Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina
O que é
Células CD34 + autólogas que codificam o gene da βA-T87Q-globina, anteriormente conhecido como LentiGlobin BB305.
Uma população autóloga, geneticamente modificada, enriquecida com células CD34+, que contém células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic stem cells, HSC) transduzidas com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV) codificando o gene da βA-T87Q-globina.
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina é um tipo de medicamento chamado de terapia genética.
É especificamente fabricado para cada doente, utilizando as próprias (também chamado de autólogo) células estaminais de sangue do doente.
Este medicamento actua ao adicionar cópias funcionais do gene beta-globina a estas células, para que o doente possa produzir beta-globina suficiente para aumentar a hemoglobina total, melhorar a anemia e transportar mais oxigénio no corpo. Isto reduz ou elimina a necessidade de transfusões de sangue.
Uma população autóloga, geneticamente modificada, enriquecida com células CD34+, que contém células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic stem cells, HSC) transduzidas com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV) codificando o gene da βA-T87Q-globina.
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina é um tipo de medicamento chamado de terapia genética.
É especificamente fabricado para cada doente, utilizando as próprias (também chamado de autólogo) células estaminais de sangue do doente.
Este medicamento actua ao adicionar cópias funcionais do gene beta-globina a estas células, para que o doente possa produzir beta-globina suficiente para aumentar a hemoglobina total, melhorar a anemia e transportar mais oxigénio no corpo. Isto reduz ou elimina a necessidade de transfusões de sangue.
Usos comuns
Este medicamento é utilizado para tratar uma doença genética grave chamada de beta-talassemia dependente de transfusões (TDT), que inclui a doença vulgarmente designada como beta-talassemia major, em pessoas com idade igual ou superior a 12 anos.
As pessoas com esta condição não conseguem produzir uma quantidade suficiente de hemoglobina, uma proteína no sangue que transporta oxigénio.
Mais especificamente, as pessoas com TDT não produzem uma parte da hemoglobina designada de beta-globina em quantidade suficiente, devido a um defeito do gene.
Devido a este defeito, as pessoas com TDT são anémicas e precisam de transfusões de sangue frequentes para sobreviverem.
As pessoas com esta condição não conseguem produzir uma quantidade suficiente de hemoglobina, uma proteína no sangue que transporta oxigénio.
Mais especificamente, as pessoas com TDT não produzem uma parte da hemoglobina designada de beta-globina em quantidade suficiente, devido a um defeito do gene.
Devido a este defeito, as pessoas com TDT são anémicas e precisam de transfusões de sangue frequentes para sobreviverem.
Tipo
Sem informação.
História
Nos primeiros ensaios clínicos, vários pacientes com beta-talassemia, que geralmente requeriam transfusões sanguíneas frequentes para tratar a doença, conseguiram estar longos períodos de tempo sem transfusões de sangue.
Em 2018, os resultados dos ensaios da fase 1-2 sugeriram que, dos 22 pacientes que receberam terapia genética com células CD34 + autólogas do DCI que codificam o gene da βA-T87Q-globina, 15 foram capazes de parar ou reduzir as transfusões de sangue regulares.
Em 2018, os resultados dos ensaios da fase 1-2 sugeriram que, dos 22 pacientes que receberam terapia genética com células CD34 + autólogas do DCI que codificam o gene da βA-T87Q-globina, 15 foram capazes de parar ou reduzir as transfusões de sangue regulares.
Indicações
Este medicamento é indicado para o tratamento de doentes com idade igual ou superior a 12 anos com β talassemia dependente de transfusões (TDT) que não têm um genótipo β0 /β0, para quem o transplante de células estaminais hematopoiéticas (haematopoietic stem cell, HSC) é adequado, mas não está disponível um dador de HSC com sistema antígeno leucocitário humano (human leukocyte antigen, HLA) compatível relacionado.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Este medicamento adiciona cópias funcionais de um gene β-globina modificado nas HSC do doente através da transdução de células de CD34+ autólogas com LVV BB305, tratando assim a causa genética subjacente da doença.
Após a perfusão, as HSC transduzidas de CD34+ enxertam na medula óssea e diferenciam-se para produzir hemácias contendo βA-T87Q-globina biologicamente activo (uma proteína β-globina modificado) que irá combinar com α-globina para produzir Hb funcional contendo βA-T87Q-globina (HbUMT87Q).
βA-T87Q-globina pode ser quantificada relativamente a outras espécies de globina no sangue periférico utilizando cromatografia líquida de alta resolução.
A expressão de βA-T87Q-globina é concebida para corrigir o desequilíbrio nas células eritróides de doentes com TDT e tem o potencial de aumentar a Hb total para os níveis normais e elimina a dependência de transfusões de RBC crónica.
Após o enxerto bem sucedido e atingindo a independência de transfusão, é esperado que os efeitos do medicamento sejam vitalícios.
Após a perfusão, as HSC transduzidas de CD34+ enxertam na medula óssea e diferenciam-se para produzir hemácias contendo βA-T87Q-globina biologicamente activo (uma proteína β-globina modificado) que irá combinar com α-globina para produzir Hb funcional contendo βA-T87Q-globina (HbUMT87Q).
βA-T87Q-globina pode ser quantificada relativamente a outras espécies de globina no sangue periférico utilizando cromatografia líquida de alta resolução.
A expressão de βA-T87Q-globina é concebida para corrigir o desequilíbrio nas células eritróides de doentes com TDT e tem o potencial de aumentar a Hb total para os níveis normais e elimina a dependência de transfusões de RBC crónica.
Após o enxerto bem sucedido e atingindo a independência de transfusão, é esperado que os efeitos do medicamento sejam vitalícios.
Posologia Orientativa
Este medicamento tem de ser administrado num centro de tratamento qualificado por um ou mais médico(s) com experiência em transplante de HSC e no tratamento de doentes com TDT.
A dose mínima recomendada é 5,0 × 106 CD34+ células/kg. Em estudos clínicos, foram administradas doses até 20 x 106 CD34+ células/kg. A dose mínima recomendada é a mesma para adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos.
Este medicamento destina-se a utilização autóloga e apenas deve ser administrado uma vez.
A dose mínima recomendada é 5,0 × 106 CD34+ células/kg. Em estudos clínicos, foram administradas doses até 20 x 106 CD34+ células/kg. A dose mínima recomendada é a mesma para adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos.
Este medicamento destina-se a utilização autóloga e apenas deve ser administrado uma vez.
Administração
Este medicamento destina-se apenas a utilização intravenosa.
Após completar o esquema de 4 dias de condicionamento mieloablativo, terá que haver um período mínimo de 48 horas de depuração antes da perfusão deste medicamento.
Antes da perfusão, tem de ser confirmado que a identidade do doente corresponde à informação única do doente no(s) saco(s) de perfusão deste medicamento. O número total de sacos de perfusão a ser administrado também deve ser confirmado na Folha Informativa do Lote.
A perfusão deste medicamento deverá ser concluída assim que possível e não deverá ultrapassar as 4 horas após a descongelação. Cada saco de perfusão deve ser administrado em menos de 30 minutos. Caso seja fornecido mais do que um saco de perfusão, todos os sacos de perfusão tem de ser administrados. O volume completo de cada saco de perfusão deve ser perfundido.
Devem ser seguidos procedimentos padrão para o tratamento do doente após o transplante de HSC, após a perfusão deste medicamento.
Após completar o esquema de 4 dias de condicionamento mieloablativo, terá que haver um período mínimo de 48 horas de depuração antes da perfusão deste medicamento.
Antes da perfusão, tem de ser confirmado que a identidade do doente corresponde à informação única do doente no(s) saco(s) de perfusão deste medicamento. O número total de sacos de perfusão a ser administrado também deve ser confirmado na Folha Informativa do Lote.
A perfusão deste medicamento deverá ser concluída assim que possível e não deverá ultrapassar as 4 horas após a descongelação. Cada saco de perfusão deve ser administrado em menos de 30 minutos. Caso seja fornecido mais do que um saco de perfusão, todos os sacos de perfusão tem de ser administrados. O volume completo de cada saco de perfusão deve ser perfundido.
Devem ser seguidos procedimentos padrão para o tratamento do doente após o transplante de HSC, após a perfusão deste medicamento.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade à(s) substância(s) activa(s).
Gravidez e amamentação.
Tratamento anterior com terapia genética de HSC.
As contra-indicações para os agentes de mobilização e agente de condicionamento mieloablativo tem de ser consideradas.
Gravidez e amamentação.
Tratamento anterior com terapia genética de HSC.
As contra-indicações para os agentes de mobilização e agente de condicionamento mieloablativo tem de ser consideradas.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Alguns efeitos secundários observados em estudos clínicos com este medicamento estão relacionados com a mobilização e colheita de células estaminais ou com o medicamento de quimioterapia usado para preparar a sua medula óssea para tratamento com este medicamento.
Deve falar sobre possíveis efeitos secundários devido aos medicamentos de mobilização e medicamento de quimioterapia com o médico. Também deve ler os folhetos informativos para estes medicamentos.
Mobilização e colheita de células estaminais
A maioria destes efeitos secundários pode ocorrer durante ou dentro de alguns dias após a mobilização e colheita de células estaminais do sangue, mas podem ocorrer mais tarde. Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• dor nos ossos
• dormência e dor nas mãos e pés
• sensação de enjoo (náuseas)
• dor de cabeça
• baixo nível de cálcio no sangue
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• hemorragia
• nível baixo de oxigénio no sangue
• tensão arterial baixa
• dor abdominal
• dor nas costas
• dor muscular ou óssea
• mal estar ou dor no peito
• outras dores
• agitação
• resultados de testes ao sangue anómalos (diminuição do magnésio e potássio, demasiado citrato, ou aumento de glóbulos brancos)
• ritmo cardíaco anormal
• nódoas negras, hemorragia ou dor no local do cateter ou injecção
• reacção no local de injecção
• contusão
• tonturas, cansaço
• mal-estar da cabeça
• transpiração excessiva
• estado gripal
• inchaço dos lábios
• formigueiro ou dormência nas mãos, pés ou boca
• febre
• erupção na pele
• aumento do baço, que poderá resultar em dor no abdómen superior esquerdo, ou no ombro esquerdo
• vómitos
Medicamento de quimioterapia
Informe o médico imediatamente se tiver algum dos seguintes efeitos secundários após receber o medicamento de quimioterapia. Estes geralmente ocorrem dentro dos primeiros dias e várias semanas depois de receber o medicamento de quimioterapia, mas podem também desenvolver-se muito mais tarde.
Muito frequente (podem afectar mais de 1 em 10 pessoas)
• Dor na zona superior direita do abdómen por baixo das costelas, amarelecimento da pele ou os olhos, rápido aumento de peso, inchaço dos braços, pernas e abdómen e dificuldade em respirar. Estes podem ser sinais de um problemagrave no fígado denominado doença veno-oclusiva.
• Hemorragia prolongada ou hemorragia sem lesões como hemorragia nasal, hemorragia das gengivas, ou hemorragia vaginal.
Outros efeitos secundários
Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de glóbulos vermelhos e brancos, por vezes com febre
• aumento de algumas enzimas no sangue, que podem indicar um problema no seu fígado
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• perda ou enfraquecimento de cabelo invulgar
• dor de estômago, perturbações de estômago, prisão de ventre, diarreia
• indisposição (náuseas) ou enjoos (vómitos)
• febre
• inflamação da boca
• inflamação da garganta
• alterações na química do sangue, que podem indicar diminuição do cálcio, do potássio, do magnésio, do sódio, do fosfato, de proteínas, ou da albumina
• manchas escuras na pele
• dor na zona do reto
• dificuldade em dormir
• diminuição do apetite
• dor de cabeça
• cansaço
• comichão na pele
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• uma resposta inflamatória com risco de vida a uma infecção, juntamente com contagem baixa dos glóbulos brancos
• infecções que podem fazê-lo sentir-se quente, com frio, ou transpirado
• dilatação do abdómen
• aumento do fígado
• dificuldade em respirar
• dor abdominal
• hemorragia ou nódoas negras
• sangue na urina
• pequenos rasgos no tecido que reveste o ânus
• tonturas, sensação de desequilíbrio ou como estivesse a ver andar à roda
• ansiedade
• teste positivo para Apergillus (doença pulmonar causada por fungo)
• alterações e anomalias no ritmo cardíaco
• dor nas costas, ossos, pele, membros, ânus ou músculos
• azia
• inflamação da vesícula
• pedra na vesícula
• tosse
• paladar anormal
• dificuldade em engolir
• inchaço da face
• sensação de frio
• excesso de água no corpo
• infecção ou inflamação dos folículos pilosos
• diminuição da velocidade do ar que sai dos pulmões
• desconforto no estômago com náuseas e vómitos
• inflamação no tracto digestivo
• doença das gengivas
• hemorroidas
• soluços
• tensão arterial baixa
• temperatura corporal baixa
• nível baixo de oxigénio no sangue
• amarelecimento da pele e olhos
• dor na laringe (cordas vocais)
• falta de energia
• dor e inchaço do revestimento do tracto digestivo que liga a boca ao ânus
• menstruação irregular
• perda de função dos seus ovários
• menopausa prematura
• manchas na pele provocadas por hemorragias debaixo da pele
• pele que apresenta descoloração, marcas, ou mais escura ou mais clara do que o normal.
• líquido no pulmão ou em volta do pulmão
• pele seca, com comichão
• lábios secos
• erupção cutânea com lesões, por vezes com pus
• lesões de pele inflamadas
• abrasão/arranhões na pele
• anomalia das glândulas sudoríparas
• reacção à transfusão
• peso diminuído
• testes hepáticos anormais
• aumento da concentração de hemoglobina em células
• diminuição do magnésio, cálcio, potássio, fosfato, albumina, sódio no sangue
• excesso de ácido no corpo não removido pelos rins
• aumento ou diminuição nos glóbulos brancos
• número baixo de glóbulos vermelhos imaturos (não totalmente desenvolvidos)
• aumento ou diminuição da proteína de sangue
• aumento de hormonas femininas
• diminuição da testosterona
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina
A maioria dos efeitos secundários pode ocorrer durante ou dentro de alguns dias após tratamento com este medicamento, mas podem ocorrer mais tarde. Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• falta de ar
• dor torácica que não é devida a um problema de coração
• dor de estômago
• rubor (vermelhidão e calor da pele)
• dor nas pernas
Deve falar sobre possíveis efeitos secundários devido aos medicamentos de mobilização e medicamento de quimioterapia com o médico. Também deve ler os folhetos informativos para estes medicamentos.
Mobilização e colheita de células estaminais
A maioria destes efeitos secundários pode ocorrer durante ou dentro de alguns dias após a mobilização e colheita de células estaminais do sangue, mas podem ocorrer mais tarde. Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• dor nos ossos
• dormência e dor nas mãos e pés
• sensação de enjoo (náuseas)
• dor de cabeça
• baixo nível de cálcio no sangue
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• hemorragia
• nível baixo de oxigénio no sangue
• tensão arterial baixa
• dor abdominal
• dor nas costas
• dor muscular ou óssea
• mal estar ou dor no peito
• outras dores
• agitação
• resultados de testes ao sangue anómalos (diminuição do magnésio e potássio, demasiado citrato, ou aumento de glóbulos brancos)
• ritmo cardíaco anormal
• nódoas negras, hemorragia ou dor no local do cateter ou injecção
• reacção no local de injecção
• contusão
• tonturas, cansaço
• mal-estar da cabeça
• transpiração excessiva
• estado gripal
• inchaço dos lábios
• formigueiro ou dormência nas mãos, pés ou boca
• febre
• erupção na pele
• aumento do baço, que poderá resultar em dor no abdómen superior esquerdo, ou no ombro esquerdo
• vómitos
Medicamento de quimioterapia
Informe o médico imediatamente se tiver algum dos seguintes efeitos secundários após receber o medicamento de quimioterapia. Estes geralmente ocorrem dentro dos primeiros dias e várias semanas depois de receber o medicamento de quimioterapia, mas podem também desenvolver-se muito mais tarde.
Muito frequente (podem afectar mais de 1 em 10 pessoas)
• Dor na zona superior direita do abdómen por baixo das costelas, amarelecimento da pele ou os olhos, rápido aumento de peso, inchaço dos braços, pernas e abdómen e dificuldade em respirar. Estes podem ser sinais de um problemagrave no fígado denominado doença veno-oclusiva.
• Hemorragia prolongada ou hemorragia sem lesões como hemorragia nasal, hemorragia das gengivas, ou hemorragia vaginal.
Outros efeitos secundários
Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários muito frequentes (podem afectar mais do que 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de glóbulos vermelhos e brancos, por vezes com febre
• aumento de algumas enzimas no sangue, que podem indicar um problema no seu fígado
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• perda ou enfraquecimento de cabelo invulgar
• dor de estômago, perturbações de estômago, prisão de ventre, diarreia
• indisposição (náuseas) ou enjoos (vómitos)
• febre
• inflamação da boca
• inflamação da garganta
• alterações na química do sangue, que podem indicar diminuição do cálcio, do potássio, do magnésio, do sódio, do fosfato, de proteínas, ou da albumina
• manchas escuras na pele
• dor na zona do reto
• dificuldade em dormir
• diminuição do apetite
• dor de cabeça
• cansaço
• comichão na pele
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• uma resposta inflamatória com risco de vida a uma infecção, juntamente com contagem baixa dos glóbulos brancos
• infecções que podem fazê-lo sentir-se quente, com frio, ou transpirado
• dilatação do abdómen
• aumento do fígado
• dificuldade em respirar
• dor abdominal
• hemorragia ou nódoas negras
• sangue na urina
• pequenos rasgos no tecido que reveste o ânus
• tonturas, sensação de desequilíbrio ou como estivesse a ver andar à roda
• ansiedade
• teste positivo para Apergillus (doença pulmonar causada por fungo)
• alterações e anomalias no ritmo cardíaco
• dor nas costas, ossos, pele, membros, ânus ou músculos
• azia
• inflamação da vesícula
• pedra na vesícula
• tosse
• paladar anormal
• dificuldade em engolir
• inchaço da face
• sensação de frio
• excesso de água no corpo
• infecção ou inflamação dos folículos pilosos
• diminuição da velocidade do ar que sai dos pulmões
• desconforto no estômago com náuseas e vómitos
• inflamação no tracto digestivo
• doença das gengivas
• hemorroidas
• soluços
• tensão arterial baixa
• temperatura corporal baixa
• nível baixo de oxigénio no sangue
• amarelecimento da pele e olhos
• dor na laringe (cordas vocais)
• falta de energia
• dor e inchaço do revestimento do tracto digestivo que liga a boca ao ânus
• menstruação irregular
• perda de função dos seus ovários
• menopausa prematura
• manchas na pele provocadas por hemorragias debaixo da pele
• pele que apresenta descoloração, marcas, ou mais escura ou mais clara do que o normal.
• líquido no pulmão ou em volta do pulmão
• pele seca, com comichão
• lábios secos
• erupção cutânea com lesões, por vezes com pus
• lesões de pele inflamadas
• abrasão/arranhões na pele
• anomalia das glândulas sudoríparas
• reacção à transfusão
• peso diminuído
• testes hepáticos anormais
• aumento da concentração de hemoglobina em células
• diminuição do magnésio, cálcio, potássio, fosfato, albumina, sódio no sangue
• excesso de ácido no corpo não removido pelos rins
• aumento ou diminuição nos glóbulos brancos
• número baixo de glóbulos vermelhos imaturos (não totalmente desenvolvidos)
• aumento ou diminuição da proteína de sangue
• aumento de hormonas femininas
• diminuição da testosterona
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina
A maioria dos efeitos secundários pode ocorrer durante ou dentro de alguns dias após tratamento com este medicamento, mas podem ocorrer mais tarde. Informe o médico imediatamente se os efeitos secundários se tornarem severos ou graves.
Efeitos secundários frequentes (podem afectar 1 em 10 pessoas)
• nível baixo de plaquetas, que pode reduzir a capacidade de coagulação do sangue
• falta de ar
• dor torácica que não é devida a um problema de coração
• dor de estômago
• rubor (vermelhidão e calor da pele)
• dor nas pernas
Advertências
Aleitamento:As mulheres que possam engravidar e homens capazes de ser pais têm de iniciar a utilização de um método de contracepção fiável desde antes da colheita das suas células estaminais e continuar até pelo menos 6 meses depois de receberem este medicamento.
Aleitamento:Não deve ser administrado este medicamento se estiver a amamentar. Não se sabe se os componentes de este medicamento podem passar para o leite materno.
Precauções Gerais
Antes do tratamento com este medicamento, ser-lhe-ão administrados medicamentos conhecidos como medicamento de mobilização e medicamento de quimioterapia.
Antes do tratamento com este medicamento, o médico irá realizar testes para garantir que o coração e fígado estão a funcionar correctamente, para que possa ser tratado com segurança com este medicamento.
Este medicamento é fabricado especificamente para si, utilizando as suas próprias células estaminais sanguíneas.
Depois de ter sido tratado com este medicamento, não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos no futuro. Isto porque este medicamento é um medicamento de terapia genética.
Adicionar um novo gene no ADN das suas células estaminais sanguíneas pode, teoricamente, provocar leucemia ou linfoma, embora nenhum doente tenha desenvolvido leucemia ou linfoma em ensaios clínicos com este medicamento. Após o tratamento com este medicamento, ser-lhe-á pedido que seja incluído num registo durante, pelo menos, 15 anos, de forma a entender melhor os efeitos a longo prazo de este medicamento. Durante o seguimento de longo prazo, o médico irá monitorizá-lo em relação a sinais de leucemia ou linfoma.
Este medicamento é preparado utilizando partes do vírus da imunodeficiência humana (VIH) que foram alteradas para que não possam provocar infecção por VIH. O vírus modificado é utilizado para inserir um gene beta-globina funcional nas suas células estaminais. Embora este medicamento não lhe provoque uma infecção por VIH, ter este medicamento no seu sangue pode causar um teste de VIH falso-positivo em alguns testes comerciais que reconhecem uma parte do VIH usado para fabricar o este medicamento. Se tiver um teste positivo para o VIH após o tratamento, contacte o médico ou enfermeiro.
Antes de receber este medicamento ser-lhe-á administrada quimioterapia, de forma a remover a sua medula óssea existente. Se este medicamento não puder ser administrado após quimioterapia ou se as células estaminais modificadas não se mantiverem (enxertarem) no seu corpo, o médico pode dar-lhe uma perfusão das suas próprias células estaminais de sangue originais que foram colhidas e armazenadas antes de iniciar o tratamento.
Depois de receber este medicamento, pode ter um número baixo de plaquetas no sangue. Isto significa que o seu sangue pode não ser capaz de coagular tão bem como normalmente e pode estar propenso a hemorragia.
Deverá obter aconselhamento médico se:
• bater com a cabeça ou tiver uma lesão na cabeça
• tiver sintomas que poderiam ser de hemorragia interna, tais como dores de estômago ou de costas pouco habituais ou dor de cabeça grave
• tiver nódoas negras ou hemorragia anormal (tais como nódoas negras sem se ter magoado, sangue na urina, fezes, vómito, ou tossir sangue).
o médico irá dizer-lhe quando a sua contagem de plaquetas recuperar para níveis normais.
Antes do tratamento com este medicamento, o médico irá realizar testes para garantir que o coração e fígado estão a funcionar correctamente, para que possa ser tratado com segurança com este medicamento.
Este medicamento é fabricado especificamente para si, utilizando as suas próprias células estaminais sanguíneas.
Depois de ter sido tratado com este medicamento, não poderá doar sangue, órgãos ou tecidos no futuro. Isto porque este medicamento é um medicamento de terapia genética.
Adicionar um novo gene no ADN das suas células estaminais sanguíneas pode, teoricamente, provocar leucemia ou linfoma, embora nenhum doente tenha desenvolvido leucemia ou linfoma em ensaios clínicos com este medicamento. Após o tratamento com este medicamento, ser-lhe-á pedido que seja incluído num registo durante, pelo menos, 15 anos, de forma a entender melhor os efeitos a longo prazo de este medicamento. Durante o seguimento de longo prazo, o médico irá monitorizá-lo em relação a sinais de leucemia ou linfoma.
Este medicamento é preparado utilizando partes do vírus da imunodeficiência humana (VIH) que foram alteradas para que não possam provocar infecção por VIH. O vírus modificado é utilizado para inserir um gene beta-globina funcional nas suas células estaminais. Embora este medicamento não lhe provoque uma infecção por VIH, ter este medicamento no seu sangue pode causar um teste de VIH falso-positivo em alguns testes comerciais que reconhecem uma parte do VIH usado para fabricar o este medicamento. Se tiver um teste positivo para o VIH após o tratamento, contacte o médico ou enfermeiro.
Antes de receber este medicamento ser-lhe-á administrada quimioterapia, de forma a remover a sua medula óssea existente. Se este medicamento não puder ser administrado após quimioterapia ou se as células estaminais modificadas não se mantiverem (enxertarem) no seu corpo, o médico pode dar-lhe uma perfusão das suas próprias células estaminais de sangue originais que foram colhidas e armazenadas antes de iniciar o tratamento.
Depois de receber este medicamento, pode ter um número baixo de plaquetas no sangue. Isto significa que o seu sangue pode não ser capaz de coagular tão bem como normalmente e pode estar propenso a hemorragia.
Deverá obter aconselhamento médico se:
• bater com a cabeça ou tiver uma lesão na cabeça
• tiver sintomas que poderiam ser de hemorragia interna, tais como dores de estômago ou de costas pouco habituais ou dor de cabeça grave
• tiver nódoas negras ou hemorragia anormal (tais como nódoas negras sem se ter magoado, sangue na urina, fezes, vómito, ou tossir sangue).
o médico irá dizer-lhe quando a sua contagem de plaquetas recuperar para níveis normais.
Cuidados com a Dieta
Não aplicável.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relacionados com a sobredosagem.
Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relacionados com a sobredosagem.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Como este medicamento será administrado por um médico qualificado, eles serão responsáveis pelo armazenamento correto do medicamento antes e durante a sua utilização, bem como pela sua eliminação correta.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Anti-retrovirais
Observações: n.d.Interacções: Os doentes não devem tomar medicamentos antirretrovirais e hidroxiureia desde pelo menos um mês antes da mobilização até pelo menos 7 dias após a perfusão deste medicamento. - Anti-retrovirais
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Agentes quelantes
Observações: n.d.Interacções: As interacções medicamentosas entre quelantes de ferro e agente de condicionamento mieloablativo devem ser consideradas. Os quelantes de ferro devem ser descontinuados 7 dias antes do início do condicionamento. O Resumo de Características do Medicamentos (RCM) para o quelator de ferro e agente de condicionamento mieloablativo deve ser consultado para recomendações relativas à co-administração com substratos CYP3A. Alguns quelantes de ferro são mielossupressores. Após a perfusão deste medicamento, evite a utilização destes quelantes de ferro durante 6 meses. Se for necessária quelação com ferro, considere a administração de quelantes de ferro não mielossupressivos. - Agentes quelantes
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Citocromo P450
Observações: n.d.Interacções: Não foram realizados estudos formais de interacção medicamentosa. Não é esperado que este medicamento interaja com a família de enzimas do citocromo P-450 hepáticos ou transportadores de medicamento. - Citocromo P450
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Transportadores
Observações: n.d.Interacções: Não foram realizados estudos formais de interacção medicamentosa. Não é esperado que este medicamento interaja com a família de enzimas do citocromo P-450 hepáticos ou transportadores de medicamento. - Transportadores
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Eritropoiéticos (eritropoiese)
Observações: n.d.Interacções: Não existe experiência clínica de utilização de agentes estimulantes da eritropoiese em doentes tratados com este medicamento. - Eritropoiéticos (eritropoiese)
Células autólogas CD34+ que codificam o gene da ßA-T87Q-globina Vacinas vivas
Observações: n.d.Interacções: Não foi estudada a segurança da vacinação com vacinas virais vivas durante ou após o tratamento com este medicamento. - Vacinas vivas
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Se for mulher, ser-lhe-á dado um teste de gravidez antes de iniciar a mobilização, antes de lhe ser administrada quimioterapia e antes do tratamento com este medicamento, de forma a confirmar que não está grávida.
As mulheres que possam engravidar e homens capazes de ser pais têm de iniciar a utilização de um método de contracepção fiável desde antes da colheita das suas células estaminais e continuar até pelo menos 6 meses depois de receberem este medicamento. Os métodos fiáveis contraceptivos incluem o dispositivo intra-uterino, ou uma combinação de contraceptivo oral (também conhecido como pílula) e preservativos.
O gene adicionado a partir de este medicamento não será transmitido às suas crianças. Os seus filhos estarão ainda em risco de herdar o seu gene da beta-globina original.
Não deve ser administrado este medicamento se estiver a amamentar. Não se sabe se os componentes de este medicamento podem passar para o leite materno.
Poderá não ser possível engravidar ou ser pai de uma criança após receber a quimioterapia. Se estiver preocupado sobre ter filhos, deve conversar com o médico antes do tratamento. As opções poderão incluir o fornecimento de material reprodutivo para armazenamento num banco de tecidos, de forma a ser utilizado mais tarde. Para os homens, isto poderá aplicar-se ao esperma ou tecido testicular. Para as mulheres, isto poderá aplicar-se a óvulos (oócitos) ou tecido ovárico.
Se for mulher, ser-lhe-á dado um teste de gravidez antes de iniciar a mobilização, antes de lhe ser administrada quimioterapia e antes do tratamento com este medicamento, de forma a confirmar que não está grávida.
As mulheres que possam engravidar e homens capazes de ser pais têm de iniciar a utilização de um método de contracepção fiável desde antes da colheita das suas células estaminais e continuar até pelo menos 6 meses depois de receberem este medicamento. Os métodos fiáveis contraceptivos incluem o dispositivo intra-uterino, ou uma combinação de contraceptivo oral (também conhecido como pílula) e preservativos.
O gene adicionado a partir de este medicamento não será transmitido às suas crianças. Os seus filhos estarão ainda em risco de herdar o seu gene da beta-globina original.
Não deve ser administrado este medicamento se estiver a amamentar. Não se sabe se os componentes de este medicamento podem passar para o leite materno.
Poderá não ser possível engravidar ou ser pai de uma criança após receber a quimioterapia. Se estiver preocupado sobre ter filhos, deve conversar com o médico antes do tratamento. As opções poderão incluir o fornecimento de material reprodutivo para armazenamento num banco de tecidos, de forma a ser utilizado mais tarde. Para os homens, isto poderá aplicar-se ao esperma ou tecido testicular. Para as mulheres, isto poderá aplicar-se a óvulos (oócitos) ou tecido ovárico.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 29 de Outubro de 2024
