Vutrisiran
O que é
Vutrisiran ou Vutrisirana é um medicamento usado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) em adultos.
É um pequeno RNA interferente (siRNA) que interfere na expressão do gene da transtirretina (TTR).
É um pequeno RNA interferente (siRNA) que interfere na expressão do gene da transtirretina (TTR).
Usos comuns
Vutrisiran é indicado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos.
Tipo
Biotecnologia.
História
O Vutrisiran foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em junho de 2022.
Indicações
Vutrisiran é indicado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
O vutrisiran é um ácido ribonucleico interferente pequeno (siRNA) de fita dupla indicado para o tratamento de polineuropatia associada à amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTR).
O ATTR hereditário é causado por mutações no gene da transtirretina (TTR) que desestabilizam a proteína TTR.
As proteínas TTR são expressas principalmente no fígado, actuando como carreadores de vitamina A.
A TTR existe como um tetrâmero (quatro monômeros ou subunidades) e é composto por 127 aminoácidos.
Mutações no gene TTR levam à dissociação de o tetrâmero TTR em monômeros.
Os monômeros de TTR se dobram incorretamente, agregam e formam fibrilas amilóides que se depositam em nervos periféricos e autónomos, coração e outros órgãos.
O vutrisiran tem como alvo o RNA mensageiro TTR (mRNA) do tipo selvagem e mutante e promove sua degradação. Isso diminui os níveis séricos da proteína TTR e diminui a quantidade de depósitos de fibrilas amilóides em pacientes com ATTR hereditário.
O vutrisiran está comercialmente disponível como um conjugado de N-acetilgalactosamina (GalNAc), uma molécula que se liga aos receptores asialoglicoproteínas (ASGPR) em hepatócitos. Portanto, o conjugado vutrisiran-GalNAc tem como alvo o mRNA de TTR no fígado.
O ATTR hereditário é causado por mutações no gene da transtirretina (TTR) que desestabilizam a proteína TTR.
As proteínas TTR são expressas principalmente no fígado, actuando como carreadores de vitamina A.
A TTR existe como um tetrâmero (quatro monômeros ou subunidades) e é composto por 127 aminoácidos.
Mutações no gene TTR levam à dissociação de o tetrâmero TTR em monômeros.
Os monômeros de TTR se dobram incorretamente, agregam e formam fibrilas amilóides que se depositam em nervos periféricos e autónomos, coração e outros órgãos.
O vutrisiran tem como alvo o RNA mensageiro TTR (mRNA) do tipo selvagem e mutante e promove sua degradação. Isso diminui os níveis séricos da proteína TTR e diminui a quantidade de depósitos de fibrilas amilóides em pacientes com ATTR hereditário.
O vutrisiran está comercialmente disponível como um conjugado de N-acetilgalactosamina (GalNAc), uma molécula que se liga aos receptores asialoglicoproteínas (ASGPR) em hepatócitos. Portanto, o conjugado vutrisiran-GalNAc tem como alvo o mRNA de TTR no fígado.
Posologia Orientativa
A terapêutica deve ser iniciada sob a supervisão de um clínico com experiência no seguimento de doentes com amiloidose.
A dose recomendada é de 25 mg administrados por via subcutânea, uma vez a cada 3 meses.
A dose recomendada é de 25 mg administrados por via subcutânea, uma vez a cada 3 meses.
Administração
Via subcutânea.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Vutrisiran.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Mais comum:
- turva ou mudança na visão
- aperto no peito
- dificuldade de leitura
- dor ou rigidez muscular
- cegueira nocturna
- dor nas articulações
- Problemas respiratórios
Menos comum:
- Dor no peito
- tontura
- desmaio
- batimento cardíaco lento
- cansaço ou fraqueza incomum
Verifique com o médico se algum dos seguintes efeitos colaterais persistir ou for incómodo:
Menos comum:
- Sangramento, bolhas, queimação, frieza, descoloração da pele, sensação de pressão, urticária, infecção, inflamação, comichão, caroços, dormência, dor, erupção cutânea, vermelhidão, cicatrizes, dor, picadas, inchaço, sensibilidade, formigamento, ulceração ou calor no local da injecção.
- turva ou mudança na visão
- aperto no peito
- dificuldade de leitura
- dor ou rigidez muscular
- cegueira nocturna
- dor nas articulações
- Problemas respiratórios
Menos comum:
- Dor no peito
- tontura
- desmaio
- batimento cardíaco lento
- cansaço ou fraqueza incomum
Verifique com o médico se algum dos seguintes efeitos colaterais persistir ou for incómodo:
Menos comum:
- Sangramento, bolhas, queimação, frieza, descoloração da pele, sensação de pressão, urticária, infecção, inflamação, comichão, caroços, dormência, dor, erupção cutânea, vermelhidão, cicatrizes, dor, picadas, inchaço, sensibilidade, formigamento, ulceração ou calor no local da injecção.
Advertências
Gravidez:Não deve ser utilizado durante a gravidez.
Aleitamento:O benefício deve superar o risco durante a amamentação.
Precauções Gerais
Informe o médico se já teve alguma reacção alérgica ou incomum ao vutrisiran ou a qualquer outro medicamento. Informe também o médico se tiver quaisquer outros tipos de alergias, como a alimentos, corantes, conservantes ou animais.
Não foram realizados estudos apropriados sobre a relação da idade com os efeitos da injecção de vutrisiran na população pediátrica. Segurança e eficácia não foram estabelecidas.
Estudos apropriados realizados até o momento não demonstraram problemas geriátricos específicos que limitariam a utilidade da injecção de vutrisiran em idosos. No entanto, os pacientes idosos são mais sensíveis aos efeitos do vutrisiran do que os adultos mais jovens.
Informe o médico se estiver a tomar qualquer outro medicamento com ou sem receita (sem receita médica [OTC]).
Certifique-se de informar o médico se tiver outros problemas médicos, especialmente:
Deficiência de vitamina A - Use com cautela. Pode piorar esta condição.
Não foram realizados estudos apropriados sobre a relação da idade com os efeitos da injecção de vutrisiran na população pediátrica. Segurança e eficácia não foram estabelecidas.
Estudos apropriados realizados até o momento não demonstraram problemas geriátricos específicos que limitariam a utilidade da injecção de vutrisiran em idosos. No entanto, os pacientes idosos são mais sensíveis aos efeitos do vutrisiran do que os adultos mais jovens.
Informe o médico se estiver a tomar qualquer outro medicamento com ou sem receita (sem receita médica [OTC]).
Certifique-se de informar o médico se tiver outros problemas médicos, especialmente:
Deficiência de vitamina A - Use com cautela. Pode piorar esta condição.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Contacte o médico ou farmacêutico para obter instruções.
Cuidados no Armazenamento
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Vutrisiran Outros medicamentos
Observações: Não foram realizados estudos clínicos de interacção.Interacções: Não se espera que Vutrisiran cause interacções ou seja afectado por inibidores ou indutores de enzimas do citocromo P450, ou que module a actividade dos transportadores. Por conseguinte, não se espera que vutrisiran tenha interacções clinicamente significativas com outros medicamentos. - Outros medicamentos
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
A segurança não foi estabelecida durante a gravidez. Não deve ser utilizado durante a gravidez.
O benefício deve superar o risco durante a amamentação.
A segurança não foi estabelecida durante a gravidez. Não deve ser utilizado durante a gravidez.
O benefício deve superar o risco durante a amamentação.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 27 de Abril de 2023
