Sepiapterina
O que é
Sepiapterina ou Sepiapterin.
A sepiapterina é um medicamento utilizado para o tratamento da hiperfenilalaninemia.
A sepiapterina é um precursor da tetraidrobiopterina (BH4) em desenvolvimento para reduzir os níveis sanguíneos de fenilalanina em doentes pediátricos e adultos com fenilcetonúria.
A sepiapterina actua na redução dos níveis sanguíneos de fenilalanina em doentes com fenilcetonúria, aumentando a actividade da enzima PAH. Tem um mecanismo duplo de acção como composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetra-hidrobiopterina (um co-factor crítico do PAH) e tem também um efeito de chaperona independente, protegendo contra o enovelamento incorrecto do PAH para melhorar a função enzimática.
A sepiapterina é um medicamento utilizado para o tratamento da hiperfenilalaninemia.
A sepiapterina é um precursor da tetraidrobiopterina (BH4) em desenvolvimento para reduzir os níveis sanguíneos de fenilalanina em doentes pediátricos e adultos com fenilcetonúria.
A sepiapterina actua na redução dos níveis sanguíneos de fenilalanina em doentes com fenilcetonúria, aumentando a actividade da enzima PAH. Tem um mecanismo duplo de acção como composto precursor que é rapidamente absorvido e convertido intracelularmente em tetra-hidrobiopterina (um co-factor crítico do PAH) e tem também um efeito de chaperona independente, protegendo contra o enovelamento incorrecto do PAH para melhorar a função enzimática.
Usos comuns
A sepiapterina está indicada no tratamento da hiperfenilalaninemia em pessoas com fenilcetonúria.
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH), necessária para a degradação da fenilalanina. A fenilalanina é um aminoácido essencial que se encontra em todas as proteínas e na maioria dos alimentos e, se se acumular em níveis prejudiciais no organismo, pode causar deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. O diagnóstico da fenilcetonúria ocorre geralmente durante os programas de rastreio neonatal.
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica rara causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH), necessária para a degradação da fenilalanina. A fenilalanina é um aminoácido essencial que se encontra em todas as proteínas e na maioria dos alimentos e, se se acumular em níveis prejudiciais no organismo, pode causar deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. O diagnóstico da fenilcetonúria ocorre geralmente durante os programas de rastreio neonatal.
Tipo
Molécula pequena.
História
Em abril de 2025, o Comité dos Medicamentos de Uso Humano da Agência Europeia do Medicamento adoptou um parecer positivo, recomendando a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o medicamento Sephience, destinado ao tratamento da hiperfenilalaninemia em adultos e crianças com fenilcetonúria.
Indicações
A sepiapterina está indicada no tratamento da hiperfenilalaninemia em pessoas com fenilcetonúria.
Classificação CFT
11.4.3 : Outros produtos
Mecanismo De Acção
A sepiapterina é um precursor natural do cofactor enzimático BH4, um cofactor crítico para a fenilalanina hidroxilase (PAH). A sepiapterina actua como um “chaperone” farmacológico duplo (sepiapterina e BH4 cada um com a sua própria afinidade de ligação à variante de PAH), incluindo variantes de PAH frequentemente encontradas na PKU e conhecidas por serem insensíveis à BH4, para melhorar a actividade da enzima PAH defeituosa, obtendo uma elevada concentração de BH4 intracelularmente. Ao melhorar a estabilidade conformacional da enzima PAH com enrolamento incorrecto e ao aumentar as concentrações intracelulares de BH4, a sepiapterina consegue reduzir eficazmente os níveis de Phe no sangue.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via oral.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade á Sepiapterina.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários mais comuns são infecção do tracto respiratório superior, dor de cabeça, diarreia, dor abdominal, hiperfenilalaninemia e descoloração das fezes.
Advertências
Gravidez:Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Sepiapterina durante a gravidez.
Precauções Gerais
Informe o médico ou farmacêutico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente, ou se vier a tomar outros medicamentos. Em particular, deve informar o médico se estiver a utilizar quaisquer medicamentos chamados “inibidores di-hidrofolato redutase (DHFR)” que incluem antibióticos, imunossupressores e medicamentos utilizados para tratar o cancro (por exemplo, trimetoprima, metotrexato, pemetrexede, pralatrexato e trimetrexato), medicamentos que provocam a dilatação dos vasos sanguíneos (tais como trinitrato de gliceril (GTN), dinitrato de isossórbido (ISDN), nitroprussiato de sódio (SNP), molsidomina, minoxidil) ou levodopa (utilizado para tratar a doença de Parkinson). A utilização destes medicamentos pode necessitar de uma monitorização mais frequente do seu sangue.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Não está disponível nenhum antídoto específico para sobredosagem. O tratamento da sobredosagem deve consistir em cuidados médicos de suporte, incluindo monitorização dos sinais vitais e observação do estado clínico do doente.
Não está disponível nenhum antídoto específico para sobredosagem. O tratamento da sobredosagem deve consistir em cuidados médicos de suporte, incluindo monitorização dos sinais vitais e observação do estado clínico do doente.
Terapêutica Interrompida
Uma dose esquecida deve ser tomada assim que possível. O regime posológico normal deve ser retomado no dia seguinte.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sepiapterina Inibidores da sepiapterina redutase (SR)
Observações: n.d.Interacções: Inibidores da sepiapterina redutase (SR): A sepiapterina administrada oralmente é rapidamente absorvida e extensamente convertida pela SR e pela carbonil redutase para 7,8-di-hidrobiopterina (BH2), que é depois convertida unidirecionalmente para BH4 pela DHFR. Espera-se que a administração concomitante de um inibidor da SR tenha um efeito mínimo na biotransformação da sepiapterina devido ao efeito compensatório da carbonil redutase. Foram notificados níveis normais de Phe no sangue em doentes com deficiência de SR. No entanto, recomenda-se precaução e uma monitorização mais frequente do nível de Phe no sangue quando Sephience é co-administrado com inibidores de SR, tais como sulfassalazina ou sulfametoxazol. - Inibidores da sepiapterina redutase (SR)
Sepiapterina Inibidores da DHFR
Observações: n.d.Interacções: Inibidores da DHFR: A DHFR medeia a conversão de BH2 para BH4, a inibição da DHFR pode potencialmente resultar numa concentração inferior de BH4. No entanto, espera-se que o impacto da concentração de sepiapterina seja mínimo devido à existência de diversas vias de eliminação. É necessário uma maior precaução e uma monitorização mais frequente do nível de Phe no sangue em doentes quando a sepiapterina é co-administrada com um inibidor da DHFR, tal como trimetoprima, metotrexato, pemetrexede, pralatrexato e trimetrexato. - Inibidores da DHFR
Sepiapterina Vasodilatadores
Observações: n.d.Interacções: Medicamentos vasodilatadores: Recomenda-se precaução durante a utilização concomitante de Sepiapterina com medicamentos que provoquem vasodilatação ao afectar o metabolismo ou acção do óxido nítrico (NO), incluindo dadores de NO clássicos (por exemplo, trinitrato de gliceril [GTN], dinitrato isossórbido [ISDN], nitroprussiato de sódio [SNP] e molsidomina), inibidores da fosfodiesterase tipo 5 (PDE-5) (por exemplo, sildenafil, vardenafil ou tadalafil) e minoxidil. Em estudos em animais, a BH4 administrada oralmente em combinação com um inibidor da PDE-5 não teve efeito na pressão sanguínea. - Vasodilatadores
Sepiapterina Levodopa (L-dopa)
Observações: n.d.Interacções: Levodopa: Deve ser tida precaução ao prescrever Sepiapterina a doentes a receber tratamento com levodopa para monitorizar distúrbios neurológicos, tais como exacerbação de convulsões, aumento de excitabilidade e irritabilidade, ataques e exacerbação de ataques. - Levodopa (L-dopa)
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Sepiapterina durante a gravidez.
Desconhece-se se a sepiapterina/metabólitos são excretados no leite humano.
Tem de ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Sephience tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Sepiapterina durante a gravidez.
Desconhece-se se a sepiapterina/metabólitos são excretados no leite humano.
Tem de ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Sephience tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 28 de Outubro de 2025
