Delandistrogene moxeparvovec
O que é
Delandistrogene moxeparvovec é uma terapia génica recombinante usada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A Distrofia de Duchenne é uma doença neuromuscular genética, que se caracteriza como um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética, que recobre totalmente o esqueleto e está presa aos ossos. A doença também afecta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso.
A Distrofia de Duchenne é uma doença neuromuscular genética, que se caracteriza como um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, em especial a musculatura esquelética, que recobre totalmente o esqueleto e está presa aos ossos. A doença também afecta a musculatura cardíaca e o sistema nervoso.
Usos comuns
Delandistrogene moxeparvovec é uma terapia génica usada para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne em crianças ambulatoriais com mutação no gene DMD.
Tipo
Biotecnologia.
História
Delandistrogene moxeparvovec foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em junho de 2023.
Indicações
Delandistrogene moxeparvovec é indicado para o tratamento ambulatorial de pacientes pediátricos de 4 a 5 anos com Distrofia muscular de Duchenne (DMD) com uma mutação confirmada no gene DMD.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A DMD é uma doença recessiva ligada ao cromossomo X, progressiva e fatal, causada por mutações no gene DMD que codifica a distrofina, uma proteína essencial envolvida na integridade e função muscular.
Como um componente do complexo distrofina-glicoproteína (DGC), que absorve o choque e mantém a integridade muscular durante a contração muscular normal, a distrofina liga a rede do citoesqueleto intracelular das células da fibra muscular ao sarcolema.
A falta de proteína distrofina funcional resulta na falha da montagem do DGC, inflamação e lesão muscular, regeneração prejudicada da fibra muscular e deterioração progressiva e irreversível da função e massa muscular.
Delandistrogene moxeparvovec transporta um transgene que codifica a microdistrofina.
A microdistrofina é uma forma abreviada de distrofina e contém domínios selecionados de distrofina expressos em células musculares normais. Demonstrou-se que a microdistrofina administrada por delandistrogene moxeparvovec se localiza no sarcolema.
Como um componente do complexo distrofina-glicoproteína (DGC), que absorve o choque e mantém a integridade muscular durante a contração muscular normal, a distrofina liga a rede do citoesqueleto intracelular das células da fibra muscular ao sarcolema.
A falta de proteína distrofina funcional resulta na falha da montagem do DGC, inflamação e lesão muscular, regeneração prejudicada da fibra muscular e deterioração progressiva e irreversível da função e massa muscular.
Delandistrogene moxeparvovec transporta um transgene que codifica a microdistrofina.
A microdistrofina é uma forma abreviada de distrofina e contém domínios selecionados de distrofina expressos em células musculares normais. Demonstrou-se que a microdistrofina administrada por delandistrogene moxeparvovec se localiza no sarcolema.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Delandistrogene moxeparvovec.
Delandistrogene moxeparvovec é contra-indicado em pacientes com qualquer deleção no exon 8 e/ou exon 9 no gene DMD.
Delandistrogene moxeparvovec é contra-indicado em pacientes com qualquer deleção no exon 8 e/ou exon 9 no gene DMD.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos colaterais mais comumente relatados incluem vómitos, náuseas, lesão hepática aguda, pirexia (febre) e trombocitopenia (contagem de plaquetas anormalmente baixa no sangue).
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Delandistrogene moxeparvovec pode aumentar certos níveis de enzimas hepáticas e causar lesões agudas graves no fígado. Os pacientes receberão medicação corticosteróide oral antes e após a infusão com Delandistrogene moxeparvovec.
Entre em contacto com o médico imediatamente se a pele do paciente e/ou o branco dos olhos parecerem amarelados, ou se o paciente perder uma dose de corticosteróides ou vomitar.
Miosite imunomediada (uma resposta imune que afecta os músculos) foi observada em pacientes com uma mutação de deleção no gene DMD que é contra-indicada. Entre em contacto com um médico imediatamente se o paciente apresentar qualquer aumento inexplicável de dor, sensibilidade ou fraqueza muscular, incluindo dificuldade para engolir, respirar ou falar, pois esses podem ser sintomas de miosite.
Miocardite (inflamação do coração) foi observada alguns dias após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
É necessária monitorização semanal da troponina-I no primeiro mês após o tratamento. Entre em contacto com o médico imediatamente se o paciente começar a sentir dor no peito e/ou falta de ar.
As imunizações do paciente devem estar actualizadas com as diretrizes de imunização actuais antes do início do regime de corticosteróides necessário antes da infusão de Delandistrogene moxeparvovec. As vacinações devem ser concluídas pelo menos 4 semanas antes do início do regime de corticosteróides.
Devido à administração concomitante de corticosteróides, uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe, gastroenterite, otite média, bronquiolite, etc.) antes ou depois da infusão de Delandistrogene moxeparvovec pode levar a complicações mais graves. Entre em contacto com o médico imediatamente se forem observados sintomas sugestivos de infecção (por exemplo, tosse, respiração ofegante, espirros, corrimento nasal, dor de garganta ou febre).
• A eliminação do vetor de Delandistrogene moxeparvovec ocorre principalmente através de resíduos corporais. Pratique a higiene adequada das mãos, como lavar as mãos, ao entrar em contato direto com os resíduos corporais do paciente. Coloque os materiais potencialmente contaminados que possam conter fluidos/resíduos corporais do paciente em um saco lacrado e descarte-os no lixo comum. Estas precauções devem ser seguidas por um mês após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
Entre em contacto com o médico imediatamente se a pele do paciente e/ou o branco dos olhos parecerem amarelados, ou se o paciente perder uma dose de corticosteróides ou vomitar.
Miosite imunomediada (uma resposta imune que afecta os músculos) foi observada em pacientes com uma mutação de deleção no gene DMD que é contra-indicada. Entre em contacto com um médico imediatamente se o paciente apresentar qualquer aumento inexplicável de dor, sensibilidade ou fraqueza muscular, incluindo dificuldade para engolir, respirar ou falar, pois esses podem ser sintomas de miosite.
Miocardite (inflamação do coração) foi observada alguns dias após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
É necessária monitorização semanal da troponina-I no primeiro mês após o tratamento. Entre em contacto com o médico imediatamente se o paciente começar a sentir dor no peito e/ou falta de ar.
As imunizações do paciente devem estar actualizadas com as diretrizes de imunização actuais antes do início do regime de corticosteróides necessário antes da infusão de Delandistrogene moxeparvovec. As vacinações devem ser concluídas pelo menos 4 semanas antes do início do regime de corticosteróides.
Devido à administração concomitante de corticosteróides, uma infecção (por exemplo, resfriado, gripe, gastroenterite, otite média, bronquiolite, etc.) antes ou depois da infusão de Delandistrogene moxeparvovec pode levar a complicações mais graves. Entre em contacto com o médico imediatamente se forem observados sintomas sugestivos de infecção (por exemplo, tosse, respiração ofegante, espirros, corrimento nasal, dor de garganta ou febre).
• A eliminação do vetor de Delandistrogene moxeparvovec ocorre principalmente através de resíduos corporais. Pratique a higiene adequada das mãos, como lavar as mãos, ao entrar em contato direto com os resíduos corporais do paciente. Coloque os materiais potencialmente contaminados que possam conter fluidos/resíduos corporais do paciente em um saco lacrado e descarte-os no lixo comum. Estas precauções devem ser seguidas por um mês após a infusão de Delandistrogene moxeparvovec.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não se destina ao uso em mulheres grávidas. Indicado para o tratamento de pacientes pediátricos de 4 a 5 anos de idade.
Não se destina ao uso em mulheres grávidas. Indicado para o tratamento de pacientes pediátricos de 4 a 5 anos de idade.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 23 de Setembro de 2024
