Etuvetidigene autotemcel
O que é
Etuvetidigene autotemcel é um medicamento de terapia genética utilizado para o tratamento da síndrome de Wiskott-Aldrich.
A substância activa do etuvetidigene autotemcel consiste numa população enriquecida de células estaminais hematopoiéticas CD34+ autólogas geneticamente modificadas, transduzidas ex vivo com um vector lentiviral que codifica o gene da síndrome de Wiskott-Aldrich humana.
O etuvetidigene autotemcel é uma terapia genética que insere o gene corrigido da síndrome de Wiskott-Aldrich no genoma da célula, tornando as células geneticamente modificadas capazes de expressar a proteína funcional da síndrome de Wiskott-Aldrich.
As células geneticamente modificadas enxertam-se e repovoam o compartimento hematopoiético. Diferenciam-se e produzem progenitores linfóides e mielóides biologicamente activos, cuja descendência expressa a proteína da síndrome de Wiskott-Aldrich.
A substância activa do etuvetidigene autotemcel consiste numa população enriquecida de células estaminais hematopoiéticas CD34+ autólogas geneticamente modificadas, transduzidas ex vivo com um vector lentiviral que codifica o gene da síndrome de Wiskott-Aldrich humana.
O etuvetidigene autotemcel é uma terapia genética que insere o gene corrigido da síndrome de Wiskott-Aldrich no genoma da célula, tornando as células geneticamente modificadas capazes de expressar a proteína funcional da síndrome de Wiskott-Aldrich.
As células geneticamente modificadas enxertam-se e repovoam o compartimento hematopoiético. Diferenciam-se e produzem progenitores linfóides e mielóides biologicamente activos, cuja descendência expressa a proteína da síndrome de Wiskott-Aldrich.
Usos comuns
O etuvetidigene autotemcel está indicado para o tratamento de pessoas com síndrome de Wiskott-Aldrich que apresentem uma mutação no gene WAS e para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é apropriado e não exista um dador de células estaminais aparentado compatível com o antigénio leucocitário humano disponível.
A síndrome de Wiskott-Aldrich é uma doença genética rara e potencialmente fatal, causada por mutações no gene WAS.
A condição é caracterizada por hemorragia, eczema, infecções recorrentes e maior susceptibilidade à autoimunidade e a malignidades linforeticulares.
O etuvetidigene autotemcel consiste nas próprias células estaminais hematopoiéticas (sanguíneas) do receptor, que foram geneticamente modificadas para incluir cópias funcionais do gene WAS.
Após um condicionamento de intensidade reduzida, as células geneticamente corrigidas são infundidas por via intravenosa para restaurar a produção de células sanguíneas.
O etuvetidigene autotemcel restaura a expressão funcional da proteína WAS nas células afectadas, tratando a causa subjacente da doença.
A síndrome de Wiskott-Aldrich é uma doença genética rara e potencialmente fatal, causada por mutações no gene WAS.
A condição é caracterizada por hemorragia, eczema, infecções recorrentes e maior susceptibilidade à autoimunidade e a malignidades linforeticulares.
O etuvetidigene autotemcel consiste nas próprias células estaminais hematopoiéticas (sanguíneas) do receptor, que foram geneticamente modificadas para incluir cópias funcionais do gene WAS.
Após um condicionamento de intensidade reduzida, as células geneticamente corrigidas são infundidas por via intravenosa para restaurar a produção de células sanguíneas.
O etuvetidigene autotemcel restaura a expressão funcional da proteína WAS nas células afectadas, tratando a causa subjacente da doença.
Tipo
Sem informação.
História
O etuvetidigene autotemcel foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em dezembro de 2025.
Indicações
O etuvetidigene autotemcel está indicado para o tratamento de pessoas com síndrome de Wiskott-Aldrich que apresentem uma mutação no gene WAS e para as quais o transplante de células estaminais hematopoiéticas é apropriado e não exista um dador de células estaminais aparentado compatível com o antigénio leucocitário humano disponível.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
O Etuvetidigene autotemcel adiciona cópias completas do ADN complementar (cDNA) da Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) humana às células estaminais hematopoiéticas (CTHs) dos doentes através de transdução com o vector lentiviral WAS (LVV). Após a infusão, as células geneticamente modificadas enxertam-se na medula óssea, repovoam o compartimento hematopoiético e produzem progenitores linfóides e mielóides biologicamente activos, cuja descendência expressa a proteína WASP (proteína associada à síndrome de Wiskott-Aldrich). A WASP regula a proteína estrutural actina nas células sanguíneas.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Etuvetidigene autotemcel.
Tratamento prévio com TCTH nos 6 meses anteriores ao rastreio ou TCTH com evidência de células residuais do dador.
Tratamento prévio com terapia génica de células estaminais hematopoiéticas.
Contra-indicações ao regime de mobilização e condicionamento.
Tratamento prévio com TCTH nos 6 meses anteriores ao rastreio ou TCTH com evidência de células residuais do dador.
Tratamento prévio com terapia génica de células estaminais hematopoiéticas.
Contra-indicações ao regime de mobilização e condicionamento.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários mais comuns incluem erupção cutânea, infeção do trato respiratório, neutropenia febril, infeção relacionada com cateter, vómitos, diarreia, lesão hepática e petéquias.
Advertências
Gravidez:Este medicamento não deve ser administrado durante a gravidez.
Aleitamento:A amamentação deve ser interrompida durante o tratamento.
Precauções Gerais
Monitorizar os doentes quanto a reacções de hipersensibilidade e relacionadas com a infusão durante e após a infusão.
Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de falha de enxertia. Em caso de falha de enxertia, infunda as células estaminais hematopoiéticas de reserva não transduzidas de acordo com os padrões locais.
Citopenias graves, incluindo anemia, neutropenia e trombocitopenia, ocorreram durante várias semanas após o condicionamento de intensidade reduzida e a infusão deste medicamento. Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de citopenia durante pelo menos 8 semanas após o tratamento e trate-os adequadamente.
Ocorreram infecções graves com a administração deste medicamento. Pode ocorrer um aumento da susceptibilidade a infecções devido à administração concomitante de rituximab e ao regime de condicionamento.
Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de infecção antes e depois da infusão com este medicamento e trate-os adequadamente.
Monitorizar os doentes para detectar sinais e sintomas de doença veno-oclusiva, incluindo a avaliação das provas de função hepática, durante um mês após a infusão deste medicamento.
Existe um risco vitalício de oncogénese insercional mediada por vector lentiviral (LVV) e de malignidade secundária após o tratamento com este medicamento. Monitorizar os doentes após o tratamento com este medicamento quanto ao desenvolvimento de malignidades.
Os doentes que receberam este medicamento podem apresentar um resultado positivo nos testes de reacção em cadeia da polimerase (PCR) para o VIH devido à inserção do provírus LVV, resultando num teste falso positivo para o VIH.
Não realize o rastreio da infecção por VIH em doentes que receberam este medicamento utilizando um ensaio baseado em PCR.
Os doentes tratados com este medicamento não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante em qualquer momento futuro.
Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de falha de enxertia. Em caso de falha de enxertia, infunda as células estaminais hematopoiéticas de reserva não transduzidas de acordo com os padrões locais.
Citopenias graves, incluindo anemia, neutropenia e trombocitopenia, ocorreram durante várias semanas após o condicionamento de intensidade reduzida e a infusão deste medicamento. Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de citopenia durante pelo menos 8 semanas após o tratamento e trate-os adequadamente.
Ocorreram infecções graves com a administração deste medicamento. Pode ocorrer um aumento da susceptibilidade a infecções devido à administração concomitante de rituximab e ao regime de condicionamento.
Vigie os doentes quanto a sinais e sintomas de infecção antes e depois da infusão com este medicamento e trate-os adequadamente.
Monitorizar os doentes para detectar sinais e sintomas de doença veno-oclusiva, incluindo a avaliação das provas de função hepática, durante um mês após a infusão deste medicamento.
Existe um risco vitalício de oncogénese insercional mediada por vector lentiviral (LVV) e de malignidade secundária após o tratamento com este medicamento. Monitorizar os doentes após o tratamento com este medicamento quanto ao desenvolvimento de malignidades.
Os doentes que receberam este medicamento podem apresentar um resultado positivo nos testes de reacção em cadeia da polimerase (PCR) para o VIH devido à inserção do provírus LVV, resultando num teste falso positivo para o VIH.
Não realize o rastreio da infecção por VIH em doentes que receberam este medicamento utilizando um ensaio baseado em PCR.
Os doentes tratados com este medicamento não devem doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante em qualquer momento futuro.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Etuvetidigene autotemcel Enzimas CYP
Observações: n.d.Interacções: Não é de esperar que a Etuvetidigene autotemcel interaja com a família de enzimas do citocromo P-450 hepático. - Enzimas CYP
Etuvetidigene autotemcel Transportadores
Observações: n.d.Interacções: Não é de esperar que a Etuvetidigene autotemcel interaja com os transportadores de fármacos. - Transportadores
Etuvetidigene autotemcel Vacinas vivas
Observações: n.d.Interacções: A segurança e a eficácia da vacinação durante ou após o tratamento com Etuvetidigene autotemcel não foram estudadas. A vacinação com vacinas de vírus vivos não é recomendada até que a reconstituição imunológica esteja completa após o tratamento com Etuvetidigene autotemcel. - Vacinas vivas
Etuvetidigene autotemcel Anti-retrovirais
Observações: n.d.Interacções: Os medicamentos anti-retrovirais podem interferir com o fabrico de Etuvetidigene autotemcel. Os doentes não devem tomar medicamentos anti-retrovirais durante pelo menos um mês antes da mobilização e até pelo menos 7 dias após a infusão de Etuvetidigene autotemcel. Se um doente necessitar de tratamento anti-retroviral após exposição ao VIH/HTLV, o início do tratamento com Etuvetidigene autotemcel deve ser adiado até que um teste de Western blot para VIH/HTLV e um ensaio de carga viral sejam realizados 6 meses após a exposição. - Anti-retrovirais
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Este medicamento não deve ser administrado durante a gravidez.
Não existem dados sobre a presença deste medicamento no leite humano ou animal, os efeitos no lactente ou os efeitos na produção de leite. Devido aos potenciais riscos associados, a amamentação deve ser interrompida durante o tratamento. Os benefícios do aleitamento materno para o desenvolvimento e para a saúde devem ser considerados juntamente com a necessidade clínica da mãe de utilizar este medicamento e quaisquer potenciais efeitos adversos no lactente decorrentes da utilização de Etuvetidigene autotemcel ou da condição materna subjacente.
Este medicamento não deve ser administrado durante a gravidez.
Não existem dados sobre a presença deste medicamento no leite humano ou animal, os efeitos no lactente ou os efeitos na produção de leite. Devido aos potenciais riscos associados, a amamentação deve ser interrompida durante o tratamento. Os benefícios do aleitamento materno para o desenvolvimento e para a saúde devem ser considerados juntamente com a necessidade clínica da mãe de utilizar este medicamento e quaisquer potenciais efeitos adversos no lactente decorrentes da utilização de Etuvetidigene autotemcel ou da condição materna subjacente.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 05 de Fevereiro de 2026
