Atidarsagene autotemcel (Células autólogas CD34+ que codificam o gene ARSA)
O que é
Atidarsagene autotemcel (células autólogas CD34⁺ que codificam o gene ARSA) é um tratamento de terapia genética para leucodistrofia metacromática (MLD) desenvolvido pela Orchard Therapeutics.
Contém uma população enriquecida com células CD34⁺ autólogas que contém células-tronco hematopoiéticas e células progenitoras transduzidas usando um vetor lentiviral que codifica o gene humano arilsulfatase A (ARSA).
Contém uma população enriquecida com células CD34⁺ autólogas que contém células-tronco hematopoiéticas e células progenitoras transduzidas usando um vetor lentiviral que codifica o gene humano arilsulfatase A (ARSA).
Usos comuns
Atidarsagene autotemcel é indicado para o tratamento da leucodistrofia metacromática (DLM) caracterizada por mutações bialélicas no gene arissulfatase A (ARSA) levando a uma redução da actividade enzimática ARSA em crianças com formas infantis tardias ou precoces juvenis, sem manifestações clínicas da doença; e em crianças com a forma juvenil inicial, com manifestações clínicas iniciais da doença, que ainda têm a capacidade de andar independentemente e antes do início do declínio cognitivo.
Tipo
Biotecnologia
História
O Atidarsagene autotemcel foi aprovado para uso médico na União Europeia para o tratamento da forma infantil tardia ou da forma juvenil precoce de DLM em dezembro de 2020.
Indicações
Atidarsagene autotemcel é indicado para o tratamento da leucodistrofia metacromática (LDM) caracterizada por mutações bialélicas no gene arilsulfatase A (ARSA) que levam a uma redução da actividade enzimática da ARSA: em crianças com a forma infantil tardia ou juvenil precoce, sem manifestações clínicas da doença, e em crianças com a forma juvenil precoce, com manifestações clínicas precoces da doença, que ainda têm a capacidade de andar de forma autónoma e antes do início do declínio cognitivo.
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Atidarsagene autotemcel é uma terapia genética com células estaminais e progenitoras hematopoiéticas (CEPH) CD34+ autólogas geneticamente modificadas ex vivo.
As CEPH CD34+ autólogas são colhidas a partir da colheita da medula óssea (MO) ou de sangue periférico mobilizado (SPm) do doente e transduzidas com um vetor lentiviral (ARSA LVV), que insere uma ou mais cópias do ácido desoxirribonucleico complementar (ADNc) da ARSA humana no genoma da célula para que as células geneticamente modificadas se tornem capazes de expressar a enzima ARSA funcional.
Quando administrado ao doente após a administração de um regime de condicionamento mieloablativo, as células geneticamente modificadas formam um enxerto e são capazes de efectuar a repopulação doccompartimento hematopoiético.
Uma subpopulação das CEPH perfundidas e/ou a sua progénie mielóide é capaz de migrar para o cérebro através da barreira hematoencefálica e formar um enxerto como microglia residente do sistema nervoso central (SNC) e macrófagos perivasculares do SNC, assim como macrófagos endoneurais no sistema nervoso periférico (SNP).
Estas células geneticamente modificadas podem produzir e segregar a enzima ARSA funcional, que pode ser absorvida pelas células circundantes, um processo conhecido como correção cruzada e usado para degradar, ou impedir a acumulação, de sulfatídeos nocivos.
Após o enxerto bem-sucedido e estável no doente, espera-se que os efeitos do medicamento sejam persistentes.
As CEPH CD34+ autólogas são colhidas a partir da colheita da medula óssea (MO) ou de sangue periférico mobilizado (SPm) do doente e transduzidas com um vetor lentiviral (ARSA LVV), que insere uma ou mais cópias do ácido desoxirribonucleico complementar (ADNc) da ARSA humana no genoma da célula para que as células geneticamente modificadas se tornem capazes de expressar a enzima ARSA funcional.
Quando administrado ao doente após a administração de um regime de condicionamento mieloablativo, as células geneticamente modificadas formam um enxerto e são capazes de efectuar a repopulação doccompartimento hematopoiético.
Uma subpopulação das CEPH perfundidas e/ou a sua progénie mielóide é capaz de migrar para o cérebro através da barreira hematoencefálica e formar um enxerto como microglia residente do sistema nervoso central (SNC) e macrófagos perivasculares do SNC, assim como macrófagos endoneurais no sistema nervoso periférico (SNP).
Estas células geneticamente modificadas podem produzir e segregar a enzima ARSA funcional, que pode ser absorvida pelas células circundantes, um processo conhecido como correção cruzada e usado para degradar, ou impedir a acumulação, de sulfatídeos nocivos.
Após o enxerto bem-sucedido e estável no doente, espera-se que os efeitos do medicamento sejam persistentes.
Posologia Orientativa
Atidarsagene autotemcel deve ser administrado num centro de tratamento qualificado com experiência em transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCEH).
Espera-se que os doentes se inscrevam e sejam acompanhados num estudo de seguimento de longo prazo a fim de compreender melhor a segurança e a eficácia a longo prazo de Atidarsagene autotemcel.
A dose de Atidarsagene autotemcel a ser administrada é determinada com base no peso do doente no momento da perfusão.
Espera-se que os doentes se inscrevam e sejam acompanhados num estudo de seguimento de longo prazo a fim de compreender melhor a segurança e a eficácia a longo prazo de Atidarsagene autotemcel.
A dose de Atidarsagene autotemcel a ser administrada é determinada com base no peso do doente no momento da perfusão.
Administração
Atidarsagene autotemcel destina-se apenas a perfusão intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Atidarsagene autotemcel.
Tratamento anterior com terapia genética de células estaminais hematopoiéticas.
Devem ser consideradas as contra-indicações relativamente à mobilização e aos medicamentos mieloablativos.
Tratamento anterior com terapia genética de células estaminais hematopoiéticas.
Devem ser consideradas as contra-indicações relativamente à mobilização e aos medicamentos mieloablativos.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Alguns efeitos indesejáveis estão relacionados com o medicamento de condicionamento usado para preparar a medula óssea do seu filho para o tratamento com Atidarsagene autotemcel.
Fale com o médico do seu filho sobre os efeitos indesejáveis do medicamento de condicionamento.
Efeitos indesejáveis do medicamento de condicionamento
Avise imediatamente o médico ou enfermeiro se o seu filho tiver algum dos seguintes efeitos indesejáveis após receber o medicamento de condicionamento. Geralmente acontecem entre os primeiros dias e algumas semanas após receber o medicamento de condicionamento, mas também podem ocorrer muito mais tarde.
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas)
- análises ao sangue que mostram um baixo nível de glóbulos brancos, com ou sem febre
- acidose metabólica, uma condição em que os níveis de ácido no sangue estão elevados
- inflamação e feridas na boca e nos lábios
- sensação de enjoo (vómitos)
- fígado aumentado
- dor na parte superior direita do abdómen (barriga) e sob as costelas, olhos ou pele amarelada, aumento rápido de peso, inchaço dos braços, pernas e abdómen, e dificuldade em respirar. Estes podem ser sinais de uma doença do fígado grave chamada doença veno-oclusiva
- perda ou diminuição da função dos ovários
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas)
- hemorragia ou hematomas anormais — pode ser causado por um baixo nível de plaquetas, reduzindo a capacidade do sangue de coagular
- infecções que podem fazer com que o seu filho se sinta quente (febril), frio ou suado
- infecção torácica (pneumonia)
- infecção dos órgãos envolvidos na excreção da urina (como a bexiga e as vias urinárias)
- baixo nível de glóbulos vermelhos (anemia)
- excesso de fluidos no corpo
- acumulação de líquido no abdómen
- dificuldade em dormir
- dor de cabeça
- hemorragias nasais
- dor na boca e garganta
- diarreia
- hemorragias do tubo digestivo
- sensação de enjoo (náuseas)
- aumento das enzimas hepáticas (transaminases e aminotransferases) observado nas análises ao sangue
- comichão na pele
- dor nas costas
- dor óssea
- diminuição da produção de urina
- febre
- teste de Aspergillus positivo (doença pulmonar causada por fungo)
Efeitos indesejáveis de Atidarsagene autotemcel
Os seguintes efeitos indesejáveis fora comunicados com Atidarsagene autotemcel.
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas)
- teste positivo para anticorpos anti-ARSA. Os anticorpos são a defesa natural do corpo contra tudo que o corpo considere estranho.
Fale com o médico do seu filho sobre os efeitos indesejáveis do medicamento de condicionamento.
Efeitos indesejáveis do medicamento de condicionamento
Avise imediatamente o médico ou enfermeiro se o seu filho tiver algum dos seguintes efeitos indesejáveis após receber o medicamento de condicionamento. Geralmente acontecem entre os primeiros dias e algumas semanas após receber o medicamento de condicionamento, mas também podem ocorrer muito mais tarde.
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas)
- análises ao sangue que mostram um baixo nível de glóbulos brancos, com ou sem febre
- acidose metabólica, uma condição em que os níveis de ácido no sangue estão elevados
- inflamação e feridas na boca e nos lábios
- sensação de enjoo (vómitos)
- fígado aumentado
- dor na parte superior direita do abdómen (barriga) e sob as costelas, olhos ou pele amarelada, aumento rápido de peso, inchaço dos braços, pernas e abdómen, e dificuldade em respirar. Estes podem ser sinais de uma doença do fígado grave chamada doença veno-oclusiva
- perda ou diminuição da função dos ovários
Efeitos indesejáveis frequentes (podem afectar até 1 em cada 10 pessoas)
- hemorragia ou hematomas anormais — pode ser causado por um baixo nível de plaquetas, reduzindo a capacidade do sangue de coagular
- infecções que podem fazer com que o seu filho se sinta quente (febril), frio ou suado
- infecção torácica (pneumonia)
- infecção dos órgãos envolvidos na excreção da urina (como a bexiga e as vias urinárias)
- baixo nível de glóbulos vermelhos (anemia)
- excesso de fluidos no corpo
- acumulação de líquido no abdómen
- dificuldade em dormir
- dor de cabeça
- hemorragias nasais
- dor na boca e garganta
- diarreia
- hemorragias do tubo digestivo
- sensação de enjoo (náuseas)
- aumento das enzimas hepáticas (transaminases e aminotransferases) observado nas análises ao sangue
- comichão na pele
- dor nas costas
- dor óssea
- diminuição da produção de urina
- febre
- teste de Aspergillus positivo (doença pulmonar causada por fungo)
Efeitos indesejáveis de Atidarsagene autotemcel
Os seguintes efeitos indesejáveis fora comunicados com Atidarsagene autotemcel.
Efeitos indesejáveis muito frequentes (podem afectar mais de 1 em cada 10 pessoas)
- teste positivo para anticorpos anti-ARSA. Os anticorpos são a defesa natural do corpo contra tudo que o corpo considere estranho.
Advertências
Sem informação.
Precauções Gerais
As informações sobre medicamentos à base de células, como Atidarsagene autotemcel, devem ser guardadas durante 30 anos no hospital. As informações guardadas sobre o seu filho serão o nome dele e o número do lote de Atidarsagene autotemcel que recebeu.
Atidarsagene autotemcel é produzido a partir das células estaminais do seu próprio filho e só deve ser dado ao seu filho.
Antes do tratamento com Atidarsagene autotemcel
- A avaliação do seu filho pelo médico para confirmar que ele tem LDM e avaliar os sintomas e efeitos da sua doença terá lugar antes de tomar a decisão de utilizar Atidarsagene autotemcel. O seu filho pode não apresentar quaisquer sinais físicos da doença na altura da avaliação inicial.
Se a LDM do seu filho progredir e piorar antes do início do tratamento, o médico pode determinar que a doença atingiu uma «fase de progressão rápida». Se isso acontecer, o seu filho pode já não ter benefício com o tratamento e o médico dele pode decidir não lhe dar Atidarsagene autotemcel.
- O seu filho pode vir a receber medicamentos conhecidos como medicamentos de mobilização e medicamentos de condicionamento.
- Cateteres venosos centrais são tubos finos e flexíveis que são inseridos por um médico numa veia grande para ter acesso à corrente sanguínea do seu filho. Os riscos da utilização desses tubos são infecções e a formação de coágulos sanguíneos. O médico e o pessoal de enfermagem vão monitorizar o seu filho relativamente a qualquer complicação do cateter venoso central.
- Atidarsagene autotemcel é testado para a presença de micróbios infecciosos antes de ser administrado ao seu filho. Existe um pequeno risco de infecção. Os médicos e enfermeiros do seu filho irão monitorizá-lo durante toda a perfusão à procura de sinais de infecção e providenciarão o tratamento no caso de ser necessário.
- O médico irá verificar a glândula tiróide do seu filho. A glândula tiróide encontra-se no pescoço e produz hormonas que são importantes para ajudar o corpo a funcionar normalmente. O seu filho também será monitorizado após o tratamento, se for necessário.
Após o tratamento com Atidarsagene autotemcel
- Após o tratamento, o seu filho pode vir a ser solicitado a participar num estudo de seguimento com uma duração até 15 anos para se compreender melhor os efeitos a longo prazo de Atidarsagene autotemcel.
- Se o seu filho precisar de uma transfusão de sangue nos primeiros 3 meses após receber Atidarsagene autotemcel, os produtos de sangue devem ser irradiados. Isto significa que os glóbulos brancos, chamados linfócitos, são reduzidos para minimizar o risco de uma reacção à transfusão. O médico irá monitorizar o seu filho relativamente a qualquer reacção à transfusão de sangue.
- As células do sangue do seu filho ficarão baixas durante um período de tempo após o tratamento com Atidarsagene autotemcel. Isto afecta as células do sangue chamadas neutrófilos que atacam as infecções e que podem ser medidas com uma simples análise ao sangue. Se os neutrófilos do seu filho ainda estiverem baixos após 60 dias, isso pode ser o que se chama insucesso do enxerto. Nesse caso, o médico do seu filho pode decidir devolver ao seu filho as células de resgate que foram colhidas anteriormente. As células de resgate não têm o gene ARSA funcional adicionado e não produzirão a enzima ARSA.
- Depois de receber o medicamento de condicionamento, o seu filho pode ter um baixo número de plaquetas no sangue. Isto significa que o sangue do seu filho pode não ser capaz de coagular normalmente e o seu filho pode ficar mais susceptível a sangrar durante algum tempo após o tratamento. O médico irá monitorizar a contagem de plaquetas do seu filho com simples análises de sangue e providenciará tratamento ao seu filho, se for necessário. Isto pode incluir uma transfusão de plaquetas para ajudar a aumentar a contagem de plaquetas.
- Pode ocorrer acidose metabólica. É uma condição em que o nível de ácido no sangue sobe. Pode haver muitas razões diferentes para isso, e esta condição é mais comum em doentes com LDM. Os sintomas da acidose metabólica incluem sentir falta de ar, respiração rápida, náusea (sensação de enjoo) e vómitos. O médico irá monitorizar o seu filho à procura de sinais e sintomas de acidose metabólica.
- A inserção de um novo gene nas células estaminais pode, teoricamente, causar cancros no sangue (leucemia e linfoma). Após o tratamento, o médico irá monitorizar o seu filho relativamente a qualquer sinal de leucemia ou linfoma.
- Durante os estudos clínicos, alguns doentes desenvolveram anticorpos para a enzima ARSA, chamados anticorpos anti-ARSA. Isto resolveu- se por si só ou após o tratamento com medicamentos adaptados. O médico do seu filho irá monitorizar o sangue dele para anticorpos anti-ARSA e tratá-lo, se for necessário.
- Após o seu filho receber Atidarsagene autotemcel, será monitorizado através de análises ao sangue regulares. Isto incluirá a medição no sangue dele de anticorpos, conhecidos como imunoglobulinas. Se o nível de anticorpos estiver baixo, o seu filho pode precisar de terapêutica de substituição de imunoglobulina. O médico do seu filho discutirá isso consigo, se for necessário.
- Atidarsagene autotemcel é preparado com recurso a partes do vírus da imunodeficiência humana (VIH), que foram alteradas para que não possam causar infecção. O vírus alterado é usado para inserir o gene ARSA nas células estaminais do seu filho. Embora este medicamento não provoque infecção pelo VIH ao seu filho, ter Atidarsagene autotemcel no sangue pode causar um resultado falso positivo no teste do VIH nalguns testes comerciais (os chamados testes baseados em PCR) que reconhecem um vestígio do VIH usado para fazer Atidarsagene autotemcel. Se o seu filho testar positivo ao VIH após o tratamento com Atidarsagene autotemcel, entre em contacto com o médico ou enfermeiro do seu filho.
- Após o tratamento com Atidarsagene autotemcel, o seu filho não poderá doar sangue, órgãos, tecidos ou células. Isto acontece porque Atidarsagene autotemcel é um medicamento de terapia genética.
Antes do seu filho receber Atidarsagene autotemcel, o médico irá:
- Verificar os pulmões, o coração, os rins, o fígado, assim como a tensão arterial.
- Procurar sinais de infecção; qualquer infecção será tratada antes do seu filho receber Atidarsagene autotemcel.
- Verificar se tem infecção por hepatite B, hepatite C, vírus linfotrópico humano de células T (HTLV), VIH ou micoplasma.
- Verificar se o seu filho levou uma vacina nas últimas 6 semanas ou se está alguma planeada para os meses seguintes.
Quando o tratamento com Atidarsagene autotemcel não pode ser concluído
Antes de receber Atidarsagene autotemcel, o seu filho irá receber um medicamento de condicionamento para remover células da medula óssea dele.
Se Atidarsagene autotemcel não puder ser dado depois de o seu filho ter recebido o medicamento de condicionamento, ou se as células estaminais modificadas não tiverem efeito (não formarem um enxerto) no corpo do seu filho, o médico pode decidir devolver por perfusão as células de resgate colhidas anteriormente do seu filho. As células de resgate não têm o gene ARSA funcional adicionado e não produzirão a enzima ARSA. Para mais informações, entre em contacto com o médico do seu filho.
Informe o médico se o seu filho estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos, incluindo os que podem ser obtidos sem receita médica.
- O seu filho não deve tomar quaisquer medicamentos para a infecção pelo VIH a partir de pelo menos um mês antes de receber os medicamentos de mobilização, ou de ter a amostra de medula óssea colhida, e até pelo menos 7 dias após a perfusão de Atidarsagene autotemcel.
- O seu filho não deve levar vacinas chamadas vacinas vivas durante 6 semanas antes de receber o medicamento de condicionamento para se preparar para o tratamento com Atidarsagene autotemcel, nem após o tratamento enquanto o sistema imunitário dele (o sistema de defesa do corpo) estiver a recuperar.
Atidarsagene autotemcel é produzido a partir das células estaminais do seu próprio filho e só deve ser dado ao seu filho.
Antes do tratamento com Atidarsagene autotemcel
- A avaliação do seu filho pelo médico para confirmar que ele tem LDM e avaliar os sintomas e efeitos da sua doença terá lugar antes de tomar a decisão de utilizar Atidarsagene autotemcel. O seu filho pode não apresentar quaisquer sinais físicos da doença na altura da avaliação inicial.
Se a LDM do seu filho progredir e piorar antes do início do tratamento, o médico pode determinar que a doença atingiu uma «fase de progressão rápida». Se isso acontecer, o seu filho pode já não ter benefício com o tratamento e o médico dele pode decidir não lhe dar Atidarsagene autotemcel.
- O seu filho pode vir a receber medicamentos conhecidos como medicamentos de mobilização e medicamentos de condicionamento.
- Cateteres venosos centrais são tubos finos e flexíveis que são inseridos por um médico numa veia grande para ter acesso à corrente sanguínea do seu filho. Os riscos da utilização desses tubos são infecções e a formação de coágulos sanguíneos. O médico e o pessoal de enfermagem vão monitorizar o seu filho relativamente a qualquer complicação do cateter venoso central.
- Atidarsagene autotemcel é testado para a presença de micróbios infecciosos antes de ser administrado ao seu filho. Existe um pequeno risco de infecção. Os médicos e enfermeiros do seu filho irão monitorizá-lo durante toda a perfusão à procura de sinais de infecção e providenciarão o tratamento no caso de ser necessário.
- O médico irá verificar a glândula tiróide do seu filho. A glândula tiróide encontra-se no pescoço e produz hormonas que são importantes para ajudar o corpo a funcionar normalmente. O seu filho também será monitorizado após o tratamento, se for necessário.
Após o tratamento com Atidarsagene autotemcel
- Após o tratamento, o seu filho pode vir a ser solicitado a participar num estudo de seguimento com uma duração até 15 anos para se compreender melhor os efeitos a longo prazo de Atidarsagene autotemcel.
- Se o seu filho precisar de uma transfusão de sangue nos primeiros 3 meses após receber Atidarsagene autotemcel, os produtos de sangue devem ser irradiados. Isto significa que os glóbulos brancos, chamados linfócitos, são reduzidos para minimizar o risco de uma reacção à transfusão. O médico irá monitorizar o seu filho relativamente a qualquer reacção à transfusão de sangue.
- As células do sangue do seu filho ficarão baixas durante um período de tempo após o tratamento com Atidarsagene autotemcel. Isto afecta as células do sangue chamadas neutrófilos que atacam as infecções e que podem ser medidas com uma simples análise ao sangue. Se os neutrófilos do seu filho ainda estiverem baixos após 60 dias, isso pode ser o que se chama insucesso do enxerto. Nesse caso, o médico do seu filho pode decidir devolver ao seu filho as células de resgate que foram colhidas anteriormente. As células de resgate não têm o gene ARSA funcional adicionado e não produzirão a enzima ARSA.
- Depois de receber o medicamento de condicionamento, o seu filho pode ter um baixo número de plaquetas no sangue. Isto significa que o sangue do seu filho pode não ser capaz de coagular normalmente e o seu filho pode ficar mais susceptível a sangrar durante algum tempo após o tratamento. O médico irá monitorizar a contagem de plaquetas do seu filho com simples análises de sangue e providenciará tratamento ao seu filho, se for necessário. Isto pode incluir uma transfusão de plaquetas para ajudar a aumentar a contagem de plaquetas.
- Pode ocorrer acidose metabólica. É uma condição em que o nível de ácido no sangue sobe. Pode haver muitas razões diferentes para isso, e esta condição é mais comum em doentes com LDM. Os sintomas da acidose metabólica incluem sentir falta de ar, respiração rápida, náusea (sensação de enjoo) e vómitos. O médico irá monitorizar o seu filho à procura de sinais e sintomas de acidose metabólica.
- A inserção de um novo gene nas células estaminais pode, teoricamente, causar cancros no sangue (leucemia e linfoma). Após o tratamento, o médico irá monitorizar o seu filho relativamente a qualquer sinal de leucemia ou linfoma.
- Durante os estudos clínicos, alguns doentes desenvolveram anticorpos para a enzima ARSA, chamados anticorpos anti-ARSA. Isto resolveu- se por si só ou após o tratamento com medicamentos adaptados. O médico do seu filho irá monitorizar o sangue dele para anticorpos anti-ARSA e tratá-lo, se for necessário.
- Após o seu filho receber Atidarsagene autotemcel, será monitorizado através de análises ao sangue regulares. Isto incluirá a medição no sangue dele de anticorpos, conhecidos como imunoglobulinas. Se o nível de anticorpos estiver baixo, o seu filho pode precisar de terapêutica de substituição de imunoglobulina. O médico do seu filho discutirá isso consigo, se for necessário.
- Atidarsagene autotemcel é preparado com recurso a partes do vírus da imunodeficiência humana (VIH), que foram alteradas para que não possam causar infecção. O vírus alterado é usado para inserir o gene ARSA nas células estaminais do seu filho. Embora este medicamento não provoque infecção pelo VIH ao seu filho, ter Atidarsagene autotemcel no sangue pode causar um resultado falso positivo no teste do VIH nalguns testes comerciais (os chamados testes baseados em PCR) que reconhecem um vestígio do VIH usado para fazer Atidarsagene autotemcel. Se o seu filho testar positivo ao VIH após o tratamento com Atidarsagene autotemcel, entre em contacto com o médico ou enfermeiro do seu filho.
- Após o tratamento com Atidarsagene autotemcel, o seu filho não poderá doar sangue, órgãos, tecidos ou células. Isto acontece porque Atidarsagene autotemcel é um medicamento de terapia genética.
Antes do seu filho receber Atidarsagene autotemcel, o médico irá:
- Verificar os pulmões, o coração, os rins, o fígado, assim como a tensão arterial.
- Procurar sinais de infecção; qualquer infecção será tratada antes do seu filho receber Atidarsagene autotemcel.
- Verificar se tem infecção por hepatite B, hepatite C, vírus linfotrópico humano de células T (HTLV), VIH ou micoplasma.
- Verificar se o seu filho levou uma vacina nas últimas 6 semanas ou se está alguma planeada para os meses seguintes.
Quando o tratamento com Atidarsagene autotemcel não pode ser concluído
Antes de receber Atidarsagene autotemcel, o seu filho irá receber um medicamento de condicionamento para remover células da medula óssea dele.
Se Atidarsagene autotemcel não puder ser dado depois de o seu filho ter recebido o medicamento de condicionamento, ou se as células estaminais modificadas não tiverem efeito (não formarem um enxerto) no corpo do seu filho, o médico pode decidir devolver por perfusão as células de resgate colhidas anteriormente do seu filho. As células de resgate não têm o gene ARSA funcional adicionado e não produzirão a enzima ARSA. Para mais informações, entre em contacto com o médico do seu filho.
Informe o médico se o seu filho estiver a tomar, tiver tomado recentemente ou se vier a tomar outros medicamentos, incluindo os que podem ser obtidos sem receita médica.
- O seu filho não deve tomar quaisquer medicamentos para a infecção pelo VIH a partir de pelo menos um mês antes de receber os medicamentos de mobilização, ou de ter a amostra de medula óssea colhida, e até pelo menos 7 dias após a perfusão de Atidarsagene autotemcel.
- O seu filho não deve levar vacinas chamadas vacinas vivas durante 6 semanas antes de receber o medicamento de condicionamento para se preparar para o tratamento com Atidarsagene autotemcel, nem após o tratamento enquanto o sistema imunitário dele (o sistema de defesa do corpo) estiver a recuperar.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligar para o Centro de intoxicações.
Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relativos à sobredosagem com Atidarsagene autotemcel.
Não estão disponíveis dados de estudos clínicos relativos à sobredosagem com Atidarsagene autotemcel.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Como este medicamento será dado num hospital, o hospital é responsável pelo correcto armazenamento do medicamento antes e durante o seu uso, assim como pela sua adequada eliminação.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Atidarsagene autotemcel (Células autólogas CD34+ que codificam o gene ARSA) Anti-retrovirais
Observações: n.d.Interacções: Os doentes não devem tomar medicamentos anti-retrovirais a partir de pelo menos um mês antes da mobilização e/ou da colheita de medula óssea até pelo menos 7 dias após a perfusão de Atidarsagene autotemcel. - Anti-retrovirais
Atidarsagene autotemcel (Células autólogas CD34+ que codificam o gene ARSA) Vacinas vivas
Observações: n.d.Interacções: A segurança da imunização com vacinas virais vivas durante ou após o tratamento com Atidarsagene autotemcel não foi estudada. A vacinação com vacinas virais vivas não é recomendada durante as 6 semanas anteriores ao início do condicionamento mieloablativo e até à recuperação hematológica após o tratamento com Atidarsagene autotemcel. - Vacinas vivas
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Como Atidarsagene autotemcel não se destina a ser usado em adultos, não existem dados em seres humanos sobre a utilização durante a gravidez ou o aleitamento, nem estudos de reprodução em animais.
Como Atidarsagene autotemcel não se destina a ser usado em adultos, não existem dados em seres humanos sobre a utilização durante a gravidez ou o aleitamento, nem estudos de reprodução em animais.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 11 de Novembro de 2021
