Fosdenopterina
O que é
A fosdenopterina (ou monofosfato de piranopterina cíclica, cPMP) é um medicamento usado para reduzir o risco de morte devido a uma doença genética rara conhecida como deficiência de co-factor de molibdénio tipo A.
Usos comuns
Fosdenopterina é indicado para o tratamento de doentes com défice do co-factor molibdénio (MoCD) Tipo A.
O MoCD Tipo A é um erro inacto raro dos processos químicos naturais necessários para o seu corpo funcionar (metabolismo). Os sinais desta doença genética normalmente aparecem pouco tempo após o nascimento e incluem dificuldade de alimentação e convulsões. Outros sinais são uma diminuição da consciência ou reacção ao ambiente, um aumento das reacções de alarme a um evento repentino, e músculos fracos ou rígidos.
O MoCD de tipo A resulta de um erro no gene chamado MOCS1. Isto faz com que o corpo páre de produzir uma substância essencial chamada piranopterina cíclica monofosfato. Quando esta substância está em falta, certos compostos (sulfitos) formados no corpo não podem ser decompostos. Estes compostos são tóxicos para o cérebro e podem afectar negativamente ou atrasar o desenvolvimento de uma criança.
O MoCD Tipo A é um erro inacto raro dos processos químicos naturais necessários para o seu corpo funcionar (metabolismo). Os sinais desta doença genética normalmente aparecem pouco tempo após o nascimento e incluem dificuldade de alimentação e convulsões. Outros sinais são uma diminuição da consciência ou reacção ao ambiente, um aumento das reacções de alarme a um evento repentino, e músculos fracos ou rígidos.
O MoCD de tipo A resulta de um erro no gene chamado MOCS1. Isto faz com que o corpo páre de produzir uma substância essencial chamada piranopterina cíclica monofosfato. Quando esta substância está em falta, certos compostos (sulfitos) formados no corpo não podem ser decompostos. Estes compostos são tóxicos para o cérebro e podem afectar negativamente ou atrasar o desenvolvimento de uma criança.
Tipo
Molécula pequena.
História
A fosdenopterina foi aprovada para uso médico nos Estados Unidos em fevereiro de 2021, é o primeiro medicamento aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da deficiência de co-factor de molibdénio tipo A e na União Europeia em setembro de 2022.
Indicações
Fosdenopterina é indicado para o tratamento de doentes com défice do co-factor molibdénio (MoCD) Tipo A.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Os doentes com MoCD Tipo A têm mutações no gene do co-factor de síntese do molibdénio 1 (MOCS1) que resultam numa síntese deficiente de MOCS1A/B dependente do substrato intermediário, cPMP. A terapia de substituição de substrato com Fosdenopterina fornece uma fonte exógena de cPMP, que é convertida em molibdopterina. A molibdopterina é então convertida em co-factor de molibdénio, que é necessário para a activação de enzimas dependentes do molibdénio, incluindo a oxidase de sulfito (SOX), uma enzima que reduz os níveis de sulfitos neurotóxicos.
Posologia Orientativa
População pediátrica menos de 1 ano de idade (por idade gestacional):
Em doentes com menos de um ano de idade, a dose recomendada é titulada com base na idade gestacional.
População pediátrica de 1 ano a menos de 18 anos de idade e adultos:
A dose recomendada é 0,90 mg/kg (com base no peso corporal actual) administrado por via intravenosa uma vez por dia.
Em doentes com menos de um ano de idade, a dose recomendada é titulada com base na idade gestacional.
População pediátrica de 1 ano a menos de 18 anos de idade e adultos:
A dose recomendada é 0,90 mg/kg (com base no peso corporal actual) administrado por via intravenosa uma vez por dia.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade á Fosdenopterina.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários seguintes são muito comuns e estão relacionados com o cateter e não com o medicamento.
Podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas:
• Problemas relacionados com o cateter, tais como dor, secreção, vermelhidão ou inflamação
Você ou o seu filho terá um dispositivo de injectar (dispositivo do tipo cateter). Este é utilizado para injectar medicamentos no sangue. Você ou o seu filho poderá desenvolver complicações relacionadas com o cateter. Siga as instruções do seu médico ou enfermeiro relativas à manutenção deste dispositivo, antes e depois de administrar uma dose de Fosdenopterina.
Podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas:
• Problemas relacionados com o cateter, tais como dor, secreção, vermelhidão ou inflamação
Você ou o seu filho terá um dispositivo de injectar (dispositivo do tipo cateter). Este é utilizado para injectar medicamentos no sangue. Você ou o seu filho poderá desenvolver complicações relacionadas com o cateter. Siga as instruções do seu médico ou enfermeiro relativas à manutenção deste dispositivo, antes e depois de administrar uma dose de Fosdenopterina.
Advertências
Gravidez:Fosdenopterina não é recomendado durante a gravidez.
Aleitamento:Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Fosdenopterina tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:Os efeitos de Fosdenopterina sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Precauções Gerais
Os doentes que recebem Fosdenopterina podem tornar-se sensíveis à luz solar directa e à luz ultravioleta. Durante o tratamento com fosdenopterina, os doentes têm de evitar a exposição à luz solar e usar protector solar, roupa protectora e óculos de sol quando expostos ao sol.
Informe imediatamente o médico se você ou o seu filho desenvolver uma erupção cutânea, vermelhidão, ou bolhas nas áreas da pele expostas ao sol, ou se você ou o seu filho sentirem uma sensação de queimadura na pele.
Devido à utilização de filtros solares e fatos de protecção solar, o médico pode receitar-lhe Vitamina D adicional, conforme for necesssário.
É improvável que Fosdenopterina afecte ou seja afectado por outros medicamentos. Contudo, informe o médico ou o da criança se a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.
Informe imediatamente o médico se você ou o seu filho desenvolver uma erupção cutânea, vermelhidão, ou bolhas nas áreas da pele expostas ao sol, ou se você ou o seu filho sentirem uma sensação de queimadura na pele.
Devido à utilização de filtros solares e fatos de protecção solar, o médico pode receitar-lhe Vitamina D adicional, conforme for necesssário.
É improvável que Fosdenopterina afecte ou seja afectado por outros medicamentos. Contudo, informe o médico ou o da criança se a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Não há nenhum antídoto conhecido para a fosdenopterina.
No caso de um doente receber uma dose de fosdenopterina maior do que a dose pretendida, recomenda-se a monitorização frequente dos sinais vitais e do estado clínico durante, pelo menos, 8 horas após a administração da dose.
Não há nenhum antídoto conhecido para a fosdenopterina.
No caso de um doente receber uma dose de fosdenopterina maior do que a dose pretendida, recomenda-se a monitorização frequente dos sinais vitais e do estado clínico durante, pelo menos, 8 horas após a administração da dose.
Terapêutica Interrompida
Se se esquecer de uma dose de Fosdenopterina, administre a dose esquecida o mais rápido possível. Aguarde pelo menos, 6 horas antes de administrar a dose seguinte.
Cuidados no Armazenamento
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Fosdenopterina não é recomendado durante a gravidez e em mulheres com potencial de engravidar que não utilizam métodos contraceptivos.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Fosdenopterina tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Os efeitos de Fosdenopterina sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Fosdenopterina não é recomendado durante a gravidez e em mulheres com potencial de engravidar que não utilizam métodos contraceptivos.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Fosdenopterina tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Os efeitos de Fosdenopterina sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 21 de Fevereiro de 2023
