Elapegademase
O que é
O elapegademase é uma adenosina desaminase recombinante usada para tratar a deficiência imunológica combinada grave da adenosina desaminase.
Usos comuns
Elapegademase é um medicamento para o tratamento da doença rara deficiência de adenosina desaminase-SCID em crianças e adultos.
Tipo
Biotecnologia.
História
Elapegademase foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2018.
Indicações
O elapegademase é aprovada para o tratamento da imunodeficiência combinada grave de adenosina desaminase (ADA-SCID) em pacientes pediátricos e adultos.
Esta condição foi previamente tratada com o uso de pegamedase bovina como parte de uma terapia de reposição enzimática.
ADA-SCID é um distúrbio hereditário geneticamente muito raro e caracterizado por uma deficiência na enzima adenosina desaminase.
Os pacientes que sofrem desta doença geralmente apresentam um sistema imunológico comprometido.
Esta condição é caracterizada por níveis muito baixos de glóbulos brancos e níveis de imunoglobulina, o que resulta em infecções graves e recorrentes.
Esta condição foi previamente tratada com o uso de pegamedase bovina como parte de uma terapia de reposição enzimática.
ADA-SCID é um distúrbio hereditário geneticamente muito raro e caracterizado por uma deficiência na enzima adenosina desaminase.
Os pacientes que sofrem desta doença geralmente apresentam um sistema imunológico comprometido.
Esta condição é caracterizada por níveis muito baixos de glóbulos brancos e níveis de imunoglobulina, o que resulta em infecções graves e recorrentes.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A ADA-SCID é causada pela presença de mutações no gene ADA que é responsável pela síntese da adenosina desaminase. Esta enzima é encontrada em todo o corpo, mas é principalmente activa nos linfócitos.
A função normal da adenosina desaminase é eliminar a desoxiadenosina, criada quando o DNA é degradado, convertendo-a em desoxiinosina.
Este processo de degradação é muito importante porque a desoxiadenosina é citotóxica, especialmente para os linfócitos.
Os linfócitos imaturos são particularmente vulneráveis, pois a desoxiadenosina os mata antes da maturação, tornando-os incapazes de produzir sua função imunológica.
Portanto, com base nas causas de ADA-SCID, elapegademase funciona suplementando os níveis de adenosina desaminase. Por ser uma molécula recombinante e produzida por E. coli, o uso dessa droga elimina a necessidade de obter a enzima de animais, como era feito anteriormente.
A função normal da adenosina desaminase é eliminar a desoxiadenosina, criada quando o DNA é degradado, convertendo-a em desoxiinosina.
Este processo de degradação é muito importante porque a desoxiadenosina é citotóxica, especialmente para os linfócitos.
Os linfócitos imaturos são particularmente vulneráveis, pois a desoxiadenosina os mata antes da maturação, tornando-os incapazes de produzir sua função imunológica.
Portanto, com base nas causas de ADA-SCID, elapegademase funciona suplementando os níveis de adenosina desaminase. Por ser uma molécula recombinante e produzida por E. coli, o uso dessa droga elimina a necessidade de obter a enzima de animais, como era feito anteriormente.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intramuscular.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Elapegademase.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Obtenha ajuda médica de emergência se tiver sinais de reacção alérgica: urticária; respiração difícil; inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta.
O elapegademase pode causar efeitos colaterais graves. Contacte o médico imediatamente se tiver:
- sangramento onde o medicamento foi injectado;
- outro sangramento incomum (hemorragias nasais, sangramento nas gengivas);
- uma convulsão; ou
- pele pálida ou amarelada, urina de cor escura; ou
- confusão ou fraqueza.
Os seguintes sintomas podem ser sinais de infecção, o que pode indicar que elapegademase não é um tratamento eficaz para si. Informe o médico se tiver:
- febre, calafrios, cansaço incomum;
- dor de garganta, dor sinusal, gânglios inchados;
- calor ou inchaço da pele;
- cólicas estomacais, vómitos ou diarreia;
- sangue na urina ou nas fezes;
- micção dolorosa ou difícil;
- problemas respiratórios, tosse com muco;
- feridas ou manchas brancas na boca ou na pele;
- problemas de equilíbrio ou caminhada; ou
- problemas com os dentes ou gengivas.
Os efeitos colaterais comuns da elapegademase podem incluir:
- vómito; ou
- tosse.
O elapegademase pode causar efeitos colaterais graves. Contacte o médico imediatamente se tiver:
- sangramento onde o medicamento foi injectado;
- outro sangramento incomum (hemorragias nasais, sangramento nas gengivas);
- uma convulsão; ou
- pele pálida ou amarelada, urina de cor escura; ou
- confusão ou fraqueza.
Os seguintes sintomas podem ser sinais de infecção, o que pode indicar que elapegademase não é um tratamento eficaz para si. Informe o médico se tiver:
- febre, calafrios, cansaço incomum;
- dor de garganta, dor sinusal, gânglios inchados;
- calor ou inchaço da pele;
- cólicas estomacais, vómitos ou diarreia;
- sangue na urina ou nas fezes;
- micção dolorosa ou difícil;
- problemas respiratórios, tosse com muco;
- feridas ou manchas brancas na boca ou na pele;
- problemas de equilíbrio ou caminhada; ou
- problemas com os dentes ou gengivas.
Os efeitos colaterais comuns da elapegademase podem incluir:
- vómito; ou
- tosse.
Advertências
Gravidez:O médico deve verificar o seu progresso regularmente se utilizar elapegademase durante a gravidez.
Aleitamento:Pode não ser seguro amamentar durante o uso de elapegademase.
Precauções Gerais
Informe o médico se já usou um medicamento chamado pegademase bovina.
Informe também o médico se teve trombocitopenia grave (níveis baixos de plaquetas no sangue).
O médico deve verificar o seu progresso regularmente se utilizar elapegademase durante a gravidez.
Pode não ser seguro amamentar durante o uso de elapegademase. Pergunte ao médico sobre qualquer risco.
Evite ficar perto de pessoas doentes ou com infecções. Informe o médico imediatamente se desenvolver sinais de infecção.
Evite actividades que possam aumentar o risco de sangramento ou lesões. Tenha cuidado extra para evitar sangramento ao fazer a barba ou escovar os dentes.
Informe também o médico se teve trombocitopenia grave (níveis baixos de plaquetas no sangue).
O médico deve verificar o seu progresso regularmente se utilizar elapegademase durante a gravidez.
Pode não ser seguro amamentar durante o uso de elapegademase. Pergunte ao médico sobre qualquer risco.
Evite ficar perto de pessoas doentes ou com infecções. Informe o médico imediatamente se desenvolver sinais de infecção.
Evite actividades que possam aumentar o risco de sangramento ou lesões. Tenha cuidado extra para evitar sangramento ao fazer a barba ou escovar os dentes.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Contacte o médico para obter instruções se perder uma dose.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
O médico deve verificar o seu progresso regularmente se utilizar elapegademase durante a gravidez.
Pode não ser seguro amamentar durante o uso de elapegademase. Pergunte ao médico sobre qualquer risco.
O médico deve verificar o seu progresso regularmente se utilizar elapegademase durante a gravidez.
Pode não ser seguro amamentar durante o uso de elapegademase. Pergunte ao médico sobre qualquer risco.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 04 de Janeiro de 2024
