Tofersen
Fórmula Estrutural
Nome IUPAC
Sem informação.
Número CAS
Sem informação.
PubChem
433720997
DrugBank
DB14782
ChemSpider
76714509
Código ATC
N07
|
N07XX22
DCB
12627
UNII
2NU6F9601K
KEGG
D11811
ChEBI
Sem informação.
ChEMBL
CHEMBL3833346
Fórmula química
C230H317N72O123P19S15
Massa molar
7127.85 g·mol
SMILES
Sem informação.
InChI
Sem informação.
Key
Sem informação.
Ponto de fusão
Sem informação.
Ponto de ebulição
Sem informação.
Solubilidade
Sem informação.
Biodisponibilidade
A administração intratecal de tofersen no LCR permite que o tofersen seja distribuído do LCR para os tecidos do sistema nervoso central. A concentração máxima no vale do LCR ocorreu na terceira dose, que foi a última dose do período de carregamento. Houve pouco ou nenhum acúmulo de tofersen no LCR com dosagem mensal após a fase de carga. O tofersen é transferido do LCR para a circulação sistémica, com um tempo médio até aos valores plasmáticos da concentração máxima (Tmax) variando entre 2 a 6 horas. Não houve acúmulo na exposição plasmática ao tofersen após a dosagem de manutenção mensal.
Metabolismo
Espera-se que o tofersen seja metabolizado por meio de hidrólise mediada por exonuclease (3' e 5') e não seja um substrato, inibidor ou indutor das enzimas CYP450.
Semi-Vida
A semi-vida efectiva no LCR é estimada em 4 semanas.
Ligação plasmática
Informação não disponível.
Excreção
A principal via de eliminação não foi caracterizada.
Classificação legal
Sem informação.
Nome Comercial de Referência
Qalsody
Licença
Biogen Netherlands B.V.
Cat. Gravidez
Sem informação.
Estado Legal
MSRM
Via de Adm.
Intratecal.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 30 de Janeiro de 2025
