Tofersen
O que é
Tofersen é um medicamento usado para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS).
Tofersen é um oligonucleotídeo antisense que visa a produção de superóxido dismutase 1, uma enzima cuja forma mutante é comumente associada à ELA.
Tofersen é um oligonucleotídeo antisense que visa a produção de superóxido dismutase 1, uma enzima cuja forma mutante é comumente associada à ELA.
Usos comuns
Tofersen é indicado para tratar pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1) (SOD1-ALS).
Tipo
Biotecnologia.
História
Tofersen foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em abril de 2023.
Indicações
Tofersen é indicado para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) em adultos com uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Tofersen é um oligonucleotídeo antisense que causa a degradação do mRNA da SOD1 por meio da ligação ao mRNA da SOD1, o que resulta na redução da síntese da proteína SOD1.
Posologia Orientativa
Administrar por via intratecal usando uma punção lombar por ou sob a direcção de profissionais de saúde experientes na realização de punções lombares.
A dosagem recomendada é de 100 mg (15 mL) de Tofersen por administração.
Inicie o tratamento com Tofersen com três (3) doses de ataque administradas em intervalos de 14 dias.
Administre uma dose de manutenção a cada 28 dias a partir de então.
A dosagem recomendada é de 100 mg (15 mL) de Tofersen por administração.
Inicie o tratamento com Tofersen com três (3) doses de ataque administradas em intervalos de 14 dias.
Administre uma dose de manutenção a cada 28 dias a partir de então.
Administração
Injeção intratecal na medula espinhal.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Tofersen.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos colaterais mais comuns incluem fadiga, artralgia (dor nas articulações), aumento dos glóbulos brancos do líquido cefalorraquidiano (cérebro e medula espinhal) e mialgia (dor muscular).
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Reacções adversas graves de mielite e radiculite foram relatadas em pacientes tratados com Tofersen.
Se sintomas consistentes com mielite ou radiculite se desenvolverem, a investigação diagnóstica e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de atendimento. A administração pode exigir a interrupção ou descontinuação de Tofersen.
Foram relatadas reacções adversas graves de papiledema e pressão intracraniana elevada em pacientes tratados com Tofersen.
Se sintomas consistentes com papiledema ou pressão intracraniana elevada se desenvolverem, a avaliação diagnóstica e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de tratamento.
Reacções adversas graves de meningite asséptica (também chamada de meningite química ou meningite asséptica induzida por drogas) foram relatadas em pacientes tratados com Tofersen.
Se sintomas consistentes com meningite asséptica se desenvolverem, o diagnóstico e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de atendimento.
Se sintomas consistentes com mielite ou radiculite se desenvolverem, a investigação diagnóstica e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de atendimento. A administração pode exigir a interrupção ou descontinuação de Tofersen.
Foram relatadas reacções adversas graves de papiledema e pressão intracraniana elevada em pacientes tratados com Tofersen.
Se sintomas consistentes com papiledema ou pressão intracraniana elevada se desenvolverem, a avaliação diagnóstica e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de tratamento.
Reacções adversas graves de meningite asséptica (também chamada de meningite química ou meningite asséptica induzida por drogas) foram relatadas em pacientes tratados com Tofersen.
Se sintomas consistentes com meningite asséptica se desenvolverem, o diagnóstico e o tratamento devem ser iniciados de acordo com o padrão de atendimento.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Se a segunda dose de ataque for esquecida, administre Tofersen o mais rápido possível e administre a terceira dose de ataque 14 dias depois.
Se a terceira dose de ataque ou uma dose de manutenção for esquecida, administre Tofersen assim que possível e administre a próxima dose 28 dias depois.
Se a terceira dose de ataque ou uma dose de manutenção for esquecida, administre Tofersen assim que possível e administre a próxima dose 28 dias depois.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 30 de Janeiro de 2025
