Lovotibeglogene autotemcel
O que é
Lovotibeglogene autotemcel é uma terapia com células CD34+ autólogas usada para tratar a doença falciforme, fornecendo uma cópia funcional do gene da beta-globina.
As células-tronco do sangue do receptor são geneticamente modificadas para produzir HbA (T87Q), uma hemoglobina A derivada da terapia genética, que é semelhante à hemoglobina adulta normal produzida em pessoas não afectadas pela doença falciforme.
Os glóbulos vermelhos contendo HbA (T87Q) apresentam menor risco de falcização e obstrução do fluxo sanguíneo.
Essas células-tronco modificadas são então entregues ao receptor.
A terapia genética é feita a partir das células-tronco do próprio sangue do receptor, que são modificadas e devolvidas como uma infusão única de dose única como parte de um transplante de células-tronco hematopoiéticas (sangue).[4] Antes do tratamento, as células-tronco do próprio receptor são recolhidas e, em seguida, o receptor deve ser submetido ao condicionamento mieloablativo (quimioterapia em altas doses), um processo que remove células da medula óssea para que possam ser substituídas pelas células modificadas em lovotibeglogene autotemcel.
As células-tronco do sangue do receptor são geneticamente modificadas para produzir HbA (T87Q), uma hemoglobina A derivada da terapia genética, que é semelhante à hemoglobina adulta normal produzida em pessoas não afectadas pela doença falciforme.
Os glóbulos vermelhos contendo HbA (T87Q) apresentam menor risco de falcização e obstrução do fluxo sanguíneo.
Essas células-tronco modificadas são então entregues ao receptor.
A terapia genética é feita a partir das células-tronco do próprio sangue do receptor, que são modificadas e devolvidas como uma infusão única de dose única como parte de um transplante de células-tronco hematopoiéticas (sangue).[4] Antes do tratamento, as células-tronco do próprio receptor são recolhidas e, em seguida, o receptor deve ser submetido ao condicionamento mieloablativo (quimioterapia em altas doses), um processo que remove células da medula óssea para que possam ser substituídas pelas células modificadas em lovotibeglogene autotemcel.
Usos comuns
Lovotibeglogene autotemcel é indicado para o tratamento de pessoas com doze anos de idade ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos.
Tipo
Biotecnologia.
História
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o lovotibeglogene autotemcel em dezembro de 2023.
Indicações
Lovotibeglogene autotemcel é indicado para o tratamento de pessoas com doze anos de idade ou mais com doença falciforme e histórico de eventos vaso-oclusivos.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Lovotibeglogene autotemcel adiciona cópias funcionais de um gene βA-globina modificado (treonina [T] substituída por glutamina Q na posição 87, T87Q ou βA-T87Q-globina) em células-tronco hematopoiéticas (HSCs) de pacientes por meio de transdução de células CD34+ autólogas com BB305 LVV.
Posologia Orientativa
Lovotibeglogene autotemcel é feito especificamente para cada paciente. Será internado num hospital durante este processo.
Antes do tratamento, os médicos administrar-lhe-ão outros medicamentos, incluindo um medicamento quimioterápico (administrado na veia), como parte do tratamento.
Existem 4 etapas principais envolvidas no tratamento com Lovotibeglogene autotemcel.
Passo 1: Lovotibeglogene autotemcel é feito especificamente para você a partir de células-tronco do sangue. O médico fará recolha das suas células-tronco do sangue por meio de um procedimento/processo denominado mobilização e aférese.
Passo 2: As suas células estaminais do sangue serão enviadas para um local de fabrico onde serão utilizadas para fabricar o medicamento.
Etapa 3: Antes de receber Lovotibeglogene autotemcel, o médico administrará quimioterapia por alguns dias para libertar espaço na medula óssea. Será internado no hospital para esta etapa e permanecerá lá até depois da infusão.
Passo 4: Lovotibeglogene autotemcel é administrado por perfusão intravenosa (na sua veia).
Antes do tratamento, os médicos administrar-lhe-ão outros medicamentos, incluindo um medicamento quimioterápico (administrado na veia), como parte do tratamento.
Existem 4 etapas principais envolvidas no tratamento com Lovotibeglogene autotemcel.
Passo 1: Lovotibeglogene autotemcel é feito especificamente para você a partir de células-tronco do sangue. O médico fará recolha das suas células-tronco do sangue por meio de um procedimento/processo denominado mobilização e aférese.
Passo 2: As suas células estaminais do sangue serão enviadas para um local de fabrico onde serão utilizadas para fabricar o medicamento.
Etapa 3: Antes de receber Lovotibeglogene autotemcel, o médico administrará quimioterapia por alguns dias para libertar espaço na medula óssea. Será internado no hospital para esta etapa e permanecerá lá até depois da infusão.
Passo 4: Lovotibeglogene autotemcel é administrado por perfusão intravenosa (na sua veia).
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Sem informação.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos colaterais mais comuns incluem estomatite (feridas na boca dos lábios, boca e garganta), níveis baixos de plaquetas, glóbulos brancos e glóbulos vermelhos e neutropenia febril (febre e baixa contagem de glóbulos brancos), consistente com quimioterapia e doença subjacente.
Advertências
Gravidez:Não administre Lovotibeglogene autotemcel a mulheres grávidas.
Aleitamento:Não administre Lovotibeglogene autotemcel a mulheres que estejam amamentando.
Precauções Gerais
Não doe sangue, órgãos, tecidos ou células.
Informe o médico sobre todos os medicamentos que toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas, antiácidos e suplementos de ervas.
O médico irá aconselhá-lo a evitar os seguintes medicamentos:
Anti-retrovirais. Suspenda os medicamentos anti-retrovirais pelo menos um mês antes da mobilização até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos.
Hidroxiureia. Descontinuar 2 meses antes da mobilização e 2 dias antes do condicionamento.
Quelação de ferro. Interrompa pelo menos 7 dias antes da mobilização e condicionamento.
Lovotibeglogene autotemcel não lhe transmitirá uma infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), embora possa causar um resultado falso positivo no teste de HIV em alguns testes comerciais (especificamente, um teste baseado em PCR). Se precisar fazer um teste de HIV, converse com o médico sobre o teste apropriado a ser usado.
Informe o médico sobre todos os medicamentos que toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas, antiácidos e suplementos de ervas.
O médico irá aconselhá-lo a evitar os seguintes medicamentos:
Anti-retrovirais. Suspenda os medicamentos anti-retrovirais pelo menos um mês antes da mobilização até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos.
Hidroxiureia. Descontinuar 2 meses antes da mobilização e 2 dias antes do condicionamento.
Quelação de ferro. Interrompa pelo menos 7 dias antes da mobilização e condicionamento.
Lovotibeglogene autotemcel não lhe transmitirá uma infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), embora possa causar um resultado falso positivo no teste de HIV em alguns testes comerciais (especificamente, um teste baseado em PCR). Se precisar fazer um teste de HIV, converse com o médico sobre o teste apropriado a ser usado.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não administre Lovotibeglogene autotemcel a mulheres grávidas, que planeiam engravidar ou amamentando.
Contacte o médico imediatamente se engravidar inadvertidamente.
Mulheres com potencial para engravidar e homens capazes de gerar filhos devem utilizar um método contraceptivo eficaz (dispositivo intra-uterino ou combinação de contracepção hormonal e de barreira) desde o início da mobilização até pelo menos 6 meses após a administração de Lovotibeglogene autotemcel.
Não administre Lovotibeglogene autotemcel a mulheres grávidas, que planeiam engravidar ou amamentando.
Contacte o médico imediatamente se engravidar inadvertidamente.
Mulheres com potencial para engravidar e homens capazes de gerar filhos devem utilizar um método contraceptivo eficaz (dispositivo intra-uterino ou combinação de contracepção hormonal e de barreira) desde o início da mobilização até pelo menos 6 meses após a administração de Lovotibeglogene autotemcel.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Janeiro de 2024
