Etranacogene dezaparvovec
O que é
Etranacogene dezaparvovec é uma terapia genética usada para o tratamento da hemofilia B.
Etranacogene dezaparvovec é uma terapia génica baseada em vector de vírus adenoassociado, que consiste em um vector viral que carrega um gene para o factor IX de coagulação.
O gene é expresso no fígado para produzir a proteína do Factor IX, para aumentar os níveis sanguíneos do Factor IX e, assim, limitar os episódios de sangramento.
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico genético resultante de níveis ausentes ou insuficientes de Factor IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para interromper o sangramento.
Etranacogene dezaparvovec é uma terapia génica baseada em vector de vírus adenoassociado, que consiste em um vector viral que carrega um gene para o factor IX de coagulação.
O gene é expresso no fígado para produzir a proteína do Factor IX, para aumentar os níveis sanguíneos do Factor IX e, assim, limitar os episódios de sangramento.
A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico genético resultante de níveis ausentes ou insuficientes de Factor IX de coagulação sanguínea, uma proteína necessária para produzir coágulos sanguíneos para interromper o sangramento.
Usos comuns
Etranacogene dezaparvovec é indicado para o tratamento de adultos com hemofilia B que se enquadram em um dos seguintes critérios:
- Actualmente usa terapia profilática de factor IX
- Tiver hemorragia actual ou histórica com risco de vida
- Tiveram episódios de sangramento espontâneo repetidos e graves
- Actualmente usa terapia profilática de factor IX
- Tiver hemorragia actual ou histórica com risco de vida
- Tiveram episódios de sangramento espontâneo repetidos e graves
Tipo
Biotecnologia.
História
O etranacogene dezaparvovec foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em novembro de 2022.
Indicações
Etranacogene dezaparvovec é indicado para o tratamento de adultos com hemofilia B (deficiência congénita de Factor IX) que usam terapia profilática de Factor IX, ou apresentam hemorragia actual ou histórica com risco de vida, ou episódios recorrentes de sangramento espontâneo grave.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Etranacogene dezaparvovec é um vector de vírus adeno-associado recombinante não replicante serotipo 5 (AAV5) que contém uma sequência de DNA optimizada por códon da variante Pádua de ganho de função do Factor IX humano (variante R338L) controlada por um promotor específico do fígado 1.
É administrado em uma única infusão intravenosa e entrega uma cópia do gene no qual os pacientes com hemofilia B são defeituosos, levando à transdução celular e eventual aumento dos níveis de actividade circulante do factor IX.
É administrado em uma única infusão intravenosa e entrega uma cópia do gene no qual os pacientes com hemofilia B são defeituosos, levando à transdução celular e eventual aumento dos níveis de actividade circulante do factor IX.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Etranacogene dezaparvovec.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Fale com o médico ou enfermeiro imediatamente se ocorrer algum dos seguintes efeitos secundários:
Mais comum:
- Tontura
- edema facial
- febre ou calafrios
- dor de cabeça
- náusea ou vómito
- erupção cutânea
- problemas respiratórios
- fraqueza
Menos comum:
- Desconforto ou aperto no peito
- batimento cardíaco ou pulso rápido, acelerado ou irregular
- urticária, coceira
- irritação
- dor nas articulações, rigidez ou inchaço
- vermelhidão ou a pele
- inchaço das pálpebras, rosto, lábios, mãos ou pés
Podem ocorrer alguns efeitos colaterais que geralmente não requerem atenção médica. Estes efeitos secundários podem desaparecer durante o tratamento à medida que o seu corpo se adapta ao medicamento. Além disso, o profissional de saúde poderá informá-lo sobre maneiras de prevenir ou reduzir alguns desses efeitos colaterais. Verifique com o profissional de saúde se algum dos seguintes efeitos colaterais continuar ou for incómodo ou se tiver alguma dúvida sobre eles:
Mais comum:
- Tosse
- diarreia
- sensação geral de desconforto ou doença
- perda de apetite
- dores e dores musculares
- coriza
- tremendo
- dor de garganta
- suando
- problemas para dormir
- cansaço ou fraqueza incomum
Menos comum:
- Dor de estômago
Mais comum:
- Tontura
- edema facial
- febre ou calafrios
- dor de cabeça
- náusea ou vómito
- erupção cutânea
- problemas respiratórios
- fraqueza
Menos comum:
- Desconforto ou aperto no peito
- batimento cardíaco ou pulso rápido, acelerado ou irregular
- urticária, coceira
- irritação
- dor nas articulações, rigidez ou inchaço
- vermelhidão ou a pele
- inchaço das pálpebras, rosto, lábios, mãos ou pés
Podem ocorrer alguns efeitos colaterais que geralmente não requerem atenção médica. Estes efeitos secundários podem desaparecer durante o tratamento à medida que o seu corpo se adapta ao medicamento. Além disso, o profissional de saúde poderá informá-lo sobre maneiras de prevenir ou reduzir alguns desses efeitos colaterais. Verifique com o profissional de saúde se algum dos seguintes efeitos colaterais continuar ou for incómodo ou se tiver alguma dúvida sobre eles:
Mais comum:
- Tosse
- diarreia
- sensação geral de desconforto ou doença
- perda de apetite
- dores e dores musculares
- coriza
- tremendo
- dor de garganta
- suando
- problemas para dormir
- cansaço ou fraqueza incomum
Menos comum:
- Dor de estômago
Advertências
Gravidez:Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a gravidez.
Aleitamento:Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a amamentação.
Precauções Gerais
Informe o médico se já teve qualquer reacção incomum ou alérgica ao Etranacogene dezaparvovec ou a qualquer outro medicamento. Informe também o profissional de saúde se tiver qualquer outro tipo de alergia, como a alimentos, corantes, conservantes ou animais. Para produtos sem receita, leia atentamente o rótulo ou os ingredientes da embalagem.
Não foram realizados estudos apropriados sobre a relação da idade com os efeitos da injecção de etranacogene dezaparvovec em crianças. Segurança e eficácia não foram estabelecidas.
Estudos apropriados realizados até o momento não demonstraram problemas geriátricos específicos que limitariam a utilidade da injecção de etranacogene dezaparvovec em idosos.
Não há estudos adequados em mulheres para determinar o risco infantil ao usar este medicamento durante a amamentação. Pese os benefícios potenciais contra os riscos potenciais antes de tomar este medicamento durante a amamentação.
Informe o profissional de saúde se estiver a tomar qualquer outro medicamento prescrito ou não prescrito (sem receita [OTC]).
A presença de outros problemas médicos pode afectar o uso de etranacogene dezaparvovec. Certifique-se de informar o médico se tiver quaisquer outros problemas médicos, especialmente:
Doença hepática (por exemplo, cirrose, fibrose hepática, hepatite B ou C, doença hepática gordurosa não alcoólica, consumo crónico de álcool e esteato-hepatite não alcoólica) — Use com cuidado. Pode piorar essas condições.
Não foram realizados estudos apropriados sobre a relação da idade com os efeitos da injecção de etranacogene dezaparvovec em crianças. Segurança e eficácia não foram estabelecidas.
Estudos apropriados realizados até o momento não demonstraram problemas geriátricos específicos que limitariam a utilidade da injecção de etranacogene dezaparvovec em idosos.
Não há estudos adequados em mulheres para determinar o risco infantil ao usar este medicamento durante a amamentação. Pese os benefícios potenciais contra os riscos potenciais antes de tomar este medicamento durante a amamentação.
Informe o profissional de saúde se estiver a tomar qualquer outro medicamento prescrito ou não prescrito (sem receita [OTC]).
A presença de outros problemas médicos pode afectar o uso de etranacogene dezaparvovec. Certifique-se de informar o médico se tiver quaisquer outros problemas médicos, especialmente:
Doença hepática (por exemplo, cirrose, fibrose hepática, hepatite B ou C, doença hepática gordurosa não alcoólica, consumo crónico de álcool e esteato-hepatite não alcoólica) — Use com cuidado. Pode piorar essas condições.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Contacte o médico para obter instruções se perder uma dose.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Etranacogene dezaparvovec Hepatotóxicos
Observações: Não foram realizados estudos de interacção in vivo.Interacções: Medicamentos ou substâncias hepatotóxicas: A experiência com o uso deste medicamento em doentes que recebem medicamentos hepatotóxicos ou usam substâncias hepatotóxicas é limitada. A segurança e eficácia do etranacogene dezaparvovec nestas circunstâncias não foram estabelecidas. Antes de administrar etranacogene dezaparvovec a doentes que recebem medicamentos potencialmente hepatotóxicos ou usam outros agentes hepatotóxicos (incluindo álcool, produtos fitoterapêuticos potencialmente hepatotóxicos e suplementos alimentares) e ao decidir sobre a aceitabilidade de tais agentes após o tratamento com etranacogene dezaparvovec, os médicos devem considerar que eles podem reduzir a eficácia de etranacogene dezaparvovec e aumentar o risco de reacções hepáticas mais graves, particularmente durante o primeiro ano após a administração de etranacogene dezaparvovec. - Hepatotóxicos
Etranacogene dezaparvovec Inibidores do citocromo P450
Observações: Não foram realizados estudos de interacção in vivo.Interacções: Interacções com agentes que podem reduzir ou aumentar as concentrações plasmáticas de corticosteróides: Agentes que podem reduzir ou aumentar a concentração plasmática de corticosteróides (por exemplo, agentes que induzem ou inibem o citocromo P450 3A4) podem diminuir a eficácia do regime de corticosteróides ou aumentar seus efeitos indesejáveis. - Inibidores do citocromo P450
Etranacogene dezaparvovec Indutores do citocromo P450
Observações: Não foram realizados estudos de interacção in vivo.Interacções: Interacções com agentes que podem reduzir ou aumentar as concentrações plasmáticas de corticosteróides: Agentes que podem reduzir ou aumentar a concentração plasmática de corticosteróides (por exemplo, agentes que induzem ou inibem o citocromo P450 3A4) podem diminuir a eficácia do regime de corticosteróides ou aumentar seus efeitos indesejáveis. - Indutores do citocromo P450
Etranacogene dezaparvovec Vacinas vivas
Observações: Não foram realizados estudos de interacção in vivo.Interacções: Vacinas vivas não devem ser administradas a doentes durante terapia imunomoduladora. - Vacinas vivas
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a gravidez. Não se sabe se este medicamento pode causar danos ao feto quando administrado durante a gravidez.
Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a amamentação. Não se sabe se este medicamento é excretado no leite humano. Não pode ser excluído o risco para os recém-nascidos/lactentes.
Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a gravidez. Não se sabe se este medicamento pode causar danos ao feto quando administrado durante a gravidez.
Etranacogene dezaparvovec não deve ser utilizado durante a amamentação. Não se sabe se este medicamento é excretado no leite humano. Não pode ser excluído o risco para os recém-nascidos/lactentes.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 28 de Março de 2023
