Cipaglucosidase alfa
O que é
A cipaglucosidase alfa é usada em combinação com miglustat, é um medicamento usado para o tratamento da doença de armazenamento de glicogénio tipo II (doença de Pompe).
Cipaglucosidase alfa é uma terapia de reposição da enzima α-glicosidase ácida humana recombinante que fornece uma fonte exógena de α-glicosidase ácida.
Cipaglucosidase alfa é uma terapia de reposição da enzima α-glicosidase ácida humana recombinante que fornece uma fonte exógena de α-glicosidase ácida.
Usos comuns
Cipaglucosidase alfa é um tipo de “terapêutica de substituição enzimática” (TSE) que é utilizada no tratamento da doença de Pompe de início tardio em adultos. É sempre utilizado com outro medicamento chamado miglustat.
A doença de Pompe, também conhecida como doença de armazenamento de glicogénio tipo II (GSD II), é um distúrbio hereditário raro causado por mutações no gene da alfa-glucosidase (GAA).
A doença de Pompe, também conhecida como doença de armazenamento de glicogénio tipo II (GSD II), é um distúrbio hereditário raro causado por mutações no gene da alfa-glucosidase (GAA).
Tipo
Biotecnologia.
História
A cipaglucosidase alfa foi aprovada para uso médico na União Europeia em março de 2023.
Indicações
Cipaglucosidase alfa é uma terapêutica de substituição enzimática a longo prazo utilizada em combinação com o estabilizador de enzimas miglustato para o tratamento de adultos com doença de Pompe de início tardio (deficiência de α-glucosidase ácida [GAA]).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
Em condições normais, o GAA hidrolisa o glicogénio e liberta unidades de glicose livres nos lisossomos. No entanto, os pacientes com doença de Pompe têm deficiência de GAA e o glicogénio é acumulado nos lisossomos, levando a efeitos negativos na função celular das células musculares lisas, cardíacas e esqueléticas.
Cipaglucosidase alfa é uma forma recombinante de GAA conjugada com manose-6-fosfato (M6P) N-glicanos.
O M6P tem alta afinidade pelo receptor de manose-6-fosfato independente de catiões (CI-MPR), receptor responsável pelo transporte de GAA para os lisossomos, mas a superfície do músculo esquelético, um dos principais alvos desse tratamento, tem uma baixa quantidade de CI-MPR.
A cipaglucosidase alfa possui um maior teor de M6P em comparação com outras terapias de reposição existentes, aumentando sua eficiência de captação celular e tráfego lisossómico. Cipaglucosidase alfa é co-administrada com miglustat, que estabiliza a conformação da enzima.
Cipaglucosidase alfa é uma forma recombinante de GAA conjugada com manose-6-fosfato (M6P) N-glicanos.
O M6P tem alta afinidade pelo receptor de manose-6-fosfato independente de catiões (CI-MPR), receptor responsável pelo transporte de GAA para os lisossomos, mas a superfície do músculo esquelético, um dos principais alvos desse tratamento, tem uma baixa quantidade de CI-MPR.
A cipaglucosidase alfa possui um maior teor de M6P em comparação com outras terapias de reposição existentes, aumentando sua eficiência de captação celular e tráfego lisossómico. Cipaglucosidase alfa é co-administrada com miglustat, que estabiliza a conformação da enzima.
Posologia Orientativa
Conforme prescrição médica.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Cipaglucosidase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Cipaglucosidase alfa é utilizado com miglustat e os efeitos indesejáveis podem ocorrer com qualquer destes medicamentos. Os efeitos indesejáveis observaram-se sobretudo enquanto os doentes estavam a ser infundidos com Cipaglucosidase alfa (efeitos relacionados com a perfusão) ou pouco depois.
Tem de informar imediatamente o médico se tiver uma reacção relacionada com a perfusão ou uma reacção alérgica.
Algumas destas reacções podem tornar-se graves e fatais. O médico pode dar-lhe medicamentos antes da sua perfusão para evitar essas reacções.
Reacções relacionadas com a perfusão:
A maioria das reacções relacionadas com a perfusão são ligeiras ou moderadas. Os sintomas de uma reacção relacionada com a perfusão podem incluir dificuldade em respirar, inchaço, febre, arrepios, tonturas, vermelhidão, comichão na pele e erupção na pele.
As reacções alérgicas podem incluir sintomas como erupção na pele em qualquer parte do corpo, papos nos olhos, dificuldade prolongada em respirar, tosse, inchaço dos lábios, língua ou garganta, comichão na pele e urticária.
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em 10 pessoas)
• Cefaleia
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
• Tosse
• Rubor súbito do rosto, pescoço ou parte superior do peito
• Dor no peito
• Erupção na pele, comichão
• Aumento da pressão arterial
• Suores
• Distensão abdominal
• Gases abdominais
• Fezes moles, diarreia
• Vómitos
• Náuseas
• Febre ou calafrios
• Urticária
• Inchaço ou dor na zona do corpo onde a agulha foi inserida
• Cãibras musculares, dores musculares, fraqueza muscular
• Tremuras involuntárias de uma ou mais partes do corpo
• Aumento da transpiração
• Dor
• Alteração do paladar
• Sentir-se constantemente cansado ou sensação de sonolência
• Falta de ar
Pouco frequentes (pode afectar até 1 em 100 pessoas)
• Respiração difícil que desencadeia tosse, som de assobio (pieira) ao expirar e falta de ar (asma)
• Reacção alérgica
• Inchaço nas mãos, pés, tornozelos, pernas
• Inchaço da pele
• Indigestão
• Dor de barriga
• Sensação de cansaço constante
• Dor de garganta ou garganta irritada
• Dor e contrações anormais da garganta
• Irritação na boca
• Dor na boca ou desconforto na parte de trás da boca
• Dor na bochecha, gengivas, lábios, queixo
• Perda de força e energia, sensação de fraqueza
• Sensação de instabilidade, sensação de lentidão geral
• Sensação de ardor
• Irritação ou danos na pele
• Alterações na temperatura corporal
• Diminuição de um tipo de glóbulos brancos – indicado nas análises
• Sensação de sonolência
• Sensação de tonturas
• Dor nas articulações
• Dor na área entre a anca e a costela
• Fadiga muscular
• Aumento da rigidez muscular
• Perda de equilíbrio
• Pressão arterial baixa
• Sensação de desmaio
• Dor em um ou ambos os lados da cabeça, dor latejante, aura, dor ocular, sensibilidade à luz (enxaqueca)
• Descoloração da pele
Tem de informar imediatamente o médico se tiver uma reacção relacionada com a perfusão ou uma reacção alérgica.
Algumas destas reacções podem tornar-se graves e fatais. O médico pode dar-lhe medicamentos antes da sua perfusão para evitar essas reacções.
Reacções relacionadas com a perfusão:
A maioria das reacções relacionadas com a perfusão são ligeiras ou moderadas. Os sintomas de uma reacção relacionada com a perfusão podem incluir dificuldade em respirar, inchaço, febre, arrepios, tonturas, vermelhidão, comichão na pele e erupção na pele.
As reacções alérgicas podem incluir sintomas como erupção na pele em qualquer parte do corpo, papos nos olhos, dificuldade prolongada em respirar, tosse, inchaço dos lábios, língua ou garganta, comichão na pele e urticária.
Muito frequentes (podem afectar mais de 1 em 10 pessoas)
• Cefaleia
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
• Tosse
• Rubor súbito do rosto, pescoço ou parte superior do peito
• Dor no peito
• Erupção na pele, comichão
• Aumento da pressão arterial
• Suores
• Distensão abdominal
• Gases abdominais
• Fezes moles, diarreia
• Vómitos
• Náuseas
• Febre ou calafrios
• Urticária
• Inchaço ou dor na zona do corpo onde a agulha foi inserida
• Cãibras musculares, dores musculares, fraqueza muscular
• Tremuras involuntárias de uma ou mais partes do corpo
• Aumento da transpiração
• Dor
• Alteração do paladar
• Sentir-se constantemente cansado ou sensação de sonolência
• Falta de ar
Pouco frequentes (pode afectar até 1 em 100 pessoas)
• Respiração difícil que desencadeia tosse, som de assobio (pieira) ao expirar e falta de ar (asma)
• Reacção alérgica
• Inchaço nas mãos, pés, tornozelos, pernas
• Inchaço da pele
• Indigestão
• Dor de barriga
• Sensação de cansaço constante
• Dor de garganta ou garganta irritada
• Dor e contrações anormais da garganta
• Irritação na boca
• Dor na boca ou desconforto na parte de trás da boca
• Dor na bochecha, gengivas, lábios, queixo
• Perda de força e energia, sensação de fraqueza
• Sensação de instabilidade, sensação de lentidão geral
• Sensação de ardor
• Irritação ou danos na pele
• Alterações na temperatura corporal
• Diminuição de um tipo de glóbulos brancos – indicado nas análises
• Sensação de sonolência
• Sensação de tonturas
• Dor nas articulações
• Dor na área entre a anca e a costela
• Fadiga muscular
• Aumento da rigidez muscular
• Perda de equilíbrio
• Pressão arterial baixa
• Sensação de desmaio
• Dor em um ou ambos os lados da cabeça, dor latejante, aura, dor ocular, sensibilidade à luz (enxaqueca)
• Descoloração da pele
Advertências
Gravidez:Cipaglucosidase alfa em combinação com a terapêutica de miglustat não é recomendada durante a gravidez.
Aleitamento:Deve ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com cipaglucosidase alfa em combinação com miglustat tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
Condução:A cipaglucosidase alfa tem uma influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como reacções adversas. É necessária cautela quando conduzir ou utilizar quaisquer ferramentas ou máquinas depois de receber cipaglucosidase alfa
Precauções Gerais
Fale com o médico ou enfermeiro imediatamente se isto se aplica a si, se pensa que pode aplicar-se a si ou se já tiver tido quaisquer dessas reacções com outra terapêutica de substituição enzimática (TSE):
• reacções alérgicas incluindo anafilaxia.
• reacção associada à perfusão enquanto está a receber o medicamento ou nas horas que se seguem.
Informe o médico se tem um historial de doença cardíaca ou pulmonar. Estas condições podem agravar-se durante ou imediatamente a seguir à perfusão de Cipaglucosidase alfa. Informe imediatamente um médico ou enfermeiro se sentir falta de ar, tosse, ritmo cardíaco rápido ou irregular ou qualquer outro efeito destas condições.
Informe igualmente o médico se tiver as pernas inchadas ou o corpo inchado, reacção cutânea grave ou urina com resíduos de espuma. O médico decidirá se deve interromper a sua perfusão de Cipaglucosidase alfa e dar-lhe-á tratamento médico apropriado. O médico irá igualmente decidir se pode continuar a receber Cipaglucosidase alfa.
Medicação pré-tratamento:
O médico pode dar-lhe outros medicamentos antes de Cipaglucosidase alfa. Estes medicamentos incluem:
• anti-histamínicos e corticosteróides para prevenir ou ajudar a reduzir as reacções relacionadas com a perfusão.
• antipiréticos para reduzir a febre.
Este medicamento não deve ser administrado a doentes com menos de 18 anos de idade. Isto porque os efeitos de Cipaglucosidase alfa em conjunto com miglustat neste grupo etário são desconhecidos.
Informe o médico ou enfermeiro se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos. Isto inclui quaisquer medicamentos obtidos sem prescrição médica, como vitaminas ou produtos de ervanária.
• reacções alérgicas incluindo anafilaxia.
• reacção associada à perfusão enquanto está a receber o medicamento ou nas horas que se seguem.
Informe o médico se tem um historial de doença cardíaca ou pulmonar. Estas condições podem agravar-se durante ou imediatamente a seguir à perfusão de Cipaglucosidase alfa. Informe imediatamente um médico ou enfermeiro se sentir falta de ar, tosse, ritmo cardíaco rápido ou irregular ou qualquer outro efeito destas condições.
Informe igualmente o médico se tiver as pernas inchadas ou o corpo inchado, reacção cutânea grave ou urina com resíduos de espuma. O médico decidirá se deve interromper a sua perfusão de Cipaglucosidase alfa e dar-lhe-á tratamento médico apropriado. O médico irá igualmente decidir se pode continuar a receber Cipaglucosidase alfa.
Medicação pré-tratamento:
O médico pode dar-lhe outros medicamentos antes de Cipaglucosidase alfa. Estes medicamentos incluem:
• anti-histamínicos e corticosteróides para prevenir ou ajudar a reduzir as reacções relacionadas com a perfusão.
• antipiréticos para reduzir a febre.
Este medicamento não deve ser administrado a doentes com menos de 18 anos de idade. Isto porque os efeitos de Cipaglucosidase alfa em conjunto com miglustat neste grupo etário são desconhecidos.
Informe o médico ou enfermeiro se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos. Isto inclui quaisquer medicamentos obtidos sem prescrição médica, como vitaminas ou produtos de ervanária.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Resposta à overdose
Procurar atendimento médico de emergência, ou ligue para o Centro de intoxicações.
Terapêutica Interrompida
Consultar o médico.
Cuidados no Armazenamento
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Cipaglucosidase alfa em combinação com a terapêutica de miglustat não é recomendada durante a gravidez.
Deve ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com cipaglucosidase alfa em combinação com miglustat tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
A cipaglucosidase alfa tem uma influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como reacções adversas. É necessária cautela quando conduzir ou utilizar quaisquer ferramentas ou máquinas depois de receber cipaglucosidase alfa.
Cipaglucosidase alfa em combinação com a terapêutica de miglustat não é recomendada durante a gravidez.
Deve ser tomada uma decisão sobre a descontinuação da amamentação ou a descontinuação/abstenção da terapêutica com cipaglucosidase alfa em combinação com miglustat tendo em conta o benefício da amamentação para a criança e o benefício da terapêutica para a mulher.
A cipaglucosidase alfa tem uma influência menor na capacidade de conduzir e utilizar máquinas uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como reacções adversas. É necessária cautela quando conduzir ou utilizar quaisquer ferramentas ou máquinas depois de receber cipaglucosidase alfa.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 27 de Junho de 2023
