Olipudase alfa
O que é
Olipudase alfa é um medicamento usado para o tratamento de manifestações não-central do sistema nervoso (SNC) da deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD) tipo A/B ou tipo B
Historicamente referida como doença de Niemann-Pick tipos A (NPD A) e B (NPD B), a ASMD é um distúrbio genético.
Pertence à família maior de distúrbios metabólicos chamados doenças de armazenamento lisossomal, nas quais as gorduras se acumulam nas partes das células do corpo que decompõem nutrientes e outros materiais. Isso afecta a maneira como as células funcionam e faz com que elas morram, afectando o funcionamento normal dos tecidos e órgãos.
A ASMD é seriamente debilitante e ameaça a vida, pois o acúmulo de substâncias gordurosas pode causar danos cerebrais e inchaço de órgãos como fígado e baço.
Historicamente referida como doença de Niemann-Pick tipos A (NPD A) e B (NPD B), a ASMD é um distúrbio genético.
Pertence à família maior de distúrbios metabólicos chamados doenças de armazenamento lisossomal, nas quais as gorduras se acumulam nas partes das células do corpo que decompõem nutrientes e outros materiais. Isso afecta a maneira como as células funcionam e faz com que elas morram, afectando o funcionamento normal dos tecidos e órgãos.
A ASMD é seriamente debilitante e ameaça a vida, pois o acúmulo de substâncias gordurosas pode causar danos cerebrais e inchaço de órgãos como fígado e baço.
Usos comuns
Este medicamento é uma terapia de reposição enzimática, desenvolvida para substituir a enzima deficiente ou defeituosa dos pacientes, a esfingomielinase ácida (ASM), e assim reduzir o acúmulo de gordura dentro das células e aliviar alguns dos sintomas da doença.
A enzima de reposição é produzida por um método conhecido como tecnologia de DNA recombinante: é feita por células nas quais um gene (DNA) foi introduzido, que lhes permite produzir a enzima.
A enzima de reposição é produzida por um método conhecido como tecnologia de DNA recombinante: é feita por células nas quais um gene (DNA) foi introduzido, que lhes permite produzir a enzima.
Tipo
Biotecnologia.
História
A olipudase alfa foi aprovada para uso médico no Japão em março de 2022 e na União Europeia em junho de 2022.
Indicações
Olipudase alfa é indicado como terapêutica de substituição enzimática para o tratamento de manifestações não relacionadas com o sistema nervoso central (SNC) de deficiência de esfingomielinase ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) em doentes pediátricos e adultos com tipo A/B ou tipo B.
Classificação CFT
11.4.2 : Enzimas
Mecanismo De Acção
A olipudase alfa é uma esfingomielinase ácida humana recombinante que reduz a acumulação de esfingomielina (SM) em órgãos de doentes com deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD).
Posologia Orientativa
O tratamento com Olipudase alfa deve ser supervisionado por um profissional de saúde com experiência no tratamento de ASMD ou outros distúrbios metabólicos hereditários.
A dose de Olipudase alfa baseia-se no peso corporal real para doentes com um índice de massa corporal (IMC) ≤ 30 ou num peso corporal ideal para doentes com um IMC > 30.
A dose inicial recomendada de Olipudase alfa é de 0,1 mg/kg* para adultos e, subsequentemente, a dose deve ser aumentada.
A dose de Olipudase alfa baseia-se no peso corporal real para doentes com um índice de massa corporal (IMC) ≤ 30 ou num peso corporal ideal para doentes com um IMC > 30.
A dose inicial recomendada de Olipudase alfa é de 0,1 mg/kg* para adultos e, subsequentemente, a dose deve ser aumentada.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade potencialmente fatal (reacção anafilática) à olipudase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
As reacções associadas com a perfusão (RAP) têm sido observadas enquanto os doentes estavam a receber o medicamento ou no período de 24 horas após a perfusão.
Os efeitos indesejáveis mais graves podem incluir reacções alérgicas graves súbitas, uma erupção saliente e que provoca comichão (urticária), erupção na pele, aumento das enzimas hepáticas e batimento cardíaco irregular.
Tem de informar o médico imediatamente se tiver uma RAP ou uma reacção alérgica.
Se tiver uma reacção à perfusão, podem ser-lhe administrados medicamentos adicionais para tratar ou ajudar a prevenir reacções futuras. Se a reacção à perfusão for grave, o médico pode interromper a perfusão de Olipudase alfa e começar a administrar o tratamento médico adequado.
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas):
• dores de cabeça
• febre – temperatura corporal aumentada
• erupção saliente e que provoca comichão (urticária)
• náuseas
• vómitos
• dor abdominal (de barriga)
• dores musculares
• comichão na pele
• análise de sangue aumentada para inflamação
Frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
• erupção da pele (diferentes tipos de erupção da pele, por vezes com comichão)
• dor na parte superior da barriga
• fadiga
• análise de sangue anormal para função hepática
• diarreia
• vermelhidão da pele
• dor nas articulações
• dor nas costas
• arrepios
• dificuldade em respirar
• mal-estar abdominal
• dor nos ossos
• dor
• tensão arterial baixa
• batimento cardíaco forte que pode ser rápido ou irregular
• batimento cardíaco acelerado
• dor hepática
• reacções alérgicas graves
• sensação de calor
• irritação da garganta e da laringe
• sensação de aperto da garganta e inchaço
• pieira
• lesões da pele (tais como lesões sólidas elevadas ou lesões vermelhas lisas)
• inchaço rápido sob a pele em áreas como o rosto, garganta, braços e pernas, o que pode ser potencialmente fatal se o inchaço da garganta bloquear as vias respiratórias
• dor de estômago
• olhos vermelhos ou com comichão
• desconforto nos olhos
• fraqueza
• análise de sangue anormal para inflamação
• reacções relacionadas com o local do cateter, incluindo dor, comichão ou inchaço
Os efeitos indesejáveis mais graves podem incluir reacções alérgicas graves súbitas, uma erupção saliente e que provoca comichão (urticária), erupção na pele, aumento das enzimas hepáticas e batimento cardíaco irregular.
Tem de informar o médico imediatamente se tiver uma RAP ou uma reacção alérgica.
Se tiver uma reacção à perfusão, podem ser-lhe administrados medicamentos adicionais para tratar ou ajudar a prevenir reacções futuras. Se a reacção à perfusão for grave, o médico pode interromper a perfusão de Olipudase alfa e começar a administrar o tratamento médico adequado.
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas):
• dores de cabeça
• febre – temperatura corporal aumentada
• erupção saliente e que provoca comichão (urticária)
• náuseas
• vómitos
• dor abdominal (de barriga)
• dores musculares
• comichão na pele
• análise de sangue aumentada para inflamação
Frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas):
• erupção da pele (diferentes tipos de erupção da pele, por vezes com comichão)
• dor na parte superior da barriga
• fadiga
• análise de sangue anormal para função hepática
• diarreia
• vermelhidão da pele
• dor nas articulações
• dor nas costas
• arrepios
• dificuldade em respirar
• mal-estar abdominal
• dor nos ossos
• dor
• tensão arterial baixa
• batimento cardíaco forte que pode ser rápido ou irregular
• batimento cardíaco acelerado
• dor hepática
• reacções alérgicas graves
• sensação de calor
• irritação da garganta e da laringe
• sensação de aperto da garganta e inchaço
• pieira
• lesões da pele (tais como lesões sólidas elevadas ou lesões vermelhas lisas)
• inchaço rápido sob a pele em áreas como o rosto, garganta, braços e pernas, o que pode ser potencialmente fatal se o inchaço da garganta bloquear as vias respiratórias
• dor de estômago
• olhos vermelhos ou com comichão
• desconforto nos olhos
• fraqueza
• análise de sangue anormal para inflamação
• reacções relacionadas com o local do cateter, incluindo dor, comichão ou inchaço
Advertências
Gravidez:Olipudase alfa não está recomendado durante a gravidez.
Aleitamento:Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Olipudase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:Uma vez que foi notificada hipotensão em estudos clínicos, Olipudase alfa pode ter influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Precauções Gerais
Pode ter efeitos indesejáveis chamados reacções associadas à perfusão (RAP) que podem ser causados pela perfusão (gotejamento) do medicamento. Podem ocorrer enquanto estiver a receber Olipudase alfa ou no período de 24 horas após a perfusão.
Podem incluir reacções alérgicas e sintomas como dor de cabeça, uma erupção saliente e que provoca comichão (urticária), febre, náuseas, vómitos e comichão na pele.
Se acha que está a ter uma RAP, informe o médico imediatamente.
Se tiver uma reacção alérgica grave durante a perfusão, o médico irá interromper a perfusão e fornecer o tratamento médico adequado. O médico irá avaliar os riscos e benefícios de lhe administrar mais doses de Olipudase alfa.
Se tiver uma RAP ligeira ou moderada, o médico ou enfermeiro pode interromper temporariamente a perfusão, diminuir a taxa de perfusão e/ou reduzir a dose.
O médico também pode dar-lhe (ou ter-lhe dado) outros medicamentos para prevenir ou gerir reacções alérgicas.
O médico irá pedir-lhe análises ao sangue para verificar quão bem o seu fígado está a funcionar (determinando os níveis das suas enzimas hepáticas) antes de iniciar o tratamento e, em seguida, em intervalos regulares à medida que as doses são ajustadas.
Informe o médico ou enfermeiro se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se vier a utilizar outros medicamentos.
Podem incluir reacções alérgicas e sintomas como dor de cabeça, uma erupção saliente e que provoca comichão (urticária), febre, náuseas, vómitos e comichão na pele.
Se acha que está a ter uma RAP, informe o médico imediatamente.
Se tiver uma reacção alérgica grave durante a perfusão, o médico irá interromper a perfusão e fornecer o tratamento médico adequado. O médico irá avaliar os riscos e benefícios de lhe administrar mais doses de Olipudase alfa.
Se tiver uma RAP ligeira ou moderada, o médico ou enfermeiro pode interromper temporariamente a perfusão, diminuir a taxa de perfusão e/ou reduzir a dose.
O médico também pode dar-lhe (ou ter-lhe dado) outros medicamentos para prevenir ou gerir reacções alérgicas.
O médico irá pedir-lhe análises ao sangue para verificar quão bem o seu fígado está a funcionar (determinando os níveis das suas enzimas hepáticas) antes de iniciar o tratamento e, em seguida, em intervalos regulares à medida que as doses são ajustadas.
Informe o médico ou enfermeiro se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se vier a utilizar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Uma dose é considerada esquecida quando não administrada dentro de 3 dias da data programada. Quando uma dose de Olipudase alfa é esquecida, a dose seguinte deve ser administrada conforme descrito abaixo assim que possível. Posteriormente, as administrações devem ser agendadas a cada 2 semanas a partir da data da última administração.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico entre 2°C a 8°C.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Olipudase alfa Citocromo P450
Observações: n.d.Interacções: Como a olipudase alfa é uma proteína humana recombinante, não são esperadas interacções medicamentosas mediadas pelo citocromo P450. - Citocromo P450
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Olipudase alfa não está recomendado durante a gravidez e em mulheres com potencial de engravidar que não usem contracepção, a não ser que os potenciais benefícios para a mãe superem os potenciais riscos, incluindo os do feto.
Não é conhecido se a olipudase alfa é excretada no leite humano.
Não pode ser excluído um risco para os recém- nascidos/lactentes. Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Olipudase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Uma vez que foi notificada hipotensão em estudos clínicos, Olipudase alfa pode ter influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Olipudase alfa não está recomendado durante a gravidez e em mulheres com potencial de engravidar que não usem contracepção, a não ser que os potenciais benefícios para a mãe superem os potenciais riscos, incluindo os do feto.
Não é conhecido se a olipudase alfa é excretada no leite humano.
Não pode ser excluído um risco para os recém- nascidos/lactentes. Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação da terapêutica com Olipudase alfa tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Uma vez que foi notificada hipotensão em estudos clínicos, Olipudase alfa pode ter influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 21 de Fevereiro de 2023
