Elamipretida
O que é
A elamipretida é um medicamento utilizado para o tratamento da síndrome de Barth.
A elamipretida é um ligante da cardiolipina mitocondrial.
A síndrome de Barth é uma doença rara, grave e que coloca a vida em risco das mitocôndrias (as partes produtoras de energia das células). A síndrome de Barth afecta principalmente homens, geralmente começa com insuficiência cardíaca grave na infância e causa morte prematura. As pessoas que sobrevivem até à adolescência e à idade adulta apresentam frequentemente fadiga, baixa resistência e intolerância ao exercício. A qualidade de vida e o funcionamento diário das pessoas com síndrome de Barth são significativamente afectados ao longo da sua vida.
A elamipretida é um ligante da cardiolipina mitocondrial.
A síndrome de Barth é uma doença rara, grave e que coloca a vida em risco das mitocôndrias (as partes produtoras de energia das células). A síndrome de Barth afecta principalmente homens, geralmente começa com insuficiência cardíaca grave na infância e causa morte prematura. As pessoas que sobrevivem até à adolescência e à idade adulta apresentam frequentemente fadiga, baixa resistência e intolerância ao exercício. A qualidade de vida e o funcionamento diário das pessoas com síndrome de Barth são significativamente afectados ao longo da sua vida.
Usos comuns
A elamipretida está indicada para melhorar a força muscular em pessoas com síndrome de Barth que pesam pelo menos 30 kg.
Tipo
Molécula pequena.
História
A elamipretida foi aprovada para uso médico nos Estados Unidos em setembro de 2025.
Indicações
Este medicamento é utilizado para melhorar a força muscular em adultos e crianças com síndrome de Barth que pesam pelo menos 30 kg.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Elamipretida é um ligante da cardiolipina mitocondrial que se localiza na membrana interna mitocondrial e melhora a morfologia e a função mitocondrial.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via Subcutânea.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade à Elamipretida.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos secundários mais comuns identificados em ensaios clínicos incluem reacções ligeiras a moderadas no local da injecção.
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Não está aprovado para utilização em recém-nascidos.
Foram notificadas reacções adversas graves, incluindo reacções fatais, de início ou agravamento de acidose metabólica que progrediu para neurotoxicidade e, em alguns casos, síndrome de gasping, em recém-nascidos de baixo peso (menos de 2500 gramas) e recém-nascidos prematuros (idade gestacional inferior a 34 semanas) que receberam medicamentos contendo álcool benzílico (AB) por via intravenosa.
A síndrome de gasping é uma condição que coloca a vida em risco nos recém-nascidos causada pela toxicidade do AB e é caracterizada principalmente por disfunção multiorgânica secundária à acidose metabólica, que leva à respiração ofegante e à morte. A quantidade mínima de AB à qual estas reacções adversas graves, incluindo reacções fatais, podem ocorrer não é conhecida.
Foram notificadas reacções de hipersensibilidade, incluindo reacções alérgicas graves que exigiram intervenção médica de emergência, em doentes a receber este medicamento. Estas reacções incluíram manifestações cutâneas como erupção cutânea, lesões papulosas e dermatite eczematosa, bem como sintomas respiratórios, incluindo tosse. As reacções podem ocorrer minutos a meses após o início do tratamento.
Monitorizar os doentes quanto a sinais e sintomas de reacções de hipersensibilidade durante o tratamento. Se ocorrer uma reacção de hipersensibilidade grave, não administrar doses adicionais deste medicamento e instituir tratamento de emergência apropriado, incluindo epinefrina, anti-histamínicos e corticosteróides, conforme clinicamente indicado. Os doentes que apresentaram uma reacção de hipersensibilidade grave não devem ser novamente tratados com Elamipretida.
Foram notificadas reacções adversas graves, incluindo reacções fatais, de início ou agravamento de acidose metabólica que progrediu para neurotoxicidade e, em alguns casos, síndrome de gasping, em recém-nascidos de baixo peso (menos de 2500 gramas) e recém-nascidos prematuros (idade gestacional inferior a 34 semanas) que receberam medicamentos contendo álcool benzílico (AB) por via intravenosa.
A síndrome de gasping é uma condição que coloca a vida em risco nos recém-nascidos causada pela toxicidade do AB e é caracterizada principalmente por disfunção multiorgânica secundária à acidose metabólica, que leva à respiração ofegante e à morte. A quantidade mínima de AB à qual estas reacções adversas graves, incluindo reacções fatais, podem ocorrer não é conhecida.
Foram notificadas reacções de hipersensibilidade, incluindo reacções alérgicas graves que exigiram intervenção médica de emergência, em doentes a receber este medicamento. Estas reacções incluíram manifestações cutâneas como erupção cutânea, lesões papulosas e dermatite eczematosa, bem como sintomas respiratórios, incluindo tosse. As reacções podem ocorrer minutos a meses após o início do tratamento.
Monitorizar os doentes quanto a sinais e sintomas de reacções de hipersensibilidade durante o tratamento. Se ocorrer uma reacção de hipersensibilidade grave, não administrar doses adicionais deste medicamento e instituir tratamento de emergência apropriado, incluindo epinefrina, anti-histamínicos e corticosteróides, conforme clinicamente indicado. Os doentes que apresentaram uma reacção de hipersensibilidade grave não devem ser novamente tratados com Elamipretida.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligar para o Centro de intoxicações.
Não houve relatos de sobredosagem durante os ensaios clínicos com este medicamento. Os sintomas e sinais de sobredosagem são provavelmente relacionados com a histamina (por exemplo, pressão arterial baixa, pré-síncope) e devem ser tratados de acordo com os cuidados padrão. Interrompa o tratamento com Elamipretida se houver suspeita de sobredosagem.
Não houve relatos de sobredosagem durante os ensaios clínicos com este medicamento. Os sintomas e sinais de sobredosagem são provavelmente relacionados com a histamina (por exemplo, pressão arterial baixa, pré-síncope) e devem ser tratados de acordo com os cuidados padrão. Interrompa o tratamento com Elamipretida se houver suspeita de sobredosagem.
Terapêutica Interrompida
Não use uma dose a dobrar para compensar uma dose que se esqueceu de usar.
Cuidados no Armazenamento
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Elamipretida Enzimas CYP
Observações: n.d.Interacções: A elamipretida não inibe as Enzimas CYP, as CYP1A, CYP2D6, CYP2E1, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19 ou CYP3A. A elamipretida não induz o metabolismo pelo CYP1A2, CYP2B6 ou CYP3A4. - Enzimas CYP
Elamipretida Transportadores
Observações: n.d.Interacções: A elamipretida não inibe a actividade dos transportadores de OCT2, BCRP, OAT1, OAT3, OATP1B1, OATP1B3, P-gp ou MATE2-K. A elamipretida é um inibidor da MATE1 (CI50 3,53 μM). - Transportadores
Elamipretida Ácido Acetilsalicílico
Observações: n.d.Interacções: A administração de elamipretida (0,1 mg/kg/hora durante 4 horas por perfusão intravenosa), iniciada 4 horas após uma dose única de 650 mg de ácido acetilsalicílico, não afectou a farmacocinética do ácido acetilsalicílico e do seu metabólito, o ácido salicílico. Não se verificou impacto na actividade antiplaquetária do ácido acetilsalicílico quando co-administrado com elamipretida. - Ácido Acetilsalicílico
Elamipretida Clopidogrel
Observações: n.d.Interacções: A administração de elamipretida (0,1 mg/kg/hora durante 4 horas por perfusão intravenosa) iniciada 4 horas após uma dose única de 300 mg de clopidogrel não afectou significativamente a farmacocinética do clopidogrel. Não se verificou impacto na actividade antitrombótica do clopidogrel quando co-administrado com elamipretida. - Clopidogrel
Elamipretida Heparina
Observações: n.d.Interacções: A administração de elamipretida (0,25 mg/kg/hora durante 4 horas por infusão intravenosa) não teve impacto significativo no tempo de tromboplastina parcial activada (TTPa) e na actividade antifactor Xa da heparina não fracionada, quando co-administrada 7 horas após o início da infusão de heparina não fracionada. - Heparina
Informe o médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
A Síndrome de Barth é uma doença genética rara, recessiva, ligada ao cromossoma X, e provavelmente não afecta as mulheres. Portanto, não existem dados sobre a utilização de deste medicamento em mulheres grávidas para avaliar o risco relacionado com o medicamento de defeitos congénitos graves, aborto ou outros desfechos maternos ou fetais adversos
A Síndrome de Barth é uma doença genética rara, recessiva, ligada ao cromossoma X, e provavelmente não afecta as mulheres. Portanto, não existem dados sobre a utilização de deste medicamento em mulheres grávidas para avaliar o risco relacionado com o medicamento de defeitos congénitos graves, aborto ou outros desfechos maternos ou fetais adversos
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 28 de Outubro de 2025
