Alipogene tiparvovec
O que é
Alipogene tiparvovec é um tratamento de terapia génica desenvolvido para reverter a deficiência de lipoproteína lipase (LPLD), um distúrbio hereditário raro que pode causar pancreatite grave.
Usos comuns
Alipogene tiparvovec, é um medicamento de terapia genética cujo mecanismo de acção consiste em fornecer um gene ao organismo para corrigir uma deficiência genética.
Pertence a um grupo de medicamentos chamados agentes modificadores dos lípidos.
É utilizado no tratamento de uma doença específica hereditária conhecida como "deficiência da lipoproteína lipase (LPLD)”.
A lipoproteína lipase (LPL) é uma substância que existe naturalmente no organismo (conhecida como uma enzima), que controla o nível de certas gorduras no sangue.
Na deficiência de lipoproteína lipase, esta enzima não está presente devido a um defeito genético.
As pessoas que sofrem desta doença têm uma acumulação de níveis de gordura muito elevados no sangue (hiperquilomicronemia).
É utilizado para o tratamento de doentes adultos diagnosticados com deficiência da lipoproteína lipase (LPLD) e sofrendo de crises graves ou repetidas de pancreatite apesar das restrições de gordura na dieta.
O diagnóstico de LPLD tem de ser confirmado por meio de um teste genético.
Só lhe será administrado se apresentar níveis detectáveis de proteína LPL no sangue.
Pertence a um grupo de medicamentos chamados agentes modificadores dos lípidos.
É utilizado no tratamento de uma doença específica hereditária conhecida como "deficiência da lipoproteína lipase (LPLD)”.
A lipoproteína lipase (LPL) é uma substância que existe naturalmente no organismo (conhecida como uma enzima), que controla o nível de certas gorduras no sangue.
Na deficiência de lipoproteína lipase, esta enzima não está presente devido a um defeito genético.
As pessoas que sofrem desta doença têm uma acumulação de níveis de gordura muito elevados no sangue (hiperquilomicronemia).
É utilizado para o tratamento de doentes adultos diagnosticados com deficiência da lipoproteína lipase (LPLD) e sofrendo de crises graves ou repetidas de pancreatite apesar das restrições de gordura na dieta.
O diagnóstico de LPLD tem de ser confirmado por meio de um teste genético.
Só lhe será administrado se apresentar níveis detectáveis de proteína LPL no sangue.
Tipo
Biotecnologia.
História
Em julho de 2012, a Agência Europeia de Medicamentos recomendou a sua aprovação, a primeira recomendacção para um tratamento de terapia genética na Europa ou nos Estados Unidos.
A recomendacção foi aprovada pela Comissão Europeia em Novembro de 2012 e lançamento comercial estava previsto para o final de 2013.
A recomendacção foi aprovada pela Comissão Europeia em Novembro de 2012 e lançamento comercial estava previsto para o final de 2013.
Indicações
Indicado para Pacientes adultos com diagnóstico de deficiência de lipoproteína lipase familiar (LPLD) e que sofrem de ataques de pancreatite grave ou múltiplas, apesar das restrições de gordura na dieta.
O diagnóstico de LPLD tem de ser confirmado por testes genéticos.
A indicação é restrita a Doentes com níveis detectáveis de proteína LPL.
O diagnóstico de LPLD tem de ser confirmado por testes genéticos.
A indicação é restrita a Doentes com níveis detectáveis de proteína LPL.
Classificação CFT
3.7 : Antidislipidémicos
Mecanismo De Acção
Contém a variante LPL S447X do gene da LPL humana num vector do serotipo 1 do vírus adenoassociado (AAV1) destinado a atingir o músculo.
É injectado como uma única série de injecções no músculo das extremidades inferiores onde é captado pelos miócitos.
Os elementos do vector foram escolhidos de forma a promover a expressão do gene da LPL S447X, ao cooptarem o mecanismo de expressão da célula fazendo com que os miócitos produzam o produto da proteína do transgene da LPL S447X sem que o vector seja capaz de se reproduzir.
É injectado como uma única série de injecções no músculo das extremidades inferiores onde é captado pelos miócitos.
Os elementos do vector foram escolhidos de forma a promover a expressão do gene da LPL S447X, ao cooptarem o mecanismo de expressão da célula fazendo com que os miócitos produzam o produto da proteína do transgene da LPL S447X sem que o vector seja capaz de se reproduzir.
Posologia Orientativa
A terapêutica com Alipogene tiparvovec será supervisionada por um Médico especializado no tratamento.
Alipogene tiparvovec ser-lhe-á administrado numa sessão de administração de terapia única num hospital.
Nessa altura, ser-lhe-á administrada uma série de injecções (27 a 60 injecções) nos músculos das partes superior e inferior das pernas.
A dose de que necessita depende do seupeso e é calculada pelo Médico.
Alipogene tiparvovec ser-lhe-á administrado numa sessão de administração de terapia única num hospital.
Nessa altura, ser-lhe-á administrada uma série de injecções (27 a 60 injecções) nos músculos das partes superior e inferior das pernas.
A dose de que necessita depende do seupeso e é calculada pelo Médico.
Administração
Via intramuscular.
Contra-Indicações
Não tome:
– se tem alergia ao alipogene tiparvovec
– se o seu sistema imunitário não funciona correctamente,
– se tem um risco aumentado de hemorragia (sangramento) ou uma doença muscular,
– se está a tomar contraceptivos orais
Não se recomenda a utilização de Alipogene tiparvovec em crianças e adolescentes até aos 18 anos de idade.
– se tem alergia ao alipogene tiparvovec
– se o seu sistema imunitário não funciona correctamente,
– se tem um risco aumentado de hemorragia (sangramento) ou uma doença muscular,
– se está a tomar contraceptivos orais
Não se recomenda a utilização de Alipogene tiparvovec em crianças e adolescentes até aos 18 anos de idade.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 doente em cada 10):
– dor nas pernas (dor nas extremidades)
– temperatura corporal elevada
– cansaço (fadiga)
– dores de cabeça
– hematomas (nódoas negras) nos músculos das partes superior e inferior das pernas devido às injecções. Desaparecem ao fim de um curto período.
Frequentes (podem afectar até 1 doente em cada 10):
– aspecto cremoso dos vasos sanguíneos na retina do olho, que o Médico poderá
– descobrir ao investigar
– dor abdominal (de barriga)
– náuseas
– obstipação (prisão de ventre)
– arrepios
– desconforto nas pernas
– dor nas articulações, envolvendo 5 ou mais articulações
– dificuldade em respirar, dor no peito ao inspirar e palpitações que podem ser causadas por bloqueio da principal artéria do pulmão
– dor nas costas
– sensação de ardor
– tensão arterial alta
– depósitos de matéria amarelada rica em colesterol nos tendões ou noutras partes do corpo (que o Médico poderá descobrir ao investigar)
– dor no pescoço
– sensação de peso
– sensação como se tivesse um inseto a andar sobre (ou sob) a pele
– fezes anormais
– retenção de líquidos
– falta de apetite
– tonturas
– falta de ar ao fazer esforço
– rigidez muscular ou corporal
– vermelhidão, inchaço e dor nas palmas das mãos e/ou nas plantas dos pés
– erupção cutânea (na pele)
– espasmos nos músculos
– sensação de esvaimento, fraqueza muscular e sensação de desmaio
– crescimento de pêlos.
– dor nas pernas (dor nas extremidades)
– temperatura corporal elevada
– cansaço (fadiga)
– dores de cabeça
– hematomas (nódoas negras) nos músculos das partes superior e inferior das pernas devido às injecções. Desaparecem ao fim de um curto período.
Frequentes (podem afectar até 1 doente em cada 10):
– aspecto cremoso dos vasos sanguíneos na retina do olho, que o Médico poderá
– descobrir ao investigar
– dor abdominal (de barriga)
– náuseas
– obstipação (prisão de ventre)
– arrepios
– desconforto nas pernas
– dor nas articulações, envolvendo 5 ou mais articulações
– dificuldade em respirar, dor no peito ao inspirar e palpitações que podem ser causadas por bloqueio da principal artéria do pulmão
– dor nas costas
– sensação de ardor
– tensão arterial alta
– depósitos de matéria amarelada rica em colesterol nos tendões ou noutras partes do corpo (que o Médico poderá descobrir ao investigar)
– dor no pescoço
– sensação de peso
– sensação como se tivesse um inseto a andar sobre (ou sob) a pele
– fezes anormais
– retenção de líquidos
– falta de apetite
– tonturas
– falta de ar ao fazer esforço
– rigidez muscular ou corporal
– vermelhidão, inchaço e dor nas palmas das mãos e/ou nas plantas dos pés
– erupção cutânea (na pele)
– espasmos nos músculos
– sensação de esvaimento, fraqueza muscular e sensação de desmaio
– crescimento de pêlos.
Advertências
Gravidez:Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres grávidas a menos que o potencial benefício para a mãe supere o possível risco para o feto.
Aleitamento:Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres que estejam a amamentar enquanto a amamentação estiver em curso.
Condução:Foram observadas tonturas frequentes após a administração de Alipogene tiparvovec. Deve ter este facto em conta quando conduzir ou utilizar máquinas.
Precauções Gerais
É importante que informe o médico se tem uma infecção activa de qualquer tipo antes de tomar os medicamentos que lhe são dados para reduzir as defesas do seu organismo (imunossupressores) e antes de tomar Alipogene tiparvovec.
É um produto de terapia genética.
Contém organismos geneticamente modificados.
Após o tratamento com Alipogene tiparvovec, não doe sangue, órgãos, tecidos e células para transplantes a fim de evitar a disseminação das células que contêm o seu medicamento.
Informe o médico se sofre de diabetes.
Deve continuar a seguir uma dieta pobre em gorduras e sem álcool.
As pessoas diagnosticadas com deficiência da lipoproteína lipase são aconselhadas a ter cuidado com a sua dieta, tanto antes como depois da terapia com Alipogene tiparvovec; devem limitar o consumo de "gorduras de dietas normais" e não devem beber álcool.
Em particular, informe o Médico se estiver a tomar:
Um medicamento com impacto na coagulação do sangue como, por exemplo, ácido acetilsalicílico (aspirina).
Contraceptivos orais.
É um produto de terapia genética.
Contém organismos geneticamente modificados.
Após o tratamento com Alipogene tiparvovec, não doe sangue, órgãos, tecidos e células para transplantes a fim de evitar a disseminação das células que contêm o seu medicamento.
Informe o médico se sofre de diabetes.
Deve continuar a seguir uma dieta pobre em gorduras e sem álcool.
As pessoas diagnosticadas com deficiência da lipoproteína lipase são aconselhadas a ter cuidado com a sua dieta, tanto antes como depois da terapia com Alipogene tiparvovec; devem limitar o consumo de "gorduras de dietas normais" e não devem beber álcool.
Em particular, informe o Médico se estiver a tomar:
Um medicamento com impacto na coagulação do sangue como, por exemplo, ácido acetilsalicílico (aspirina).
Contraceptivos orais.
Cuidados com a Dieta
Não ingerir álcool.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de Intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Não aplicável.
Cuidados no Armazenamento
Os frascos para injectável devem ser conservados e transportados congelados entre -25 ºC e -15 ºC. Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Uma vez descongelado, o medicamento tem de ser utilizado imediatamente; se não forem utilizados imediatamente, os frascos para injectável devem ser conservados no frigorífico, a uma temperatura entre 2 ºC e 8 ºC, e ao abrigo da luz durante o máximo de 8 horas.
No caso de não ser conservado no frigorífico, o medicamento pode ser conservado em seringas até um máximo de 25°C, e ao abrigo da luz durante o máximo de 8 horas.
Este medicamento contém organismos geneticamente modificados e deve ser eliminado de acordo com os regulamentos locais relativos a esses medicamentos.
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Uma vez descongelado, o medicamento tem de ser utilizado imediatamente; se não forem utilizados imediatamente, os frascos para injectável devem ser conservados no frigorífico, a uma temperatura entre 2 ºC e 8 ºC, e ao abrigo da luz durante o máximo de 8 horas.
No caso de não ser conservado no frigorífico, o medicamento pode ser conservado em seringas até um máximo de 25°C, e ao abrigo da luz durante o máximo de 8 horas.
Este medicamento contém organismos geneticamente modificados e deve ser eliminado de acordo com os regulamentos locais relativos a esses medicamentos.
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Alipogene tiparvovec Anticoagulantes orais
Observações: Não foram realizados estudos de interacção excepto os estudos pré-clínicos e clínicos com micofenolato de mofetil e ciclosporina. Antes da administração de Alipogene tiparvovec deve ser estabelecida a correção dos parâmetros de hemorragia.Interacções: Os medicamentos antiagregantes plaquetários ou outros anticoagulantes não podem ser tomados pelo menos durante uma semana antes das injecções nas pernas ou um dia após a injecção. - Anticoagulantes orais
Alipogene tiparvovec Contraceptivos orais
Observações: Não foram realizados estudos de interacção excepto os estudos pré-clínicos e clínicos com micofenolato de mofetil e ciclosporina. Antes da administração de Alipogene tiparvovec deve ser estabelecida a correção dos parâmetros de hemorragia.Interacções: A utilização de Contraceptivos orais é contra-indicada nos doentes com LPLD uma vez que pode exacerbar a doença subjacente. - Contraceptivos orais
Alipogene tiparvovec Antiagregantes plaquetários
Observações: Não foram realizados estudos de interacção excepto os estudos pré-clínicos e clínicos com micofenolato de mofetil e ciclosporina. Antes da administração de Alipogene tiparvovec deve ser estabelecida a correção dos parâmetros de hemorragia.Interacções: Os medicamentos antiagregantes plaquetários ou outros anticoagulantes não podem ser tomados pelo menos durante uma semana antes das injecções nas pernas ou um dia após a injecção. Não devem ser utilizados quaisquer medicamentos antiagregantes plaquetários ou outros anticoagulantes concomitantemente com Alipogene tiparvovec na altura da injecção. - Antiagregantes plaquetários
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
São extremamente limitados os dados disponíveis sobre gravidezes expostas a Alipogene tiparvovec.
Os estudos em animais não indicam quaisquer efeitos nefastos na gravidez ou no desenvolvimento embrionário/fetal causados por Alipogene tiparvovec.
Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres grávidas a menos que o potencial benefício para a mãe supere o possível risco para o feto.
Desconhece-se se Alipogene tiparvovec é excretado no leite humano.
Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres que estejam a amamentar enquanto a amamentação estiver em curso.
Foram observadas tonturas frequentes após a administração de Alipogene tiparvovec. Deve ter este facto em conta quando conduzir ou utilizar máquinas.
São extremamente limitados os dados disponíveis sobre gravidezes expostas a Alipogene tiparvovec.
Os estudos em animais não indicam quaisquer efeitos nefastos na gravidez ou no desenvolvimento embrionário/fetal causados por Alipogene tiparvovec.
Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres grávidas a menos que o potencial benefício para a mãe supere o possível risco para o feto.
Desconhece-se se Alipogene tiparvovec é excretado no leite humano.
Alipogene tiparvovec não deve ser administrado a mulheres que estejam a amamentar enquanto a amamentação estiver em curso.
Foram observadas tonturas frequentes após a administração de Alipogene tiparvovec. Deve ter este facto em conta quando conduzir ou utilizar máquinas.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 25 de Janeiro de 2023
