Pegunigalsidase alfa
O que é
Pegunigalsidase alfa é utilizado como terapêutica de substituição enzimática em doentes adultos com doença de Fabry confirmada.
A doença de Fabry é uma doença genética rara que pode afectar muitas partes do organismo. Nos doentes com doença de Fabry, uma determinada substância gorda não é removida das células do organismo e acumula-se nas paredes dos vasos sanguíneos, o que pode causar falência de órgãos. Esta gordura acumula-se nas células destes doentes por não terem quantidade suficiente de uma enzima chamada α-galactosidase-A, que é a enzima responsável pela degradação dessa substância.
A doença de Fabry é uma doença genética rara que pode afectar muitas partes do organismo. Nos doentes com doença de Fabry, uma determinada substância gorda não é removida das células do organismo e acumula-se nas paredes dos vasos sanguíneos, o que pode causar falência de órgãos. Esta gordura acumula-se nas células destes doentes por não terem quantidade suficiente de uma enzima chamada α-galactosidase-A, que é a enzima responsável pela degradação dessa substância.
Usos comuns
Pegunigalsidase alfa é indicada para terapia de reposição enzimática de longo prazo em adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de alfa-galactosidase)
Tipo
Biotecnologia.
História
A pegunigalsidase alfa foi aprovada para uso médico na União Europeia e nos Estados Unidos em maio de 2023.
Indicações
Pegunigalsidase alfa é indicado para a terapêutica de substituição enzimática de longa duração em doentes adultos com um diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de alfa-galactosidase).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A pegunigalsidase alfa é uma forma recombinante peguilada da α-galactosidase-A humana. A sequência de aminoácidos da forma recombinante é semelhante à enzima humana natural. A pegunigalsidase alfa suplementa ou substitui a α-galactosidase-A, a enzima que catalisa a hidrólise dos grupos α-galactosil terminais de oligossacáridos e polissacáridos no lisossoma, reduzindo a quantidade de globotriaosilceramida (Gb3) e globotriaosilsfingosina (Lyso-Gb3) acumuladas.
Posologia Orientativa
A dose recomendada de pegunigalsidase alfa é de 1 mg/kg de peso corporal administrada uma vez a cada duas semanas.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Pegunigalsidase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Efeitos indesejáveis graves:
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas):
• hipersensibilidade e reacção alérgica grave (os sintomas incluem contração excessiva e
prolongada dos músculos das vias respiratórias causando dificuldade em respirar
[broncospasmo], inchaço da face, boca e garganta, pieira, tensão arterial baixa, urticária,
dificuldade em engolir, erupção na pele, falta de ar, afrontamentos, desconforto no peito,
comichão, espirros e congestão nasal)
Se estes efeitos indesejáveis ocorrerem, procure imediatamente assistência médica e pare a perfusão.
Se necessário, o médico irá dar-lhe tratamento médico.
Outros efeitos indesejáveis incluem:
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas):
• reacções relacionadas com a perfusão
• fraqueza
• enjoos (náuseas)
• erupção na pele
• dor abdominal
• tonturas
• dor
• dor no peito
• dor de cabeça
• dores nos músculos e articulações
• sensações tais como dormência, picadas e formigueiro (parestesia)
• comichão (prurido)
• diarreia
• vómitos
• arrepios
• vermelhidão da pele (eritema)
• sensação de andar à roda (vertigens), excitação, irritabilidade ou confusão
• alteração do ritmo normal do coração
• agitação
Pouco frequentes (podem afectar até 1 em 100 pessoas):
• tremores
• tensão arterial alta (hipertensão)
• broncospasmo (contração dos músculos dos brônquios, causando obstrução das vias
respiratórias) e dificuldade em respirar
• irritação da garganta
• temperatura corporal aumentada
• dificuldade em dormir (insónia)
• síndrome das pernas inquietas
• lesões nos nervos dos braços e das pernas, causando dor ou dormência, ardor ou picadas
(neuropatia periférica)
• dor nos nervos (nevralgia)
• sensação de ardor
• afrontamentos
• doença na qual os ácidos do estômago sobem para o esófago (doença do refluxo
gastroesofágico)
• inflamação do revestimento do estômago (dispepsia)
• indigestão
• gases (flatulência)
• diminuição da transpiração (hipoidrose)
• doença renal imunológica que causa excesso de proteínas na urina e mau funcionamento dos
rins (glomerulonefrite membranoproliferativa)
• doença renal crónica
• excesso de proteínas na urina (proteinúria)
• lesões nos tecidos porque o medicamento que é normalmente perfundido numa veia vaza ou é
perfundido acidentalmente nos tecidos circundantes (extravasão no local da perfusão)
• inchaço da parte inferior das pernas e das mãos (edema)
• inchaço dos braços e das pernas
• estado gripal
• congestão nasal e espirros
• dor no local da perfusão
• enzimas do fígado e ácido úrico no sangue aumentados, rácio proteínas/creatinina na urina
aumentado, presença de glóbulos brancos na urina, determinados por análises de laboratório
• aumento de peso
• tensão arterial baixa (hipotensão)
• batimento cardíaco lento (bradicardia)
• espessamento da parede interior de um ventrículo do coração
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas):
• hipersensibilidade e reacção alérgica grave (os sintomas incluem contração excessiva e
prolongada dos músculos das vias respiratórias causando dificuldade em respirar
[broncospasmo], inchaço da face, boca e garganta, pieira, tensão arterial baixa, urticária,
dificuldade em engolir, erupção na pele, falta de ar, afrontamentos, desconforto no peito,
comichão, espirros e congestão nasal)
Se estes efeitos indesejáveis ocorrerem, procure imediatamente assistência médica e pare a perfusão.
Se necessário, o médico irá dar-lhe tratamento médico.
Outros efeitos indesejáveis incluem:
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas):
• reacções relacionadas com a perfusão
• fraqueza
• enjoos (náuseas)
• erupção na pele
• dor abdominal
• tonturas
• dor
• dor no peito
• dor de cabeça
• dores nos músculos e articulações
• sensações tais como dormência, picadas e formigueiro (parestesia)
• comichão (prurido)
• diarreia
• vómitos
• arrepios
• vermelhidão da pele (eritema)
• sensação de andar à roda (vertigens), excitação, irritabilidade ou confusão
• alteração do ritmo normal do coração
• agitação
Pouco frequentes (podem afectar até 1 em 100 pessoas):
• tremores
• tensão arterial alta (hipertensão)
• broncospasmo (contração dos músculos dos brônquios, causando obstrução das vias
respiratórias) e dificuldade em respirar
• irritação da garganta
• temperatura corporal aumentada
• dificuldade em dormir (insónia)
• síndrome das pernas inquietas
• lesões nos nervos dos braços e das pernas, causando dor ou dormência, ardor ou picadas
(neuropatia periférica)
• dor nos nervos (nevralgia)
• sensação de ardor
• afrontamentos
• doença na qual os ácidos do estômago sobem para o esófago (doença do refluxo
gastroesofágico)
• inflamação do revestimento do estômago (dispepsia)
• indigestão
• gases (flatulência)
• diminuição da transpiração (hipoidrose)
• doença renal imunológica que causa excesso de proteínas na urina e mau funcionamento dos
rins (glomerulonefrite membranoproliferativa)
• doença renal crónica
• excesso de proteínas na urina (proteinúria)
• lesões nos tecidos porque o medicamento que é normalmente perfundido numa veia vaza ou é
perfundido acidentalmente nos tecidos circundantes (extravasão no local da perfusão)
• inchaço da parte inferior das pernas e das mãos (edema)
• inchaço dos braços e das pernas
• estado gripal
• congestão nasal e espirros
• dor no local da perfusão
• enzimas do fígado e ácido úrico no sangue aumentados, rácio proteínas/creatinina na urina
aumentado, presença de glóbulos brancos na urina, determinados por análises de laboratório
• aumento de peso
• tensão arterial baixa (hipotensão)
• batimento cardíaco lento (bradicardia)
• espessamento da parede interior de um ventrículo do coração
Advertências
Gravidez:Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Pegunigalsidase alfa durante a gravide.
Aleitamento:Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegunigalsidase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:Foram observadas tonturas ou vertigens em alguns doentes após a administração de Pegunigalsidase alfa. Estes doentes devem abster-se de conduzir ou utilizar máquinas até que os sintomas diminuam.
Precauções Gerais
Se for tratado com Pegunigalsidase alfa, poderá ter um efeito indesejável durante ou imediatamente a seguir à administração gota a gota numa veia (perfusão) utilizada para administrar o medicamento. A isto chama-se reacção relacionada com a perfusão e, por vezes, pode ser intensa.
Este medicamento não deve ser utilizado em crianças e adolescentes. A segurança e eficácia em crianças e adolescentes com idade entre 0 e 17 anos não foram estabelecidas.
Informe o médico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente, ou se vier a tomar outros medicamentos.
Este medicamento não deve ser utilizado em crianças e adolescentes. A segurança e eficácia em crianças e adolescentes com idade entre 0 e 17 anos não foram estabelecidas.
Informe o médico se estiver a tomar, tiver tomado recentemente, ou se vier a tomar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Em caso de suspeita de sobredosagem, deve ser procurada assistência médica de emergência.
Em caso de suspeita de sobredosagem, deve ser procurada assistência médica de emergência.
Terapêutica Interrompida
Contacte o médico se falhar uma dose.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico (2°C-8°C).
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Pegunigalsidase alfa durante a gravidez, a menos que seja claramente necessário.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegunigalsidase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Foram observadas tonturas ou vertigens em alguns doentes após a administração de Pegunigalsidase alfa. Estes doentes devem abster-se de conduzir ou utilizar máquinas até que os sintomas diminuam.
Como medida de precaução, é preferível evitar a utilização de Pegunigalsidase alfa durante a gravidez, a menos que seja claramente necessário.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Pegunigalsidase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Foram observadas tonturas ou vertigens em alguns doentes após a administração de Pegunigalsidase alfa. Estes doentes devem abster-se de conduzir ou utilizar máquinas até que os sintomas diminuam.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 30 de Janeiro de 2025
