dos genes.
Afecta a produção de hemoglobina.
Os doentes podem apresentar vários sinais e sintomas incluindo uma contagem baixa de glóbulos vermelhos (anemia) e podem necessitar de transfusões de glóbulos vermelhos.
Usos comuns
Luspatercept é indicado para o tratamento da anemia em adultos com talassemia beta que requerem transfusões regulares de glóbulos vermelhos.
Tipo
Biotecnologia.
História
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu o status de medicamento órfão em 2013 e a designação de via rápida em 2015, para ambas as indicações.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA o considera um medicamento de primeira classe.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA o considera um medicamento de primeira classe.
Indicações
Luspatercept é indicado para o tratamento de doentes adultos com anemia dependente de transfusão devido a síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo, baixo e intermédio, com sideroblastos em anel que tenham tido uma resposta insatisfatória ou que não sejam elegíveis para terapia baseada em eritropoietina.
Luspatercept é indicado para o tratamento de doentes adultos com anemia dependente de transfusão associada à beta-talassemia.
Luspatercept é indicado para o tratamento de doentes adultos com anemia dependente de transfusão associada à beta-talassemia.
Classificação CFT
4.2 : factores estimulantes da hematopoiese
Mecanismo De Acção
Luspatercept, um agente de maturação eritróide, é uma proteína de fusão recombinante que se liga a ligandos selecionados da superfamília do factor transformador de crescimento beta (TGF-β).
Ao ligar-se a ligandos endógenos específicos (por exemplo, GDF-11, ativina B), luspatercept inibe a sinalização Smad2/3, resultando na maturação de eritróides através da diferenciação de precursores eritróides de fase tardia (normoblastos) na medula óssea.
A sinalização Smad2/3 é anormalmente elevada em modelos de doença caracterizada por eritropoiese ineficaz, i.e. SMD e β-talassemia, e na medula óssea de doentes com SMD.
Ao ligar-se a ligandos endógenos específicos (por exemplo, GDF-11, ativina B), luspatercept inibe a sinalização Smad2/3, resultando na maturação de eritróides através da diferenciação de precursores eritróides de fase tardia (normoblastos) na medula óssea.
A sinalização Smad2/3 é anormalmente elevada em modelos de doença caracterizada por eritropoiese ineficaz, i.e. SMD e β-talassemia, e na medula óssea de doentes com SMD.
Posologia Orientativa
O tratamento com Luspatercept deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento de doenças hematológicas.
A dose é baseada no seu peso em quilogramas. As injecções serão administradas por um médico, enfermeiro ou outro profissional de saúde.
- A dose inicial recomendada é de 1,0 mg por cada quilograma de peso corporal.
- Esta dose deve ser administrada uma vez a cada três semanas.
- O médico irá verificar o seu progresso e pode alterar a sua dose, se necessário. O médico irá monitorizar a sua tensão arterial enquanto estiver a utilizar Luspatercept.
Síndromes mielodisplásicas
A dose única máxima é de 1,75 mg por cada quilograma de peso corporal.
Beta-talassemia
A dose única máxima é de 1,25 mg por cada quilograma de peso corporal.
A dose é baseada no seu peso em quilogramas. As injecções serão administradas por um médico, enfermeiro ou outro profissional de saúde.
- A dose inicial recomendada é de 1,0 mg por cada quilograma de peso corporal.
- Esta dose deve ser administrada uma vez a cada três semanas.
- O médico irá verificar o seu progresso e pode alterar a sua dose, se necessário. O médico irá monitorizar a sua tensão arterial enquanto estiver a utilizar Luspatercept.
Síndromes mielodisplásicas
A dose única máxima é de 1,75 mg por cada quilograma de peso corporal.
Beta-talassemia
A dose única máxima é de 1,25 mg por cada quilograma de peso corporal.
Administração
Via subcutânea.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Luspatercept.
Gravidez.
Gravidez.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Efeitos indesejáveis graves
Informe imediatamente o médico se sentir algum dos seguintes sintomas:
- dificuldade em andar ou falar, tonturas, perda de equilíbrio e coordenação, dormência ou paralisia no rosto, perna ou braço (muitas vezes num lado do corpo), visão turva. Todos estes efeitos podem ser sintomas de um AVC.
- coágulos sanguíneos
- inchaço da área à volta dos olhos, rosto, lábios, boca, língua ou garganta
- reacções alérgicas
- erupções na pele
Outros efeitos indesejáveis incluem:
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas):
- infecção das vias respiratórias
- dificuldade em respirar ou falta de ar
- infecção do trato urinário
- tonturas, dor de cabeça
- diarreia, sensação de enjoo (náuseas)
- dor nas costas, dor nas articulações ou dor nos ossos
- sensação de cansaço ou fraqueza
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas):
- sintomas de gripe
- desmaio, sensação de vertigem
- tensão arterial elevada associada a nenhum sintoma ou a dor de cabeça
- vermelhidão, queimadura e dor no local da injecção (reacções no local da injecção)
- nível elevado de ácido úrico no sangue (mostrado nas análises)
Informe imediatamente o médico se sentir algum dos seguintes sintomas:
- dificuldade em andar ou falar, tonturas, perda de equilíbrio e coordenação, dormência ou paralisia no rosto, perna ou braço (muitas vezes num lado do corpo), visão turva. Todos estes efeitos podem ser sintomas de um AVC.
- coágulos sanguíneos
- inchaço da área à volta dos olhos, rosto, lábios, boca, língua ou garganta
- reacções alérgicas
- erupções na pele
Outros efeitos indesejáveis incluem:
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afetar mais de 1 em 10 pessoas):
- infecção das vias respiratórias
- dificuldade em respirar ou falta de ar
- infecção do trato urinário
- tonturas, dor de cabeça
- diarreia, sensação de enjoo (náuseas)
- dor nas costas, dor nas articulações ou dor nos ossos
- sensação de cansaço ou fraqueza
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afetar até 1 em 10 pessoas):
- sintomas de gripe
- desmaio, sensação de vertigem
- tensão arterial elevada associada a nenhum sintoma ou a dor de cabeça
- vermelhidão, queimadura e dor no local da injecção (reacções no local da injecção)
- nível elevado de ácido úrico no sangue (mostrado nas análises)
Advertências
Gravidez:Luspatercept é contra-indicado durante a gravidez.
Aleitamento:Devido aos efeitos adversos desconhecidos de luspatercept em recém-nascidos/lactentes, tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação durante a terapêutica com Luspatercept e durante 3 meses após a última dose ou a descontinuação da terapêutica com Luspatercept, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:Luspatercept pode ter uma ligeira influência na capacidade de conduzir e utilizar máquinas. A capacidade de reacção quando se realiza estas tarefas pode estar comprometida devido aos riscos de fadiga, vertigens, tonturas ou síncope. Por conseguinte, os doentes devem ser aconselhados a ter cuidado até que saibam de qualquer impacto na sua capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Precauções Gerais
Fale com o médico antes de lhe ser administrado este medicamento se:
- for um doente com β-talassemia e o seu baço tiver sido removido. Pode ter um maior risco de sofrer um coágulo sanguíneo. O médico irá falar consigo sobre outros possíveis factores de risco que podem aumentar o seu risco – estes incluem:
• terapêutica de substituição hormonal ou
• um coágulo sanguíneo anterior
O médico pode utilizar medidas preventivas ou medicamentos para reduzir as probabilidades de ter um coágulo sanguíneo.
- alguma vez teve tensão arterial elevada – isto porque Luspatercept pode aumentar a tensão arterial. A sua tensão arterial será medida antes de lhe ser administrado Luspatercept e durante o tratamento.
Fará uma análise ao sangue antes de cada dose deste medicamento. Isto porque o médico precisa de garantir que o seu nível de hemoglobina é adequado para lhe ser administrado o tratamento.
Se tiver problemas renais, o médico pode realizar exames adicionais.
Este medicamento não é recomendado para crianças e adolescentes menores de 18 anos de idade.
Informe o médico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.
- for um doente com β-talassemia e o seu baço tiver sido removido. Pode ter um maior risco de sofrer um coágulo sanguíneo. O médico irá falar consigo sobre outros possíveis factores de risco que podem aumentar o seu risco – estes incluem:
• terapêutica de substituição hormonal ou
• um coágulo sanguíneo anterior
O médico pode utilizar medidas preventivas ou medicamentos para reduzir as probabilidades de ter um coágulo sanguíneo.
- alguma vez teve tensão arterial elevada – isto porque Luspatercept pode aumentar a tensão arterial. A sua tensão arterial será medida antes de lhe ser administrado Luspatercept e durante o tratamento.
Fará uma análise ao sangue antes de cada dose deste medicamento. Isto porque o médico precisa de garantir que o seu nível de hemoglobina é adequado para lhe ser administrado o tratamento.
Se tiver problemas renais, o médico pode realizar exames adicionais.
Este medicamento não é recomendado para crianças e adolescentes menores de 18 anos de idade.
Informe o médico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
No caso de omissão ou atraso na administração do tratamento programado, deve ser administrado Luspatercept ao doente assim que possível e a posologia continuar como prescrita com pelo menos 3 semanas entre doses.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não congelar a solução reconstituída.
Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais.
Não congelar a solução reconstituída.
Qualquer medicamento não utilizado ou resíduos devem ser eliminados de acordo com as exigências locais.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Luspatercept Agentes quelantes
Observações: n.d.Interacções: Não foram realizados estudos de interacção. A utilização concomitante de agentes quelantes do ferro não teve efeito na farmacocinética de luspatercept. - Agentes quelantes
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
As mulheres com potencial para engravidar têm de utilizar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Luspatercept e durante pelo menos 3 meses após a última dose. Antes de iniciar o tratamento com Luspatercept, tem de ser realizado um teste de gravidez em mulheres com potencial para engravidar.
O tratamento com Luspatercept não deve ser iniciado em mulheres grávidas.
Não existem dados sobre a utilização de Luspatercept em mulheres grávidas.
Luspatercept é contra-indicado durante a gravidez.
Se uma doente engravidar, Luspatercept deve ser descontinuado.
Desconhece-se se luspatercept ou os seus metabólitos são excretados no leite humano.
Devido aos efeitos adversos desconhecidos de luspatercept em recém-nascidos/lactentes, tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação durante a terapêutica com Luspatercept e durante 3 meses após a última dose ou a descontinuação da terapêutica com Luspatercept, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Luspatercept pode ter uma ligeira influência na capacidade de conduzir e utilizar máquinas. A capacidade de reacção quando se realiza estas tarefas pode estar comprometida devido aos riscos de fadiga, vertigens, tonturas ou síncope. Por conseguinte, os doentes devem ser aconselhados a ter cuidado até que saibam de qualquer impacto na sua capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
As mulheres com potencial para engravidar têm de utilizar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Luspatercept e durante pelo menos 3 meses após a última dose. Antes de iniciar o tratamento com Luspatercept, tem de ser realizado um teste de gravidez em mulheres com potencial para engravidar.
O tratamento com Luspatercept não deve ser iniciado em mulheres grávidas.
Não existem dados sobre a utilização de Luspatercept em mulheres grávidas.
Luspatercept é contra-indicado durante a gravidez.
Se uma doente engravidar, Luspatercept deve ser descontinuado.
Desconhece-se se luspatercept ou os seus metabólitos são excretados no leite humano.
Devido aos efeitos adversos desconhecidos de luspatercept em recém-nascidos/lactentes, tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação durante a terapêutica com Luspatercept e durante 3 meses após a última dose ou a descontinuação da terapêutica com Luspatercept, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Luspatercept pode ter uma ligeira influência na capacidade de conduzir e utilizar máquinas. A capacidade de reacção quando se realiza estas tarefas pode estar comprometida devido aos riscos de fadiga, vertigens, tonturas ou síncope. Por conseguinte, os doentes devem ser aconselhados a ter cuidado até que saibam de qualquer impacto na sua capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 25 de Janeiro de 2023
