Pegzilarginase
O que é
Pegzilarginase é uma enzima humana modificada produzida por tecnologia de DNArecombinante. O medicamento é utilizado para tratar a deficiência de arginase 1 (ARG1-D), também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 ou mais anos de idade.
A ARG1-D é uma doença metabólica hereditária caracterizada pela deficiência da enzima arginina 1 e associada à elevação persistente da arginina plasmática que conduz a manifestações da doença e progressão dos sintomas clínicos.
A ARG1-D é uma doença metabólica hereditária caracterizada pela deficiência da enzima arginina 1 e associada à elevação persistente da arginina plasmática que conduz a manifestações da doença e progressão dos sintomas clínicos.
Usos comuns
A pegzilarginase é indicada para o tratamento da deficiência de arginase 1, também conhecida como hiperargininemia.
Tipo
Biotecnologia.
História
A pegzilarginase foi aprovada para uso médico na União Europeia em dezembro de 2023.
Indicações
Este medicamento é indicado para o tratamento da deficiência de arginase 1 (ARG1-D), também conhecida como hiperargininemia, em adultos, adolescentes e crianças com 2 ou mais anos de idade.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A ARG1-D é uma doença metabólica hereditária caracterizada pela deficiência da enzima arginina 1 e associada à elevação persistente da arginina plasmática que conduz a manifestações da doença e progressão dos sintomas clínicos.
A pegzilarginase é uma enzima recombinante da arginase humana 1, substituída por cobalto, conjugada com 5 kDa mPEG portadores num grau de substituição de 6-12 moles de mPEG por mole de proteína.
A massa molecular da proteína conjugada é de aproximadamente 224-344 kdA. O transportador mPEG reduz a depuração da pegzilarginase, o que resulta numa semi-vida prolongada, mantendo as funções da enzima.
A pegzilarginase destina-se a substituir a actividade enzimática deficiente de arginase humana 1 em doentes com ARG1-D. A pegzilarginase demonstrou reduzir rápida e sustentavelmente a arginina plasmática e convertê-la em ureia e ornitina.
A pegzilarginase é uma enzima recombinante da arginase humana 1, substituída por cobalto, conjugada com 5 kDa mPEG portadores num grau de substituição de 6-12 moles de mPEG por mole de proteína.
A massa molecular da proteína conjugada é de aproximadamente 224-344 kdA. O transportador mPEG reduz a depuração da pegzilarginase, o que resulta numa semi-vida prolongada, mantendo as funções da enzima.
A pegzilarginase destina-se a substituir a actividade enzimática deficiente de arginase humana 1 em doentes com ARG1-D. A pegzilarginase demonstrou reduzir rápida e sustentavelmente a arginina plasmática e convertê-la em ureia e ornitina.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Pegzilarginase.
O medicamento não deve ser utilizado em crianças com menos de 2 anos de idade, pois desconhece-se se o Pegzilarginase é seguro e eficaz neste grupo etário.
O medicamento não deve ser utilizado em crianças com menos de 2 anos de idade, pois desconhece-se se o Pegzilarginase é seguro e eficaz neste grupo etário.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas):
Reacção alérgica (hipersensibilidade) Os sintomas podem incluir inchaço do rosto, erupção cutânea e vermelhidão súbita da pele (rubor).
Frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
Reacção no local da injecção. Os sintomas podem incluir inchaço, vermelhidão e erupção cutânea em redor do local da injecção.
Reacção alérgica (hipersensibilidade) Os sintomas podem incluir inchaço do rosto, erupção cutânea e vermelhidão súbita da pele (rubor).
Frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
Reacção no local da injecção. Os sintomas podem incluir inchaço, vermelhidão e erupção cutânea em redor do local da injecção.
Advertências
Gravidez:A pegzilarginase não é recomendada durante a gravidez.
Aleitamento:Qualquer decisão pela descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegzilarginase deve ser tomada tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulhe
Precauções Gerais
Pegzilarginase pode causar reacções alérgicas. É mais provável que tal ocorra após as primeiras doses.
Pare imediatamente a injecção e contacte o seu prestador de cuidados de saúde ou o serviço de urgência se sentir algum dos seguintes sintomas de uma reacção alérgica grave: urticária, comichão generalizada, aperto no peito, dificuldade em respirar ou tensão arterial baixa. O médico pode decidir que necessita de tratamento médico adicional para prevenir ou tratar uma reacção alérgica.
Informe o médico se estiver a tomar, se tiver tomado recentemente, ou se é possível que venha a tomar outros medicamentos.
Pare imediatamente a injecção e contacte o seu prestador de cuidados de saúde ou o serviço de urgência se sentir algum dos seguintes sintomas de uma reacção alérgica grave: urticária, comichão generalizada, aperto no peito, dificuldade em respirar ou tensão arterial baixa. O médico pode decidir que necessita de tratamento médico adicional para prevenir ou tratar uma reacção alérgica.
Informe o médico se estiver a tomar, se tiver tomado recentemente, ou se é possível que venha a tomar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Os efeitos potenciais de uma sobredosagem seriam provavelmente um efeito farmacológico exagerado da pegzilarginase, resultando em níveis anormalmente baixos de arginina plasmática.
Os doentes suspeitos de receberem uma sobredosagem devem ser cuidadosamente monitorizados e devem ser iniciadas medidas gerais de suporte.
Os efeitos potenciais de uma sobredosagem seriam provavelmente um efeito farmacológico exagerado da pegzilarginase, resultando em níveis anormalmente baixos de arginina plasmática.
Os doentes suspeitos de receberem uma sobredosagem devem ser cuidadosamente monitorizados e devem ser iniciadas medidas gerais de suporte.
Terapêutica Interrompida
Caso se tenha esquecido de tomar uma dose de Pegzilarginase, contacte o médico para marcar a dose seguinte logo que possível. Não deve receber uma dose dupla para compensar uma dose esquecida e deve haver pelo menos 4 dias entre as doses.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico (2°C – 8°C). Não congelar. Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Pegzilarginase Citocromo P450
Observações: n.d.Interacções: A pegzilarginase é uma enzima humana recombinante, pelo que não se preveem interacções medicamentosas mediadas com o Citocromo P450. - Citocromo P450
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
A pegzilarginase não é recomendada durante a gravidez nem em mulheres com potencial para engravidar que não utilizam métodos contraceptivos.
Qualquer decisão pela descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegzilarginase deve ser tomada tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
A pegzilarginase não é recomendada durante a gravidez nem em mulheres com potencial para engravidar que não utilizam métodos contraceptivos.
Qualquer decisão pela descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegzilarginase deve ser tomada tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Janeiro de 2024
