Efmoroctocog alfa
O que é
Efmoroctocog alfa ou alfaefmoroctocogue é um factor VIII da coagulação, proteína de fusão Fc recombinante.
O factor VIII é uma proteína produzida naturalmente no organismo e é necessária para o sangue formar coágulos e parar hemorragias.
Efmoroctocog alfa é um medicamento utilizado para o tratamento e prevenção de hemorragias em todos os grupos etários de doentes com hemofilia A (uma doença hemorrágica hereditária causada pela deficiência do factor VIII).
Efmoroctocog alfa é preparado por tecnologia recombinante sem adição de componentes de origem humana ou animal no processo de fabrico.
Em doentes com hemofilia A, o factor VIII não existe ou não funciona bem.
Efmoroctocog alfa é utilizado para substituir o factor VIII ausente ou deficiente.
Efmoroctocog alfa aumenta o nível de factor VIII no sangue e corrige temporariamente a tendência para hemorragias.
O factor VIII é uma proteína produzida naturalmente no organismo e é necessária para o sangue formar coágulos e parar hemorragias.
Efmoroctocog alfa é um medicamento utilizado para o tratamento e prevenção de hemorragias em todos os grupos etários de doentes com hemofilia A (uma doença hemorrágica hereditária causada pela deficiência do factor VIII).
Efmoroctocog alfa é preparado por tecnologia recombinante sem adição de componentes de origem humana ou animal no processo de fabrico.
Em doentes com hemofilia A, o factor VIII não existe ou não funciona bem.
Efmoroctocog alfa é utilizado para substituir o factor VIII ausente ou deficiente.
Efmoroctocog alfa aumenta o nível de factor VIII no sangue e corrige temporariamente a tendência para hemorragias.
Usos comuns
Efmoroctocog alfa é um medicamento utilizado para o tratamento e prevenção de hemorragias em todos os grupos etários de doentes com hemofilia A (uma doença hemorrágica hereditária causada pela deficiência do factor VIII).
Tipo
Biológico
História
Efmoroctocog alfa foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em junho de 2014 e para uso na União Europeia em novembro de 2015.
Indicações
Tratamento e profilaxia de hemorragias em doentes com hemofilia A (deficiência congénita do factor VIII).
Efmoroctocog alfa pode ser utilizado em todos os grupos etários.
Efmoroctocog alfa pode ser utilizado em todos os grupos etários.
Classificação CFT
4.4.2 : Hemostáticos
Mecanismo De Acção
O complexo factor VIII/fator de von Willebrand consiste em duas moléculas (fator VIII e factor de von Willebrand) com funções fisiológicas diferentes.
Após activação da cascata de coagulação, o factor VIII é convertido no factor VIII activado e é libertado do factor de von Willebrand.
O factor VIII activado actua como cofactor do factor IX activado, acelerando a conversão do factor X em factor X activado nas superfícies fosfolipídicas.
O factor X activado converte a protrombina em trombina.
Em seguida, a trombina converte o fibrinogénio em fibrina, permitindo a formação de coágulos.
A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossoma X e está associada a alterações na coagulação do sangue, devido aos níveis reduzidos de factor VIII funcional, o que origina hemorragias nas articulações, nos músculos ou nos órgãos internos, que ocorrem de forma espontânea ou como consequência de um traumatismo acidental ou cirúrgico.
Através de uma terapêutica de substituição, os níveis plasmáticos do factor VIII aumentam, o que possibilita uma correção temporária da deficiência do factor e correção das tendências para hemorragias.
Efmoroctocog alfa é uma proteína de fusão totalmente recombinante com uma semi-vida prolongada.
A região Fc da imunoglobulina humana G1 liga-se ao receptor Fc neonatal.
Este receptor é expresso durante toda a vida e faz parte de uma via de ocorrência natural que protege as imunoglobulinas da degradação pelos lisossomas, reciclando estas proteínas de volta para a circulação, o que resulta na semi-vida prolongada das mesmas.
O efmoroctocog alfa liga-se ao receptor Fc neonatal, utilizando, deste modo, a mesma via de ocorrência natural para atrasar a degradação pelos lisossomas e permitir uma semi-vida plasmática mais longa do que a do factor VIII endógeno.
Após activação da cascata de coagulação, o factor VIII é convertido no factor VIII activado e é libertado do factor de von Willebrand.
O factor VIII activado actua como cofactor do factor IX activado, acelerando a conversão do factor X em factor X activado nas superfícies fosfolipídicas.
O factor X activado converte a protrombina em trombina.
Em seguida, a trombina converte o fibrinogénio em fibrina, permitindo a formação de coágulos.
A hemofilia A é uma doença hereditária ligada ao cromossoma X e está associada a alterações na coagulação do sangue, devido aos níveis reduzidos de factor VIII funcional, o que origina hemorragias nas articulações, nos músculos ou nos órgãos internos, que ocorrem de forma espontânea ou como consequência de um traumatismo acidental ou cirúrgico.
Através de uma terapêutica de substituição, os níveis plasmáticos do factor VIII aumentam, o que possibilita uma correção temporária da deficiência do factor e correção das tendências para hemorragias.
Efmoroctocog alfa é uma proteína de fusão totalmente recombinante com uma semi-vida prolongada.
A região Fc da imunoglobulina humana G1 liga-se ao receptor Fc neonatal.
Este receptor é expresso durante toda a vida e faz parte de uma via de ocorrência natural que protege as imunoglobulinas da degradação pelos lisossomas, reciclando estas proteínas de volta para a circulação, o que resulta na semi-vida prolongada das mesmas.
O efmoroctocog alfa liga-se ao receptor Fc neonatal, utilizando, deste modo, a mesma via de ocorrência natural para atrasar a degradação pelos lisossomas e permitir uma semi-vida plasmática mais longa do que a do factor VIII endógeno.
Posologia Orientativa
Tratamento de hemorragias:
A dose de Efmoroctocog alfa é calculada em função do seu peso e dos níveis de factor VIII que têm de ser atingidos.
Os níveis desejados de factor VIII dependerão da gravidade e da localização da sua hemorragia.
Prevenção de hemorragias:
A dose habitual de Efmoroctocog alfa é 50 UI por kg de peso corporal, administrada em intervalos de 3 a 5 dias.
A dose pode ser ajustada pelo seu médico no intervalo de 25 a 65 UI/kg de peso corporal.
Em alguns casos, especialmente em doentes mais jovens, podem ser necessários intervalos de administração mais curtos ou doses mais elevadas.
A dose de Efmoroctocog alfa é calculada em função do seu peso e dos níveis de factor VIII que têm de ser atingidos.
Os níveis desejados de factor VIII dependerão da gravidade e da localização da sua hemorragia.
Prevenção de hemorragias:
A dose habitual de Efmoroctocog alfa é 50 UI por kg de peso corporal, administrada em intervalos de 3 a 5 dias.
A dose pode ser ajustada pelo seu médico no intervalo de 25 a 65 UI/kg de peso corporal.
Em alguns casos, especialmente em doentes mais jovens, podem ser necessários intervalos de administração mais curtos ou doses mais elevadas.
Administração
O tratamento deve ser iniciado sob a supervisão de um médico experiente no tratamento da hemofilia.
Via intravenosa.
Efmoroctocog alfa deve ser injectado por via intravenosa durante vários minutos.
A taxa de administração deve ser determinada em função do nível de conforto do doente e não deve exceder 10 ml/min.
Efmoroctocog alfa é administrado por injecção numa veia.
O médico calculará a dose de Efmoroctocog alfa (em Unidades Internacionais ou “UI”) dependendo das suas necessidades individuais de terapêutica de substituição do factor VIII, e se esta é utilizada para a prevenção ou para o tratamento de hemorragias.
Via intravenosa.
Efmoroctocog alfa deve ser injectado por via intravenosa durante vários minutos.
A taxa de administração deve ser determinada em função do nível de conforto do doente e não deve exceder 10 ml/min.
Efmoroctocog alfa é administrado por injecção numa veia.
O médico calculará a dose de Efmoroctocog alfa (em Unidades Internacionais ou “UI”) dependendo das suas necessidades individuais de terapêutica de substituição do factor VIII, e se esta é utilizada para a prevenção ou para o tratamento de hemorragias.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Efmoroctocog alfa (fator VIII de coagulação humano recombinante e/ou domínio Fc).
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Se ocorrerem reacções alérgicas graves e súbitas (reacção anafiláctica), a injecção deve ser imediatamente interrompida.
Deve contactar o médico imediatamente se tiver qualquer um dos seguintes sintomas de reacções alérgicas: inchaço da face, erupção na pele, comichão generalizada, urticária, aperto no peito, dificuldade em respirar, ardor e picadas no local de injecção, arrepios, afrontamentos, dores de cabeça, tensão arterial baixa, sensação geral de mal-estar, náuseas, agitação e batimento rápido do coração, sensação de tonturas ou perda de consciência.
Os seguintes efeitos secundários podem ocorrer com este medicamento.
Efeitos secundários pouco frequentes (podem afectar até 1 em cada 100 pessoas): dores de cabeça, tonturas, alteração do paladar, batimento lento do coração, tensão arterial elevada, afrontamentos, dor vascular após a injecção, tosse, dor abdominal (na zona do estômago), erupção na pele, inchaço das articulações, dor nos músculos, dor nas costas, dor nas articulações, desconforto generalizado, dor no peito, sensação de frio, sensação de calor e tensão arterial baixa.
Deve contactar o médico imediatamente se tiver qualquer um dos seguintes sintomas de reacções alérgicas: inchaço da face, erupção na pele, comichão generalizada, urticária, aperto no peito, dificuldade em respirar, ardor e picadas no local de injecção, arrepios, afrontamentos, dores de cabeça, tensão arterial baixa, sensação geral de mal-estar, náuseas, agitação e batimento rápido do coração, sensação de tonturas ou perda de consciência.
Os seguintes efeitos secundários podem ocorrer com este medicamento.
Efeitos secundários pouco frequentes (podem afectar até 1 em cada 100 pessoas): dores de cabeça, tonturas, alteração do paladar, batimento lento do coração, tensão arterial elevada, afrontamentos, dor vascular após a injecção, tosse, dor abdominal (na zona do estômago), erupção na pele, inchaço das articulações, dor nos músculos, dor nas costas, dor nas articulações, desconforto generalizado, dor no peito, sensação de frio, sensação de calor e tensão arterial baixa.
Advertências
Gravidez:Deste modo, o factor VIII só deve ser utilizado durante a gravidez se estiver claramente indicado.
Aleitamento:Deste modo, o factor VIII só deve ser utilizado durante a amamentação se estiver claramente indicado.
Precauções Gerais
É possível que ocorram reacções de hipersensibilidade de tipo alérgico com Efmoroctocog alfa.
Caso ocorram sintomas de hipersensibilidade, os doentes devem ser aconselhados a interromper imediatamente a utilização do medicamento e a contactar o médico.
Os doentes deverão ser informados sobre os sinais das reacções de hipersensibilidade incluindo urticária, urticária generalizada, pressão no peito, respiração sibilante, hipotensão e anafilaxia.
No caso de choque anafiláctico, deve ser implementado o tratamento médico padrão para o choque.
A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o factor VIII é uma complicação conhecida no tratamento de indivíduos com hemofilia A.
Estes inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG que actuam directamente contra a actividade pró-coagulante do factor VIII, e são quantificadas em Unidades Bethesda (UB) por ml de plasma, utilizando o ensaio modificado.
O risco de desenvolvimento de inibidores está correlacionado com a exposição ao factor VIII, sendo este risco mais elevado nos primeiros 20 dias de exposição.
Só raramente se desenvolvem inibidores após os primeiros 100 dias de exposição.
Observaram-se casos de inibidores recorrentes (título baixo) depois de se mudar de um produto de factor VIII para outro em doentes previamente tratados com mais de 100 dias de exposição, que têm antecedentes de desenvolvimento de inibidores.
Por conseguinte, recomenda-se a monitorização cuidadosa de todos os doentes para detectar a ocorrência de inibidores após a mudança de qualquer produto.
De um modo geral, os doentes tratados com produtos do factor VIII de coagulação devem ser cuidadosamente monitorizados relativamente ao desenvolvimento de inibidores através de observações clínicas apropriadas e de testes laboratoriais.
Se os níveis esperados de actividade do factor VIII no plasma não forem alcançados, ou se a hemorragia não for controlada com uma dose apropriada, deve ser efectuado um teste para determinar a presença de inibidores do factor VIII.
Em doentes com níveis elevados de inibidores, a terapêutica com factor VIII pode não ser eficaz, devendo ser consideradas outras opções terapêuticas.
O tratamento destes doentes deve ser dirigido por médicos com experiência nos cuidados de doentes com hemofilia e inibidores do factor VIII.
Em doentes com factores de risco cardiovasculares existentes, a terapêutica de substituição com FVIII pode aumentar o risco cardiovascular.
Caso ocorram sintomas de hipersensibilidade, os doentes devem ser aconselhados a interromper imediatamente a utilização do medicamento e a contactar o médico.
Os doentes deverão ser informados sobre os sinais das reacções de hipersensibilidade incluindo urticária, urticária generalizada, pressão no peito, respiração sibilante, hipotensão e anafilaxia.
No caso de choque anafiláctico, deve ser implementado o tratamento médico padrão para o choque.
A formação de anticorpos neutralizantes (inibidores) contra o factor VIII é uma complicação conhecida no tratamento de indivíduos com hemofilia A.
Estes inibidores são geralmente imunoglobulinas IgG que actuam directamente contra a actividade pró-coagulante do factor VIII, e são quantificadas em Unidades Bethesda (UB) por ml de plasma, utilizando o ensaio modificado.
O risco de desenvolvimento de inibidores está correlacionado com a exposição ao factor VIII, sendo este risco mais elevado nos primeiros 20 dias de exposição.
Só raramente se desenvolvem inibidores após os primeiros 100 dias de exposição.
Observaram-se casos de inibidores recorrentes (título baixo) depois de se mudar de um produto de factor VIII para outro em doentes previamente tratados com mais de 100 dias de exposição, que têm antecedentes de desenvolvimento de inibidores.
Por conseguinte, recomenda-se a monitorização cuidadosa de todos os doentes para detectar a ocorrência de inibidores após a mudança de qualquer produto.
De um modo geral, os doentes tratados com produtos do factor VIII de coagulação devem ser cuidadosamente monitorizados relativamente ao desenvolvimento de inibidores através de observações clínicas apropriadas e de testes laboratoriais.
Se os níveis esperados de actividade do factor VIII no plasma não forem alcançados, ou se a hemorragia não for controlada com uma dose apropriada, deve ser efectuado um teste para determinar a presença de inibidores do factor VIII.
Em doentes com níveis elevados de inibidores, a terapêutica com factor VIII pode não ser eficaz, devendo ser consideradas outras opções terapêuticas.
O tratamento destes doentes deve ser dirigido por médicos com experiência nos cuidados de doentes com hemofilia e inibidores do factor VIII.
Em doentes com factores de risco cardiovasculares existentes, a terapêutica de substituição com FVIII pode aumentar o risco cardiovascular.
Cuidados com a Dieta
Não aplicável.
Terapêutica Interrompida
Não tome uma dose a dobrar para compensar uma dose que se esqueceu de tomar.
Tome a sua dose assim que se lembrar e depois continue com o esquema de toma normal.
Se não tiver a certeza do que deve fazer, fale com o médico ou farmacêutico.
Tome a sua dose assim que se lembrar e depois continue com o esquema de toma normal.
Se não tiver a certeza do que deve fazer, fale com o médico ou farmacêutico.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico (2°C-8°C).
Não congelar.
Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Como alternativa, o medicamento pode ser conservado à temperatura ambiente (até 30°C) durante um período único que não exceda 6 meses.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Não congelar.
Conservar na embalagem de origem para proteger da luz.
Como alternativa, o medicamento pode ser conservado à temperatura ambiente (até 30°C) durante um período único que não exceda 6 meses.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Efmoroctocog alfa Outros medicamentos
Observações: n.d.Interacções: Não foram notificadas interacções do fator VIII de coagulação humano (rDNA) com outros medicamentos. Não foram realizados estudos de interacção com Efmoroctocog alfa. - Outros medicamentos
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não foram realizados estudos de reprodução em animais com factor VIII. Foi realizado um estudo de transferência placentar em ratinhos com Efmoroctocog alfa. Tendo em consideração a rara ocorrência de hemofilia A nas mulheres, não existe experiência relativamente à utilização de factor VIII durante a gravidez ou a amamentação.
Deste modo, o factor VIII só deve ser utilizado durante a gravidez e a amamentação se estiver claramente indicado.
Não foram realizados estudos de reprodução em animais com factor VIII. Foi realizado um estudo de transferência placentar em ratinhos com Efmoroctocog alfa. Tendo em consideração a rara ocorrência de hemofilia A nas mulheres, não existe experiência relativamente à utilização de factor VIII durante a gravidez ou a amamentação.
Deste modo, o factor VIII só deve ser utilizado durante a gravidez e a amamentação se estiver claramente indicado.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 21 de Fevereiro de 2023
