Apadamtase alfa + Cinaxadamtase alfa (rADAMTS13)
O que é
Este medicamento é “uma desintegrina e metaloproteinase com motivos de trombospondina 13” recombinante (rADAMTS13) humana bivariante purificada, expressada em células de ovários de hamster chinês (CHO) com recurso a tecnologia de ADN recombinante (uma mistura de rADAMTS13 Q23 nativa e rADAMTS13 R23 variante, com um intervalo controlado da proporção das duas variantes), designada por rADAMTS13.
A púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) é um distúrbio raro da coagulação sanguínea caracterizado por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e vários graus de danos a órgãos.
Pode ser herdada (TTP congénita; cTTP) ou adquirida devido a autoanticorpos (TTP imunomediada; iTTP), embora o cTTP seja responsável por <5% de todos os casos de PTT.
Pacientes com TTPc têm uma deficiência grave de uma metaloproteinase plasmática chamada ADAMTS13 (uma desintegrina e metaloproteinase com motivo de trombospondina tipo 1, membro 13), que é responsável pela clivagem de grandes multímeros do factor de von Willebrand e pela prevenção da formação de microtrombos - esta deficiência em ADAMTS13 é responsável pelas complicações microangiopáticas associadas ao cTTP.
A terapia padrão para cTTP envolve infusões profiláticas de plasma para complementar os níveis plasmáticos insuficientes de ADAMTS13.
A púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) é um distúrbio raro da coagulação sanguínea caracterizado por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e vários graus de danos a órgãos.
Pode ser herdada (TTP congénita; cTTP) ou adquirida devido a autoanticorpos (TTP imunomediada; iTTP), embora o cTTP seja responsável por <5% de todos os casos de PTT.
Pacientes com TTPc têm uma deficiência grave de uma metaloproteinase plasmática chamada ADAMTS13 (uma desintegrina e metaloproteinase com motivo de trombospondina tipo 1, membro 13), que é responsável pela clivagem de grandes multímeros do factor de von Willebrand e pela prevenção da formação de microtrombos - esta deficiência em ADAMTS13 é responsável pelas complicações microangiopáticas associadas ao cTTP.
A terapia padrão para cTTP envolve infusões profiláticas de plasma para complementar os níveis plasmáticos insuficientes de ADAMTS13.
Usos comuns
É uma terapêutica de substituição enzimática (TSE) indicada para o tratamento da deficiência de ADAMTS13 em doentes pediátricos e adultos com púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc).
Tipo
Biotecnologia.
História
Foi aprovada para uso médico nos Estados Unidos em novembro de 2023, e na União Europeia em agosto de 2024.
Indicações
É uma terapêutica de substituição enzimática (TSE) indicada para o tratamento da deficiência de ADAMTS13 em doentes pediátricos e adultos com púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTc).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A rADAMTS13 é uma forma recombinante da ADAMTS13 endógena. A ADAMTS13 é uma metaloprotease de zinco no plasma que regula a actividade do factor de von Willebrand (FVW) ao proceder à clivagem de multímeros grandes e ultragrandes de FVW em unidades mais pequenas, reduzindo assim as propriedades de ligação às plaquetas do FVW e a sua propensão para formar microtrombos. Espera-se que a rADAMTS13 reduza ou elimine a formação espontânea de microtrombos de FVW-plaquetas que resultam no consumo de plaquetas e em trombocitopenia em doentes com PTTc.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Não use em pacientes que manifestaram reacções de hipersensibilidade com risco de vida.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em 10 pessoas)
- infecção do nariz e garganta
- dor de cabeça
- sensação de tonturas
- enxaqueca
- diarreia
- náuseas
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
- elevado número de plaquetas no sangue (trombocitose)
- sensação de sonolência
- prisão de ventre
- inchaço (distensão abdominal)
- fraqueza (astenia)
- sensação de calor
- actividade da ADAMTS13 anormal
- infecção do nariz e garganta
- dor de cabeça
- sensação de tonturas
- enxaqueca
- diarreia
- náuseas
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
- elevado número de plaquetas no sangue (trombocitose)
- sensação de sonolência
- prisão de ventre
- inchaço (distensão abdominal)
- fraqueza (astenia)
- sensação de calor
- actividade da ADAMTS13 anormal
Advertências
Gravidez:Não deve receber este medicamento durante a gravidez, excepto se o médico o recomendar especificamente.
Aleitamento:Em conjunto com o médico, deve decidir se pode utilizar este medicamento se estiver a amamentar.
Condução:Os efeitos deste medicamento sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Podem ocorrer tonturas e sonolência após a utilização.
Precauções Gerais
Existe um risco de poder apresentar uma reacção de hipersensibilidade de tipo alérgico a este medicamento.
O médico deverá informá-lo acerca dos sinais iniciais de reacções alérgicas graves, tais como:
- frequência cardíaca acelerada
- aperto no peito
- sibilos e/ou início súbito de dificuldade respiratória
- tensão arterial baixa
- urticária, erupção na pele e comichão na pele
- nariz com corrimento ou congestão nasal
- olhos vermelhos
- espirros
- inchaço rápido sob a pele em áreas como o rosto, garganta, braços e pernas
- cansaço
- náuseas (sensação de enjoo)
- vómitos
- sensações como dormência, formigueiro, picadas
- inquietação
- anafilaxia (reacção alérgica grave que pode causar dificuldade em engolir e/ou respirar, face e/ou mãos vermelhas ou inchadas).
Se algum destes sintomas ocorrer, o médico irá decidir se o tratamento deve ser interrompido e administrar-lhe os medicamentos adequados para tratar a reacção alérgica.
Os sintomas graves, incluindo dificuldade em respirar e tonturas, exigem tratamento de emergência imediato.
Podem desenvolver-se anticorpos neutralizantes (chamados inibidores) em alguns doentes que recebam este medicamento. Estes inibidores podem fazer com que o tratamento deixe de funcionar correctamente. Informe o médico se achar que o medicamento não está a funcionar consigo.
Informe o médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos.
O médico deverá informá-lo acerca dos sinais iniciais de reacções alérgicas graves, tais como:
- frequência cardíaca acelerada
- aperto no peito
- sibilos e/ou início súbito de dificuldade respiratória
- tensão arterial baixa
- urticária, erupção na pele e comichão na pele
- nariz com corrimento ou congestão nasal
- olhos vermelhos
- espirros
- inchaço rápido sob a pele em áreas como o rosto, garganta, braços e pernas
- cansaço
- náuseas (sensação de enjoo)
- vómitos
- sensações como dormência, formigueiro, picadas
- inquietação
- anafilaxia (reacção alérgica grave que pode causar dificuldade em engolir e/ou respirar, face e/ou mãos vermelhas ou inchadas).
Se algum destes sintomas ocorrer, o médico irá decidir se o tratamento deve ser interrompido e administrar-lhe os medicamentos adequados para tratar a reacção alérgica.
Os sintomas graves, incluindo dificuldade em respirar e tonturas, exigem tratamento de emergência imediato.
Podem desenvolver-se anticorpos neutralizantes (chamados inibidores) em alguns doentes que recebam este medicamento. Estes inibidores podem fazer com que o tratamento deixe de funcionar correctamente. Informe o médico se achar que o medicamento não está a funcionar consigo.
Informe o médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Tomar uma dose excessiva deste medicamento pode resultar em hemorragia.
Tomar uma dose excessiva deste medicamento pode resultar em hemorragia.
Terapêutica Interrompida
Se tiver falhado uma injecção, informe o médico assim que possível. Não tome uma dose a dobrar para compensar uma dose que se esqueceu de tomar.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não deve receber este medicamento durante a gravidez, excepto se o médico o recomendar especificamente.
Em conjunto com o médico, deve decidir se pode utilizar este medicamento se estiver a amamentar.
Os efeitos deste medicamento sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Podem ocorrer tonturas e sonolência após a utilização.
Não deve receber este medicamento durante a gravidez, excepto se o médico o recomendar especificamente.
Em conjunto com o médico, deve decidir se pode utilizar este medicamento se estiver a amamentar.
Os efeitos deste medicamento sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Podem ocorrer tonturas e sonolência após a utilização.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 23 de Setembro de 2024
