Eplontersen
O que é
Eplontersen é um medicamento usado para o tratamento da amiloidose mediada por transtirretina.
É um oligonucleotídeo antisense dirigido pela transtirretina.
Foi desenvolvido para tratar a amiloidose hereditária por transtirretina.
Eplontersen pertence a uma classe de medicamentos chamada LICA (oligonucleotídeo antisense conjugado com ligante). Eplontersen actua diminuindo a quantidade de proteína TTR produzida, o que retarda a progressão da doença e melhora a neuropatia e a qualidade de vida do paciente.
A amiloidose ATTR é causada por uma proteína no corpo chamada transtirretina (TTR), que muda de sua forma normal e forma aglomerados fibrosos. Esses aglomerados de proteínas deformadas são então depositados em vários órgãos e nervos, o que pode impedir o funcionamento adequado dos órgãos e nervos.
A polineuropatia amiloidose ATTR (ATTR-PN) é o acúmulo de proteína amilóide nos nervos e pode causar sintomas como perda de sensibilidade, formigamento, dormência ou dor nas mãos e pés.
A cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM) ocorre quando os aglomerados de amilóide se acumulam no tecido cardíaco, o que afecta a capacidade do coração de funcionar correvtamente, levando a sintomas semelhantes à insuficiência cardíaca e ao aumento do coração.
É um oligonucleotídeo antisense dirigido pela transtirretina.
Foi desenvolvido para tratar a amiloidose hereditária por transtirretina.
Eplontersen pertence a uma classe de medicamentos chamada LICA (oligonucleotídeo antisense conjugado com ligante). Eplontersen actua diminuindo a quantidade de proteína TTR produzida, o que retarda a progressão da doença e melhora a neuropatia e a qualidade de vida do paciente.
A amiloidose ATTR é causada por uma proteína no corpo chamada transtirretina (TTR), que muda de sua forma normal e forma aglomerados fibrosos. Esses aglomerados de proteínas deformadas são então depositados em vários órgãos e nervos, o que pode impedir o funcionamento adequado dos órgãos e nervos.
A polineuropatia amiloidose ATTR (ATTR-PN) é o acúmulo de proteína amilóide nos nervos e pode causar sintomas como perda de sensibilidade, formigamento, dormência ou dor nas mãos e pés.
A cardiomiopatia ATTR (ATTR-CM) ocorre quando os aglomerados de amilóide se acumulam no tecido cardíaco, o que afecta a capacidade do coração de funcionar correvtamente, levando a sintomas semelhantes à insuficiência cardíaca e ao aumento do coração.
Usos comuns
Eplontersen é usado para tratar a polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR-PN ou ATTRv-PN), que é uma doença rara e progressiva que pode ser fatal se não for tratada. A amiloidose é uma doença causada por um acúmulo de proteínas anormais chamadas amilóides.
Tipo
Biotecnologia.
História
O Eplontersen foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em dezembro de 2023 e no Reino Unido em outubro de 2024.
Indicações
Eplontersen é indicado para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Eplontersen é um oligonucleítido antisenso (ON-AS) 2′-O-2-metoxietil quimérico modificado conjugado com N-acetilgalactosamina (GalNAc) com uma estrutura mista de ligações internucleotídicas de fosforotioato e diéster de fosfato. A conjugação com GalNAc permite a acção direcionada do ON-AS aos hepatócitos. A ligação selectiva de eplontersen ao ARN mensageiro (ARNm) da transtirretina (TTR) dentro dos hepatócitos provoca a degradação do ARNm da TTR mutante e do tipo selvagem (normal). Isto impede a síntese da proteína TTR no fígado, resultando em reduções significativas nos níveis de proteína TTR mutada e de tipo selvagem produzida pelo fígado para a circulação.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via subcutânea.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Eplontersen.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos colaterais comuns do eplontersen foram níveis séricos baixos de vitamina A e vómitos, que ocorreram em pelo menos 9% dos pacientes.
O baixo nível de vitamina A é um efeito colateral grave, mas comum, do tratamento com este medicamento.
Contacte o médico se desenvolver problemas oculares, como dificuldade para ver à noite ou em áreas com pouca iluminação (cegueira nocturna) ou olhos secos.
O baixo nível de vitamina A é um efeito colateral grave, mas comum, do tratamento com este medicamento.
Contacte o médico se desenvolver problemas oculares, como dificuldade para ver à noite ou em áreas com pouca iluminação (cegueira nocturna) ou olhos secos.
Advertências
Gravidez:Devido ao potencial risco teratogénico resultante do desequilíbrio dos níveis de vitamina A, Eplontersen não deve ser utilizado durante a gravidez .
Aleitamento:Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Eplontersen, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Precauções Gerais
A suplementação com a dose diária recomendada de vitamina A é recomendada para pacientes que tomam Eplontersen.
Não devem ser administradas doses superiores à dose diária recomendada de vitamina A para tentar atingir níveis séricos normais de vitamina A durante o tratamento, uma vez que os níveis séricos de vitamina A não reflectem a vitamina A total no organismo.
Os pacientes devem ser encaminhados a um oftalmologista se desenvolverem sintomas oculares sugestivos de deficiência de vitamina A (por exemplo, cegueira nocturna, olhos secos).
Não devem ser administradas doses superiores à dose diária recomendada de vitamina A para tentar atingir níveis séricos normais de vitamina A durante o tratamento, uma vez que os níveis séricos de vitamina A não reflectem a vitamina A total no organismo.
Os pacientes devem ser encaminhados a um oftalmologista se desenvolverem sintomas oculares sugestivos de deficiência de vitamina A (por exemplo, cegueira nocturna, olhos secos).
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Caso seja esquecida uma dose de Eplontersen, a dose seguinte deve ser administrada logo que possível. A administração deve ser retomada em intervalos mensais a partir da data da última dose; não deve ser administrada uma dose a dobrar.
Cuidados no Armazenamento
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Devido ao potencial risco teratogénico resultante do desequilíbrio dos níveis de vitamina A, Eplontersen não deve ser utilizado durante a gravidez e em mulheres com potencial para engravidar que não utilizem métodos contracetivos. Em caso de gravidez, deve ser realizada uma monitorização rigorosa do feto e dos níveis de vitamina A, especialmente durante o primeiro trimestre.
Desconhece-se se eplontersen ou os seus metabólitos são excretados no leite humano. Não pode ser excluído qualquer risco para a criança a amamentar.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Eplontersen, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Devido ao potencial risco teratogénico resultante do desequilíbrio dos níveis de vitamina A, Eplontersen não deve ser utilizado durante a gravidez e em mulheres com potencial para engravidar que não utilizem métodos contracetivos. Em caso de gravidez, deve ser realizada uma monitorização rigorosa do feto e dos níveis de vitamina A, especialmente durante o primeiro trimestre.
Desconhece-se se eplontersen ou os seus metabólitos são excretados no leite humano. Não pode ser excluído qualquer risco para a criança a amamentar.
Tem que ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a
descontinuação/abstenção da terapêutica com Eplontersen, tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 05 de Maio de 2025
