Golodirsen
O que é
Golodirsen ou Golodirsena usado para tratar certas mutações que causam a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Golodirsen é um oligonucleotídeo antisense da subclasse fosforodiamidato morfolino oligômero (PMO).
Os PMOs são moléculas sintéticas nas quais os anéis ribofuranosil de cinco membros encontrados no DNA e no RNA naturais são substituídos por um anel morfolino de seis membros.
Golodirsen é um oligonucleotídeo antisense da subclasse fosforodiamidato morfolino oligômero (PMO).
Os PMOs são moléculas sintéticas nas quais os anéis ribofuranosil de cinco membros encontrados no DNA e no RNA naturais são substituídos por um anel morfolino de seis membros.
Usos comuns
Golodirsen é um medicamento usado para tratar certas mutações que causam a distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Esta é uma condição ligada ao cromossomo X que leva à degeneração muscular progressiva que começa na primeira infância, tornando muitos pacientes dependentes de cadeira de rodas aos 12 anos de idade.
Esta é uma condição ligada ao cromossomo X que leva à degeneração muscular progressiva que começa na primeira infância, tornando muitos pacientes dependentes de cadeira de rodas aos 12 anos de idade.
Tipo
Biotecnologia.
História
O Golodirsen foi desenvolvido pela Sarepta Therapeutics e recebeu aprovação acelerada do FDA em 12 de dezembro de 2019 devido à necessidade urgente desse medicamento em pacientes que sofrem de uma certa forma de DMD.
Indicações
Golodirsen é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pessoas com uma mutação confirmada do gene da distrofina passível de pular o exon 53.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Golodirsen liga-se ao exon 53 do pré-mRNA da distrofina no gene DMD, excluindo esta unidade codificadora de proteína durante o processamento do mRNA.
A exclusão (ou salto) do exon 53 pelo golodirsen tem como resultado final a alteração do mRNA fora do quadro ao mRNA in-frame, induzindo a produção de distrofina.
A produção de uma proteína distrofina imperfeita induzida por golodirsen provavelmente leva a uma condição menos grave, a Distrofia Muscular de Becker (BMD), caracterizada pela produção de uma proteína distrofina truncada.
Pacientes com DMO geralmente podem esperar uma expectativa de vida mais longa e melhor qualidade da vida.
A exclusão (ou salto) do exon 53 pelo golodirsen tem como resultado final a alteração do mRNA fora do quadro ao mRNA in-frame, induzindo a produção de distrofina.
A produção de uma proteína distrofina imperfeita induzida por golodirsen provavelmente leva a uma condição menos grave, a Distrofia Muscular de Becker (BMD), caracterizada pela produção de uma proteína distrofina truncada.
Pacientes com DMO geralmente podem esperar uma expectativa de vida mais longa e melhor qualidade da vida.
Posologia Orientativa
A dosagem recomendada de Golodirsen é de 30 miligramas por quilograma administrado uma vez por semana como uma infusão intravenosa de 35 a 60 minutos por meio de um filtro em linha de 0,2 mícron.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Golodirsen.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos colaterais mais comuns incluem dor de cabeça, febre, queda, tosse, vómito, dor abdominal, sintomas de resfriado (nasofaringite) e náusea.
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Reacções de hipersensibilidade, incluindo erupção cutânea, pirexia, prurido, urticária, dermatite e esfoliação da pele ocorreram em pacientes tratados com Golodirsen. Se ocorrer uma reacção de hipersensibilidade, instituir tratamento médico apropriado e considerar retardar a infusão ou interromper o Golodirsen terapia.
Com base em dados de animais, pode causar toxicidade renal.
A função renal deve ser monitorizada; a creatinina pode não ser uma medida confiável da função renal em pacientes com DMD.
Com base em dados de animais, pode causar toxicidade renal.
A função renal deve ser monitorizada; a creatinina pode não ser uma medida confiável da função renal em pacientes com DMD.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Se uma dose de Golodirsen for esquecida, ela pode ser administrada o mais rápido possível após a dose programada.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 26 de Julho de 2023
