Fração celular CD34+ autóloga transduzida por vetor retroviral com cDNA de ADA humana
O que é
A fração de células autólogas enriquecidas com CD34+ que contém células CD34+ transduzidas com vetor retroviral que codifica a sequência de cDNA da ADA humana, é um medicamento usado para tratar imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID).
Este medicamento é preparado especialmente a partir das células do próprio doente. Nunca deve ser administrado a outra pessoa.
ADA-SCID é uma doença hereditária rara na qual há uma alteração (mutação) no gene necessário para produzir uma enzima chamada adenosina desaminase (ADA).
Como resultado, as pessoas não possuem a enzima ADA.
Como o ADA é essencial para manter linfócitos saudáveis (glóbulos brancos que combatem infecções), o sistema imunológico das pessoas com ADA-SCID não funciona correctamente e sem tratamento eficaz raramente sobrevivem mais de dois anos.
Este medicamento é preparado especialmente a partir das células do próprio doente. Nunca deve ser administrado a outra pessoa.
ADA-SCID é uma doença hereditária rara na qual há uma alteração (mutação) no gene necessário para produzir uma enzima chamada adenosina desaminase (ADA).
Como resultado, as pessoas não possuem a enzima ADA.
Como o ADA é essencial para manter linfócitos saudáveis (glóbulos brancos que combatem infecções), o sistema imunológico das pessoas com ADA-SCID não funciona correctamente e sem tratamento eficaz raramente sobrevivem mais de dois anos.
Usos comuns
Está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), para os quais não está disponível um dador familiar adequado de células estaminais compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA).
Tipo
Sem informação.
História
O tratamento foi desenvolvido no San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy e desenvolvido pela GlaxoSmithKline (GSK) através de uma colaboração em 2010 com a Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele. A GSK, trabalhando com a empresa de biotecnologia MolMed S.p.A., desenvolveu um processo de fabricação que antes era adequado apenas para ensaios clínicos em um processo que demonstrou ser robusto e adequado para fornecimento comercial.
Strimvelis, a primeira terapia genética autóloga ex vivo aprovada pela EMA, demonstrou notável eficácia e segurança em ensaios clínicos para o tratamento de ADA-SCID.
Strimvelis, a primeira terapia genética autóloga ex vivo aprovada pela EMA, demonstrou notável eficácia e segurança em ensaios clínicos para o tratamento de ADA-SCID.
Indicações
Está indicado para o tratamento de doentes com imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), para os quais não está disponível um dador familiar adequado de células estaminais compatível com o antigénio leucocitário humano (HLA).
Classificação CFT
16.3 : IMUNOMODULADORES
Mecanismo De Acção
Após perfusão, as células CD34+ formam um enxerto na medula óssea, onde voltam a popular o sistema hematopoiético com uma quantidade de células que expressa os níveis farmacologicamente activos da enzima ADA.
Após um enxerto bem-sucedido no doente, espera-se que os efeitos do produto sejam para toda a vida.
Após um enxerto bem-sucedido no doente, espera-se que os efeitos do produto sejam para toda a vida.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao produto.
História actual ou antecedentes de leucemia ou mielodisplasia.
Teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (VIH) ou presença de qualquer outro agente infeccioso transmissível listado na actual Diretiva de Células e Tecidos da UE antes da colheita de medula óssea.
História actual ou antecedentes de leucemia ou mielodisplasia.
Teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (VIH) ou presença de qualquer outro agente infeccioso transmissível listado na actual Diretiva de Células e Tecidos da UE antes da colheita de medula óssea.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Muito frequentes: Podem afectar mais de 1 em 10 pessoas:
• nariz com corrimento ou congestionado (rinite alérgica)
• pieira, dificuldade em respirar (asma)
• pele inflamada com comichão (dermatite atópica, eczema)
• aumento da temperatura (pirexia)
• glândula tiroideia pouco activa (hipotiroidismo)
• pressão arterial elevada (hipertensão)
• diminuição do número de glóbulos vermelhos ou brancos (anemia, neutropenia)
• aumento das enzimas hepáticas (que indicam stress no fígado)
• resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpo antinuclear e anticorpos contra músculo liso (o que pode sugerir uma possível autoimunidade)
Frequentes: Podem afectar até 1 em 10 pessoas.
• manchas vermelhas ou roxas na pele, hemorragia debaixo da pele (trombocitopenia autoimune)
• glândula tiroideia inflamada (tiroidite autoimune)
• fraqueza e dor nos pés e nas mãos causada por danos nos nervos (síndrome de Guillain-Barré)
• fígado inflamado (hepatite autoimune)
• número reduzido de células sanguíneas (anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune)
• resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpos citoplasmáticos antineutrófilos (que pode levar à inflamação e inchaço autoimune dos vasos sanguíneos e possivelmente ao aumento do nível de infecções)
• um tipo de cancro do sangue chamado leucemia
• nariz com corrimento ou congestionado (rinite alérgica)
• pieira, dificuldade em respirar (asma)
• pele inflamada com comichão (dermatite atópica, eczema)
• aumento da temperatura (pirexia)
• glândula tiroideia pouco activa (hipotiroidismo)
• pressão arterial elevada (hipertensão)
• diminuição do número de glóbulos vermelhos ou brancos (anemia, neutropenia)
• aumento das enzimas hepáticas (que indicam stress no fígado)
• resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpo antinuclear e anticorpos contra músculo liso (o que pode sugerir uma possível autoimunidade)
Frequentes: Podem afectar até 1 em 10 pessoas.
• manchas vermelhas ou roxas na pele, hemorragia debaixo da pele (trombocitopenia autoimune)
• glândula tiroideia inflamada (tiroidite autoimune)
• fraqueza e dor nos pés e nas mãos causada por danos nos nervos (síndrome de Guillain-Barré)
• fígado inflamado (hepatite autoimune)
• número reduzido de células sanguíneas (anemia hemolítica autoimune, anemia aplástica autoimune)
• resultados positivos nas análises ao sangue para anticorpos citoplasmáticos antineutrófilos (que pode levar à inflamação e inchaço autoimune dos vasos sanguíneos e possivelmente ao aumento do nível de infecções)
• um tipo de cancro do sangue chamado leucemia
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
A informação sobre medicamentos baseados em células, como este medicamento, deve ser mantida durante 30 anos no hospital.
Inserir um novo gene no ADN pode causar cancro do sangue.
É importante monitorizar a criança para os sintomas de leucemia.
Estes incluem febre, falta de ar, palidez, suores nocturnos, cansaço, glândulas linfáticas inchadas, infecções frequentes, tendência para sangrar e/ou contusões facilmente, ou pequenas manchas vermelhas ou púrpuras sob a pele.
Antes do tratamento com este medicamento, a criança receberá outros medicamentos.
Se a criança tiver anteriormente testado positivo para hepatite C, a criança ainda pode ser tratada sob certas condições.
Os cateteres venosos centrais são tubos finos e flexíveis, que são inseridos por um médico numa grande veia para aceder à corrente sanguínea da criança. Os riscos destas linhas são infecções e a formação de coágulos sanguíneos.
Existe um pequeno risco de infecção como resultado do tratamento. Os médicos e enfermeiros da criança irão monitorizá-los durante toda a infusão para detectar sinais de infecção e providenciar tratamento, se necessário.
Alguns doentes podem desenvolver autoimunidade, ou seja, desencadear uma resposta imune contra as suas próprias células ou tecidos.
Após a criança ter sido tratada com este medicamento, não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos em nenhum momento no futuro. Tal ocorre porque Strimvelis é um produto de terapia genética.
Informe o médico se a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou vier a tomar outros medicamentos.
A criança não deve receber vacinas chamadas vacinas vivas durante 6 semanas antes de receber o medicamento de condicionamento para se preparar para o tratamento com este medicamento, nem após o tratamento enquanto o sistema imunitário da sua criança estiver a recuperar.
Inserir um novo gene no ADN pode causar cancro do sangue.
É importante monitorizar a criança para os sintomas de leucemia.
Estes incluem febre, falta de ar, palidez, suores nocturnos, cansaço, glândulas linfáticas inchadas, infecções frequentes, tendência para sangrar e/ou contusões facilmente, ou pequenas manchas vermelhas ou púrpuras sob a pele.
Antes do tratamento com este medicamento, a criança receberá outros medicamentos.
Se a criança tiver anteriormente testado positivo para hepatite C, a criança ainda pode ser tratada sob certas condições.
Os cateteres venosos centrais são tubos finos e flexíveis, que são inseridos por um médico numa grande veia para aceder à corrente sanguínea da criança. Os riscos destas linhas são infecções e a formação de coágulos sanguíneos.
Existe um pequeno risco de infecção como resultado do tratamento. Os médicos e enfermeiros da criança irão monitorizá-los durante toda a infusão para detectar sinais de infecção e providenciar tratamento, se necessário.
Alguns doentes podem desenvolver autoimunidade, ou seja, desencadear uma resposta imune contra as suas próprias células ou tecidos.
Após a criança ter sido tratada com este medicamento, não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos em nenhum momento no futuro. Tal ocorre porque Strimvelis é um produto de terapia genética.
Informe o médico se a criança estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou vier a tomar outros medicamentos.
A criança não deve receber vacinas chamadas vacinas vivas durante 6 semanas antes de receber o medicamento de condicionamento para se preparar para o tratamento com este medicamento, nem após o tratamento enquanto o sistema imunitário da sua criança estiver a recuperar.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Contactar o médico.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Interacções da Fração celular CD34+ autóloga transduzida por vetor retroviral com cDNA de ADA humana
Fração celular CD34+ autóloga transduzida por vetor retroviral com cDNA de ADA humana Vacinas vivas
Observações: n.d.Interacções: A vacinação com vacinas virais vivas não é recomendada durante as 6 semanas que precedem o início do condicionamento não mielablativo, e até à recuperação hematológica e imunológica após o tratamento com este medicamento. - Vacinas vivas
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 25 de Março de 2025
