Efanesoctocog alfa
O que é
Efanesoctocog alfa é um medicamento utilizado para o tratamento da hemofilia A (deficiência congénita de factor VIII).
Efanesoctocog alfa é uma proteína de fusão análoga do factor VIII (FVIII) recombinante que substitui temporariamente o FVIII de coagulação ausente, necessário para uma hemostasia eficaz.
Efanesoctocog alfa é uma proteína de fusão análoga do factor VIII (FVIII) recombinante que substitui temporariamente o FVIII de coagulação ausente, necessário para uma hemostasia eficaz.
Usos comuns
Efanesoctocog alfa é um concentrado de factor VIII recombinante, derivado de DNA, indicado para uso em adultos e crianças com hemofilia A (deficiência congénita de factor VIII) para profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos; tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos; e manejo perioperatório de sangramento.
Não está indicado para o tratamento da doença de von Willebrand.
Não está indicado para o tratamento da doença de von Willebrand.
Tipo
Biotecnologia.
História
O efanesoctocog alfa foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em fevereiro de 2023.
Indicações
É um concentrado de factor VIII derivado de DNA recombinante indicado para uso em adultos e crianças com hemofilia A (deficiência congénita de factor VIII) para:
- Profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos
- Tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos
- Tratamento perioperatório de sangramento
- Profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos
- Tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos
- Tratamento perioperatório de sangramento
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Efanesoctocog alfa é uma proteína de fusão análoga do factor VIII (FVIII) recombinante que substitui temporariamente o FVIII de coagulação ausente, necessário para uma hemostasia eficaz.
É formada por uma única proteína FVIII recombinante fundida ao Fc dimérico, um domínio D'D3 do factor de von Willebrand (VWF) e dois polipeptídeos XTEN, e foi projectado para ter uma semi-vida prolongada.
No plasma, a maior parte do FVIII circula em complexo com o FVW, que protege o FVIII da degradação e prolonga a sua semi-vida. No entanto, também estabelece um limite máximo de meia-vida de aproximadamente 15 a 19 h.
A ligação do domínio D'D3 do VWF à proteína de fusão FVIII-Fc recombinante fornece protecção e estabilidade ao FVIII e evita a interacção do FVIII com o VWF endógeno. A degradação lisossomal do efanesoctocog alfa é retardada graças à região Fc da imunoglobulina G1 humana (IgG1) que se liga ao receptor Fc neonatal (FcRn), e os polipéptidos XTEN alteram o raio hidrodinâmico da proteína de fusão e reduzem as taxas de depuração e degradação.
No total, essas modificações levam a um aumento de 3 a 4 vezes na semi-vida do FVIII.
A hemofilia A é uma doença genética causada pela ausência ou defeito do FVIII. O uso de efanesoctocog alfa em pacientes com hemofilia A aumenta os níveis plasmáticos de FVIII, corrigindo temporariamente a deficiência de coagulação.
É formada por uma única proteína FVIII recombinante fundida ao Fc dimérico, um domínio D'D3 do factor de von Willebrand (VWF) e dois polipeptídeos XTEN, e foi projectado para ter uma semi-vida prolongada.
No plasma, a maior parte do FVIII circula em complexo com o FVW, que protege o FVIII da degradação e prolonga a sua semi-vida. No entanto, também estabelece um limite máximo de meia-vida de aproximadamente 15 a 19 h.
A ligação do domínio D'D3 do VWF à proteína de fusão FVIII-Fc recombinante fornece protecção e estabilidade ao FVIII e evita a interacção do FVIII com o VWF endógeno. A degradação lisossomal do efanesoctocog alfa é retardada graças à região Fc da imunoglobulina G1 humana (IgG1) que se liga ao receptor Fc neonatal (FcRn), e os polipéptidos XTEN alteram o raio hidrodinâmico da proteína de fusão e reduzem as taxas de depuração e degradação.
No total, essas modificações levam a um aumento de 3 a 4 vezes na semi-vida do FVIII.
A hemofilia A é uma doença genética causada pela ausência ou defeito do FVIII. O uso de efanesoctocog alfa em pacientes com hemofilia A aumenta os níveis plasmáticos de FVIII, corrigindo temporariamente a deficiência de coagulação.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Efanesoctocog alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
As reacções adversas mais comuns (incidência >10%) são cefaleia e artralgia.
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Podem ocorrer reacções de hipersensibilidade do tipo alérgico, incluindo anafilaxia, com este medicamento.
A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) do Factor VIII é possível após a administração deste medicamento.
Se o nível plasmático de Factor VIII do paciente não aumentar conforme o esperado ou se o sangramento não for controlado após a administração deste medicamento, deve-se suspeitar da presença de um inibidor (anticorpos neutralizantes) e realizar testes apropriados.
Se for necessária a avaliação da actividade plasmática do Factor VIII, recomenda-se a utilização de um ensaio de coagulação validado de um estágio.
Monitorize o desenvolvimento de inibidores do Factor VIII. Se o sangramento não for controlado com este medicamento e os níveis plasmáticos de actividade do factor VIII esperados não forem alcançados, realize um ensaio para determinar se os inibidores do factor VIII estão presentes (use unidades Bethesda para titular os inibidores).
A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) do Factor VIII é possível após a administração deste medicamento.
Se o nível plasmático de Factor VIII do paciente não aumentar conforme o esperado ou se o sangramento não for controlado após a administração deste medicamento, deve-se suspeitar da presença de um inibidor (anticorpos neutralizantes) e realizar testes apropriados.
Se for necessária a avaliação da actividade plasmática do Factor VIII, recomenda-se a utilização de um ensaio de coagulação validado de um estágio.
Monitorize o desenvolvimento de inibidores do Factor VIII. Se o sangramento não for controlado com este medicamento e os níveis plasmáticos de actividade do factor VIII esperados não forem alcançados, realize um ensaio para determinar se os inibidores do factor VIII estão presentes (use unidades Bethesda para titular os inibidores).
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Os doentes que sofram uma sobredosagem apresentam um risco aumentado de efeitos adversos graves, tais como hipersensibilidade, incluindo anafilaxia. São recomendadas medidas sintomáticas e de suporte.
Os doentes que sofram uma sobredosagem apresentam um risco aumentado de efeitos adversos graves, tais como hipersensibilidade, incluindo anafilaxia. São recomendadas medidas sintomáticas e de suporte.
Terapêutica Interrompida
Não tome uma dose dupla para compensar doses esquecidas.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Outubro de 2024
