Lumasiran
O que é
Lumasiran é um medicamento para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1).
A HP1 é uma doença rara na qual o fígado produz demasiado de uma substância chamada oxalato. Os seus rins removem o oxalato do corpo, eliminando-o através da urina. Nas pessoas com HP1, o oxalato extra pode acumular-se nos rins e causar pedras nos rins, bem como pode levar a insuficiência renal.
Uma acumulação de oxalato também pode danificar outras partes do organismo, tais como os olhos, o coração, a pele e os ossos. A isto chama-se oxalose.
Lumasiran é um ácido ribonucleico de interferência pequeno de fita dupla (siRNA) que reduz os níveis da enzima glicolato oxidase (GO) ao direcionar o ácido ribonucleico mensageiro HAO1 (mRNA) em hepatócitos por meio de interferência de RNA.
Níveis diminuídos da enzima GO reduzem a quantidade de glioxilato disponível, um substrato para a produção de oxalato.
Isso resulta na redução dos níveis de oxalato urinário e plasmático, a causa subjacente das manifestações da doença em pessoas com HP1.
Como a enzima GO está a montante da enzima alanina: glioxilato aminotransferase (AGT) que causa PH1, o mecanismo de acção do lumasiran é independente da mutação do gene AGXT subjacente.
A HP1 é uma doença rara na qual o fígado produz demasiado de uma substância chamada oxalato. Os seus rins removem o oxalato do corpo, eliminando-o através da urina. Nas pessoas com HP1, o oxalato extra pode acumular-se nos rins e causar pedras nos rins, bem como pode levar a insuficiência renal.
Uma acumulação de oxalato também pode danificar outras partes do organismo, tais como os olhos, o coração, a pele e os ossos. A isto chama-se oxalose.
Lumasiran é um ácido ribonucleico de interferência pequeno de fita dupla (siRNA) que reduz os níveis da enzima glicolato oxidase (GO) ao direcionar o ácido ribonucleico mensageiro HAO1 (mRNA) em hepatócitos por meio de interferência de RNA.
Níveis diminuídos da enzima GO reduzem a quantidade de glioxilato disponível, um substrato para a produção de oxalato.
Isso resulta na redução dos níveis de oxalato urinário e plasmático, a causa subjacente das manifestações da doença em pessoas com HP1.
Como a enzima GO está a montante da enzima alanina: glioxilato aminotransferase (AGT) que causa PH1, o mecanismo de acção do lumasiran é independente da mutação do gene AGXT subjacente.
Usos comuns
Lumasiran é indicado para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1.
Tipo
Biotecnologia.
História
Lumasiran foi aprovado para uso médico na União Europeia e nos Estados Unidos em novembro de 2020.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA o considera um medicamento de primeira classe.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA o considera um medicamento de primeira classe.
Indicações
Lumasiran é indicado para o tratamento da hiperoxalúria primária de tipo 1 (HP1) em todas as faixas etárias.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
O lumasiran é um ácido ribonucleico de interferência pequeno (small interfering ribonucleic acid; siRNA) de cadeia dupla que reduz os níveis da enzima glicolato oxidase (GO), tendo como alvo o ácido ribonucleico mensageiro (ARNm) do gene da hidroxiácido oxidase 1 (HAO1) em hepatócitos através de ARN de interferência.
A diminuição dos níveis da enzima GO reduz a quantidade de glioxilato disponível, um substrato para a produção de oxalato.
Isto resulta na redução dos níveis urinários e plasmáticos de oxalato, a causa subjacente das manifestações da doença em doentes com HP1.
Como a enzima GO está a montante da enzima alanina: glioxilato aminotransferase (AGT) deficiente que causa a HP1, o mecanismo de acção do lumasiran é independente da mutação no gene AGXT subjacente.
A diminuição dos níveis da enzima GO reduz a quantidade de glioxilato disponível, um substrato para a produção de oxalato.
Isto resulta na redução dos níveis urinários e plasmáticos de oxalato, a causa subjacente das manifestações da doença em doentes com HP1.
Como a enzima GO está a montante da enzima alanina: glioxilato aminotransferase (AGT) deficiente que causa a HP1, o mecanismo de acção do lumasiran é independente da mutação no gene AGXT subjacente.
Posologia Orientativa
A terapêutica deve ser iniciada e supervisionada por um médico com experiência no tratamento da hiperoxalúria.
A dose recomendada de Lumasiran consiste em doses de carga administradas uma vez por mês durante 3 meses, seguido de doses de manutenção. A dose é baseada no peso corporal.
A dose recomendada de Lumasiran consiste em doses de carga administradas uma vez por mês durante 3 meses, seguido de doses de manutenção. A dose é baseada no peso corporal.
Administração
Via subcutânea.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade grave ao lumasiran.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os seguintes efeitos indesejáveis podem ocorrer enquanto estiver a tomar Lumasiran:
Muito frequentes: podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas
- Vermelhidão, dor, comichão, inchaço, desconforto, alterações de cor, massa, induração, erupção na pele, nódoa negra ou exfoliação no local de injecção (reações no local de injecção).
- Dor ou desconforto na barriga (dor abdominal)
Muito frequentes: podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas
- Vermelhidão, dor, comichão, inchaço, desconforto, alterações de cor, massa, induração, erupção na pele, nódoa negra ou exfoliação no local de injecção (reações no local de injecção).
- Dor ou desconforto na barriga (dor abdominal)
Advertências
Gravidez:A utilização deste medicamento pode ser considerada durante a gravidez, levando em conta o benefício esperado para a saúde da mãe e os potenciais riscos para o feto.
Aleitamento:Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Lumasiran tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:Os efeitos de Lumasiran sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Precauções Gerais
Fale com o médico antes de lhe ser administrado este medicamento.
O médico pode monitorizá-lo quanto a sinais de acidose metabólica (a acumulação de ácido no corpo).
Informe o médico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se vier a utilizar outros medicamentos.
O médico pode monitorizá-lo quanto a sinais de acidose metabólica (a acumulação de ácido no corpo).
Informe o médico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente, ou se vier a utilizar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Se uma dose for atrasada ou esquecida, o tratamento deve ser administrado logo que possível. O esquema posológico prescrito mensal ou trimestral deve ser retomado a contar da dose administrada mais recentemente.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não conservar acima de 30°C.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não conservar acima de 30°C.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Lumasiran Piridoxina (Vitamina B6)
Observações: Não foram realizados estudos clínicos de interacção medicamentosa.Interacções: A utilização concomitante de piridoxina não influenciou de forma significativa a farmacocinética ou a farmacodinâmica do lumasiran. - Piridoxina (Vitamina B6)
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
A quantidade de dados sobre a utilização de lumasiran em mulheres grávidas, é inexistente.
A utilização deste medicamento pode ser considerada durante a gravidez, levando em conta o benefício esperado para a saúde da mãe e os potenciais riscos para o feto.
Desconhece-se se o lumasiran é excretado no leite humano.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Lumasiran tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Os efeitos de Lumasiran sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
A quantidade de dados sobre a utilização de lumasiran em mulheres grávidas, é inexistente.
A utilização deste medicamento pode ser considerada durante a gravidez, levando em conta o benefício esperado para a saúde da mãe e os potenciais riscos para o feto.
Desconhece-se se o lumasiran é excretado no leite humano.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com Lumasiran tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Os efeitos de Lumasiran sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são nulos ou desprezáveis.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 25 de Janeiro de 2023
