Mirdametinib
O que é
O mirdametinib é um medicamento utilizado para o tratamento de pessoas com neurofibromatose tipo 1 (NF1-PN).
O mirdametinib é um inibidor de quinase.
O mirdametinib é um inibidor de quinase.
Usos comuns
O mirdametinib é um medicamento utilizado para tratar a neurofibromatose tipo 1 (NF1) com neurofibromas plexiformes que causam sintomas e que não podem ser removidos cirurgicamente.
O mirdametinib ajuda a reduzir o tamanho do tumor, a aliviar os sintomas e a melhorar a qualidade de vida.
O mirdametinib pode ser utilizado por adultos e doentes com 2 anos ou mais.
A neurofibromatose tipo 1 com neurofibromas plexiformes é frequentemente abreviada para NF1-PN.
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene NF1. O gene NF1 tem um papel na sinalização do crescimento e sobrevivência das células e, quando há uma mutação, esta provoca um crescimento excessivo das células, o que resulta em tumores.
Os doentes com NF1 têm tumores denominados neurofibromas plexiformes (NP), que crescem ao longo da bainha do nervo periférico e podem causar desfiguração grave, dor e comprometimento funcional. Muitas vezes, os neurofibromas plexiformes não podem ser removidos cirurgicamente devido ao padrão de crescimento infiltrativo do tumor ao longo dos nervos. Estes neurofibromas plexiformes têm o potencial de se tornarem tumores malignos da bainha dos nervos periféricos, que podem ser agressivos e potencialmente fatais.
O mirdametinib ajuda a reduzir o tamanho do tumor, a aliviar os sintomas e a melhorar a qualidade de vida.
O mirdametinib pode ser utilizado por adultos e doentes com 2 anos ou mais.
A neurofibromatose tipo 1 com neurofibromas plexiformes é frequentemente abreviada para NF1-PN.
A neurofibromatose tipo 1 (NF1) é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene NF1. O gene NF1 tem um papel na sinalização do crescimento e sobrevivência das células e, quando há uma mutação, esta provoca um crescimento excessivo das células, o que resulta em tumores.
Os doentes com NF1 têm tumores denominados neurofibromas plexiformes (NP), que crescem ao longo da bainha do nervo periférico e podem causar desfiguração grave, dor e comprometimento funcional. Muitas vezes, os neurofibromas plexiformes não podem ser removidos cirurgicamente devido ao padrão de crescimento infiltrativo do tumor ao longo dos nervos. Estes neurofibromas plexiformes têm o potencial de se tornarem tumores malignos da bainha dos nervos periféricos, que podem ser agressivos e potencialmente fatais.
Tipo
Molécula pequena.
História
O mirdametinib foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em fevereiro de 2025.
Indicações
O mirdametinib está indicado no tratamento de pessoas com neurofibromatose tipo 1 que apresentem neurofibromas plexiformes sintomáticos não passíveis de ressecção completa.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
O mirdametinib é um inibidor das proteínas quinases activadas por mitógenos 1 e 2 (MEK1/2).
As proteínas MEK1/2 são reguladores a montante da via da cinase relacionada com o sinal extracelular (ERK). In vitro, o mirdametinib inibiu a actividade cinase de MEK1 e MEK2 e a fosforilação a jusante de ERK.
Num modelo murino de NF1, a dosagem oral de mirdametinib inibiu a fosforilação de ERK e reduziu o volume e a proliferação do tumor de neurofibroma.
As proteínas MEK1/2 são reguladores a montante da via da cinase relacionada com o sinal extracelular (ERK). In vitro, o mirdametinib inibiu a actividade cinase de MEK1 e MEK2 e a fosforilação a jusante de ERK.
Num modelo murino de NF1, a dosagem oral de mirdametinib inibiu a fosforilação de ERK e reduziu o volume e a proliferação do tumor de neurofibroma.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via oral.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Mirdametinib.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
As reacções adversas mais comuns em adultos incluem erupção cutânea, diarreia, náuseas, dor musculoesquelética, vómitos e fadiga.
As anomalias laboratoriais de grau 3 ou 4 mais comuns incluem o aumento da creatina fosfoquinase.
As reacções adversas mais frequentes em crianças incluem erupção cutânea, diarreia, dor musculoesquelética, dor abdominal, vómitos, dor de cabeça, paroníquia, disfunção ventricular esquerda e náuseas.
As anomalias laboratoriais de grau 3 ou 4 mais comuns incluem a diminuição da contagem de neutrófilos e o aumento da creatina fosfoquinase.
As anomalias laboratoriais de grau 3 ou 4 mais comuns incluem o aumento da creatina fosfoquinase.
As reacções adversas mais frequentes em crianças incluem erupção cutânea, diarreia, dor musculoesquelética, dor abdominal, vómitos, dor de cabeça, paroníquia, disfunção ventricular esquerda e náuseas.
As anomalias laboratoriais de grau 3 ou 4 mais comuns incluem a diminuição da contagem de neutrófilos e o aumento da creatina fosfoquinase.
Advertências
Gravidez:Mirdametinib pode causar danos fetais ou perda de gravidez quando administrado a uma mulher grávida.
Aleitamento:Devido ao potencial de reacções adversas em crianças amamentadas, aconselhar as mulheres a não amamentar durante o tratamento com Mirdametinib e durante 1 semana após a última dose.
Precauções Gerais
Toxicidade Ocular: Realize avaliações oftálmicas abrangentes antes de iniciar este medicamento, a intervalos regulares durante o tratamento e para alterações visuais novas ou agravadas ou visão turva. Continue, mantenha, reduza a dose ou descontinue este medicamento permanentemente com base na gravidade.
Disfunção Ventricular Esquerda: Avaliar a fracção de ejecção por ecocardiograma antes de iniciar Mirdametinib, de 3 em 3 meses durante o primeiro ano e, depois, conforme indicado clinicamente. Suspenda, reduza a dose ou descontinue permanentemente o Mirdametinib com base na gravidade.
Reações adversas dermatológicas: Inicie o tratamento de suporte aos primeiros sinais de reacções adversas dermatológicas, incluindo erupção cutânea. Suspenda, reduza a dose ou descontinue permanentemente o Mirdametinib com base na gravidade.
Toxicidade embriofetal: pode causar lesões fetais. Aconselhar os doentes sobre o potencial reprodutivo do risco potencial para o feto e sobre a utilização de métodos contraceptivos eficazes.
Disfunção Ventricular Esquerda: Avaliar a fracção de ejecção por ecocardiograma antes de iniciar Mirdametinib, de 3 em 3 meses durante o primeiro ano e, depois, conforme indicado clinicamente. Suspenda, reduza a dose ou descontinue permanentemente o Mirdametinib com base na gravidade.
Reações adversas dermatológicas: Inicie o tratamento de suporte aos primeiros sinais de reacções adversas dermatológicas, incluindo erupção cutânea. Suspenda, reduza a dose ou descontinue permanentemente o Mirdametinib com base na gravidade.
Toxicidade embriofetal: pode causar lesões fetais. Aconselhar os doentes sobre o potencial reprodutivo do risco potencial para o feto e sobre a utilização de métodos contraceptivos eficazes.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Se o doente se esquecer de tomar uma dose de Mirdametinib, não tome uma dose adicional. Tome a próxima dose programada no horário prescrito.
Se ocorrer vómitos após a administração de Mirdametinib, não tome uma dose adicional.
Tome a próxima dose programada no horário prescrito.
Se ocorrer vómitos após a administração de Mirdametinib, não tome uma dose adicional.
Tome a próxima dose programada no horário prescrito.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Mirdametinib pode causar danos fetais ou perda de gravidez quando administrado a uma mulher grávida.
Não existem dados sobre a presença de mirdametinib ou dos seus metabólitos no leite humano ou os seus efeitos numa criança amamentada ou na produção de leite. Devido ao potencial de reacções adversas em crianças amamentadas, aconselhar as mulheres a não amamentar durante o tratamento com Mirdametinib e durante 1 semana após a última dose.
Mirdametinib pode causar danos fetais ou perda de gravidez quando administrado a uma mulher grávida.
Não existem dados sobre a presença de mirdametinib ou dos seus metabólitos no leite humano ou os seus efeitos numa criança amamentada ou na produção de leite. Devido ao potencial de reacções adversas em crianças amamentadas, aconselhar as mulheres a não amamentar durante o tratamento com Mirdametinib e durante 1 semana após a última dose.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 23 de Setembro de 2025
