Betibeglogene autotemcel
O que é
O Betibeglogene autotemcel é um medicamento para o tratamento da beta talassemia.
É feito especificamente para cada paciente, usando as próprias células-tronco do sangue do paciente e adiciona cópias funcionais do gene da beta-globina às células.
É feito especificamente para cada paciente, usando as próprias células-tronco do sangue do paciente e adiciona cópias funcionais do gene da beta-globina às células.
Usos comuns
Betibeglogene autotemcel é indicado para o tratamento de pessoas com 12 anos ou mais com talassemia beta dependente de transfusão (TDT) que não têm um genótipo β0/β0, para quem o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSC) é apropriado, mas um antígeno leucocitário humano (HLA) doador de HSC relacionado compatível com não está disponível.
O Betibeglogene autotemcel é feito individualmente para cada receptor a partir de células-tronco colhidas do seu sangue e deve ser administrado apenas ao receptor para o qual foi feito.
É administrado como uma infusão intravenosa autóloga e a dose depende do peso corporal do receptor.
O Betibeglogene autotemcel é feito individualmente para cada receptor a partir de células-tronco colhidas do seu sangue e deve ser administrado apenas ao receptor para o qual foi feito.
É administrado como uma infusão intravenosa autóloga e a dose depende do peso corporal do receptor.
Tipo
Biotecnologia.
História
Betibeglogene autotemcel foi designado medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2013.
Foi aprovado para uso médico na União Europeia em maio de 2019 e nos Estados Unidos em agosto de 2022.
Foi aprovado para uso médico na União Europeia em maio de 2019 e nos Estados Unidos em agosto de 2022.
Indicações
Betibeglogene autotemcel é indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com β-talassemia que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos (RBC).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A beta talassemia é causada por mutações ou deleções do gene HBB levando à síntese reduzida ou ausente das cadeias beta da hemoglobina que resultam em desfechos variáveis que variam de anemia grave a indivíduos clinicamente assintomáticos.
LentiGlobin BB305 é um vector lentiviral que insere uma versão funcional do gene HBB em células-tronco hematopoiéticas (HSC) produtoras de sangue de um receptor ex vivo. Os HSCs projectados resultantes são então reintroduzidos ao destinatário.
LentiGlobin BB305 é um vector lentiviral que insere uma versão funcional do gene HBB em células-tronco hematopoiéticas (HSC) produtoras de sangue de um receptor ex vivo. Os HSCs projectados resultantes são então reintroduzidos ao destinatário.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Betibeglogene autotemcel.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
As reações adversas mais comuns incluem níveis reduzidos de plaquetas e outras células sanguíneas, bem como mucosite, neutropenia febril, vómitos, pirexia (febre), alopécia (queda de cabelo), epistaxe (sangramento nasal), dor abdominal, dor musculoesquelética, tosse, dor de cabeça, diarreia, erupção cutânea, obstipação, náusea, diminuição do apetite, distúrbio de pigmentação e prurido (comichão).
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
Não tome nenhum medicamento usado para tratar a infecção pelo HIV, ou hidroxiureia por um mês antes da mobilização, ou pela duração prevista para a eliminação dos medicamentos e até que todos os ciclos de aférese sejam concluídos.
Deve parar de tomar qualquer quelante de ferro, como deferoxamina, deferasirox ou deferiprona 7 dias antes do início do pré-tratamento de quimioterapia.
É importante que faça check-ups regulares com seu médico, incluindo exames de sangue pelo menos anuais, para detectar quaisquer efeitos adversos e confirmar que Betibeglogene autotemcel ainda está a funcionar.
Deve parar de tomar qualquer quelante de ferro, como deferoxamina, deferasirox ou deferiprona 7 dias antes do início do pré-tratamento de quimioterapia.
É importante que faça check-ups regulares com seu médico, incluindo exames de sangue pelo menos anuais, para detectar quaisquer efeitos adversos e confirmar que Betibeglogene autotemcel ainda está a funcionar.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Os doentes com sobredosagem apresentam um risco acrescido de efeitos adversos graves, tais como enxerto plaquetário retardado, falha do enxerto de neutrófilos e oncogénese insercional.
Recomendam-se medidas sintomáticas e de suporte.
Os doentes com sobredosagem apresentam um risco acrescido de efeitos adversos graves, tais como enxerto plaquetário retardado, falha do enxerto de neutrófilos e oncogénese insercional.
Recomendam-se medidas sintomáticas e de suporte.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Betibeglogene autotemcel é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 30 de Janeiro de 2025
