Avalglucosidase alfa
O que é
A avalglucosidase alfa é um medicamento de terapia de reposição enzimática usado para o tratamento da doença de armazenamento de glicogénio tipo II (doença de Pompe).
Pessoas com doença de Pompe têm uma deficiência enzimática que leva ao acúmulo de um açúcar complexo, chamado glicogénio, nos músculos esqueléticos e cardíacos, o que causa fraqueza muscular e morte prematura por insuficiência respiratória ou cardíaca.
Pessoas com doença de Pompe têm uma deficiência enzimática que leva ao acúmulo de um açúcar complexo, chamado glicogénio, nos músculos esqueléticos e cardíacos, o que causa fraqueza muscular e morte prematura por insuficiência respiratória ou cardíaca.
Usos comuns
Tratamento da doença de armazenamento de glicogénio tipo II (doença de Pompe).
Tipo
Biotecnologia.
História
A avalglucosidase alfa foi aprovada para uso médico nos Estados Unidos em agosto de 2021, e na União Europeia em junho de 2022.
Indicações
Avalglucosidase alfa é indicado para a terapêutica de substituição enzimática de longo prazo para o tratamento de doentes com doença de Pompe (deficiência em α-glucosidase ácida).
Classificação CFT
N.D.
Mecanismo De Acção
A avalglucosidase alfa é uma α-glucosidase ácida humana recombinante (recombinant human acid α-glucosidase, rhGAA) que fornece uma fonte exógena de GAA. A avalglucosidase alfa é uma modificação da alglucosidase alfa na qual aproximadamente 7 estruturas de hexamanose contendo, cada uma, 2 porções terminais de manose-6-fosfato (bis-M6P) são conjugadas com resíduos de ácido siálico oxidado na alglucosidase alfa. A avalglucosidase alfa apresenta um aumento de 15 vezes nas porções de manose-6-fosfato (M 6P), comparativamente à alglucosidase alfa. Foi demonstrado que a ligação aos receptores M6P na superfície celular ocorre através de grupos de hidratos de carbono na molécula GAA, após a qual é interiorizada e transportada para os lisossomas, onde sofre clivagem proteolítica que resulta num aumento da atividade enzimática para degradar o glicogénio.
Posologia Orientativa
O tratamento com Avalglucosidase alfa deve ser supervisionado por um médico com experiência no tratamento de doentes com doença de Pompe ou outras doenças metabólicas ou neuromusculares hereditárias.
A dose recomendada de avalglucosidase alfa é de 20 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez a cada 2 semanas.
A dose recomendada de avalglucosidase alfa é de 20 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez a cada 2 semanas.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade à Avalglucosidase alfa.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Os efeitos indesejáveis ocorrem maioritariamente quando os doentes estão a receber Avalglucosidase alfa por perfusão ou pouco tempo após a administração. Tem de dizer imediatamente ao médico se desenvolver uma reacção associada à perfusão ou uma reacção alérgica. O médico pode administrar-lhe medicamentos antes da sua perfusão para prevenir essas reacções.
Reacções associadas à perfusão
A maioria das reacções associadas à perfusão são ligeiras ou moderadas. Os sintomas de reacção associada à perfusão incluem desconforto no peito, aumento da tensão arterial, aumento da frequência cardíaca, arrepios, tosse, diarreia, cansaço, dor de cabeça, doença tipo gripe, náuseas, vómitos, olhos vermelhos, dor nos braços e pernas, pele vermelha, comichão na pele, erupção na pele e urticária.
Reacções alérgicas
As reacções alérgicas podem incluir sintomas como dificuldade em respirar, pressão no peito (torácica), vermelhidão, tosse, tonturas, náuseas, vermelhidão nas palmas das mãos e pés, comichão nas palmas da mãos e pés, inchaço do lábio inferior e da língua, baixo nível de oxigénio no sangue e erupção cutânea.
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
• Anafilaxia (reacção alérgica grave)
• Tremores
• Olhos vermelhos
• Tensão arterial alta
• Dor de cabeça
• Tonturas
• Tosse
• Dificuldade em respirar
• Náuseas
• Diarreia
• Vómito
• Inchaço do lábio
• Inchaço da língua
• Comichão na pele
• Urticária
• Erupção na pele
• Vermelhidão nas mãos
• Vermelhidão da pele
• Espasmos musculares
• Moinhas musculares
• Cansaço
• Arrepios
• Desconforto no peito
• Dor
• Doença tipo gripe
• Nível baixo de oxigénio no sangue
Pouco frequentes (podem afectar até 1 em 100 pessoas)
• Inflamação dos olhos
• Adormecimento ou formigueiro
• Comichão nos olhos
• Olhos lacrimejantes
• Batimento cardíaco rápido
• Batimentos cardíacos extra
• Vermelhidão
• Tensão arterial baixa
• Respiração rápida
• Inchaço da garganta
• Irritação da garganta
• Dor abdominal (de barriga)
• Inchaço da pele
• Transpiração
• Dor facial
• Aumento da temperatura corporal
• Perda de tecido no local da perfusão
• Dor articular no local de perfusão
• Erupção na pele no local de perfusão
• Comichão no local de perfusão
• Inchaço (edema) localizado
• Inchaço dos braços e pernas
• Febre
• Sons respiratórios anormais (síbilo)
• Sensação de cansaço
• Dor no braço ou perna
• Pele pálida
• Análise de sangue para deteção de inflamação
• Fraqueza
• Indigestão
• Sensibilidade reduzida ao toque, dor e temperatura
• Dormência na boca, língua ou lábio
• Formigueiro na boca, língua ou lábio
• Dificuldade em engolir
• Dor no flanco
• Sensação de frio
• Desconforto oral (incluindo sensação de ardor labial)
• Sensação de ardor
• Dor abdominal superior
Os efeitos indesejáveis notificados em crianças e adolescentes foram semelhantes aos observados em adultos.
Reacções associadas à perfusão
A maioria das reacções associadas à perfusão são ligeiras ou moderadas. Os sintomas de reacção associada à perfusão incluem desconforto no peito, aumento da tensão arterial, aumento da frequência cardíaca, arrepios, tosse, diarreia, cansaço, dor de cabeça, doença tipo gripe, náuseas, vómitos, olhos vermelhos, dor nos braços e pernas, pele vermelha, comichão na pele, erupção na pele e urticária.
Reacções alérgicas
As reacções alérgicas podem incluir sintomas como dificuldade em respirar, pressão no peito (torácica), vermelhidão, tosse, tonturas, náuseas, vermelhidão nas palmas das mãos e pés, comichão nas palmas da mãos e pés, inchaço do lábio inferior e da língua, baixo nível de oxigénio no sangue e erupção cutânea.
Frequentes (podem afectar até 1 em 10 pessoas)
• Anafilaxia (reacção alérgica grave)
• Tremores
• Olhos vermelhos
• Tensão arterial alta
• Dor de cabeça
• Tonturas
• Tosse
• Dificuldade em respirar
• Náuseas
• Diarreia
• Vómito
• Inchaço do lábio
• Inchaço da língua
• Comichão na pele
• Urticária
• Erupção na pele
• Vermelhidão nas mãos
• Vermelhidão da pele
• Espasmos musculares
• Moinhas musculares
• Cansaço
• Arrepios
• Desconforto no peito
• Dor
• Doença tipo gripe
• Nível baixo de oxigénio no sangue
Pouco frequentes (podem afectar até 1 em 100 pessoas)
• Inflamação dos olhos
• Adormecimento ou formigueiro
• Comichão nos olhos
• Olhos lacrimejantes
• Batimento cardíaco rápido
• Batimentos cardíacos extra
• Vermelhidão
• Tensão arterial baixa
• Respiração rápida
• Inchaço da garganta
• Irritação da garganta
• Dor abdominal (de barriga)
• Inchaço da pele
• Transpiração
• Dor facial
• Aumento da temperatura corporal
• Perda de tecido no local da perfusão
• Dor articular no local de perfusão
• Erupção na pele no local de perfusão
• Comichão no local de perfusão
• Inchaço (edema) localizado
• Inchaço dos braços e pernas
• Febre
• Sons respiratórios anormais (síbilo)
• Sensação de cansaço
• Dor no braço ou perna
• Pele pálida
• Análise de sangue para deteção de inflamação
• Fraqueza
• Indigestão
• Sensibilidade reduzida ao toque, dor e temperatura
• Dormência na boca, língua ou lábio
• Formigueiro na boca, língua ou lábio
• Dificuldade em engolir
• Dor no flanco
• Sensação de frio
• Desconforto oral (incluindo sensação de ardor labial)
• Sensação de ardor
• Dor abdominal superior
Os efeitos indesejáveis notificados em crianças e adolescentes foram semelhantes aos observados em adultos.
Advertências
Gravidez:Avalglucosidase alfa só deve ser administrado durante a gravidez se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo para o feto.
Aleitamento:Avalglucosidase alfa só deve ser administrada durante a amamentação se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo os riscos para a criança amamentada.
Condução:Os efeitos de Avalglucosidase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como IARs, isto pode afectar a capacidade de conduzir e utilizar máquinas no dia da perfusão.
Precauções Gerais
Fale com o médico imediatamente se o tratamento com Avalglucosidase alfa causar:
• reacções alérgicas, incluindo anafilaxia (uma reacção alérgica grave).
• reacção associada à perfusão quando está a receber o medicamento ou algumas horas depois.
Informe também o médico se tiver inchaço nas suas pernas ou inchaço generalizado no seu corpo. O médico irá decidir se a sua perfusão de Avalglucosidase alfa deve ser interrompida e o médico irá dar-lhe um tratamento médico apropriado. O médico irá também decidir se pode continuar a receber avalglucosidase alfa.
Informe o médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos.
• reacções alérgicas, incluindo anafilaxia (uma reacção alérgica grave).
• reacção associada à perfusão quando está a receber o medicamento ou algumas horas depois.
Informe também o médico se tiver inchaço nas suas pernas ou inchaço generalizado no seu corpo. O médico irá decidir se a sua perfusão de Avalglucosidase alfa deve ser interrompida e o médico irá dar-lhe um tratamento médico apropriado. O médico irá também decidir se pode continuar a receber avalglucosidase alfa.
Informe o médico ou farmacêutico se estiver a utilizar, tiver utilizado recentemente ou se vier a utilizar outros medicamentos.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Caso tenha falhado uma perfusão, contacte o médico.
Cuidados no Armazenamento
Conservar no frigorífico (2°C – 8°C).
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Manter este medicamento fora da vista e do alcance das crianças.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Avalglucosidase alfa Citocromo P450
Observações: n.d.Interacções: Como é uma proteína humana recombinante, a avalglucosidase alfa é uma candidata improvável a interacções medicamentosas mediadas pelo citocromo P450. - Citocromo P450
Informe o seu Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não há dados disponíveis sobre a utilização de Avalglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Avalglucosidase alfa só deve ser administrado durante a gravidez se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo para o feto.
Não existem dados disponíveis sobre a presença de Avalglucosidase alfa no leite humano ou os efeitos de Avalglucosidase alfa na produção de leite ou no lactente amamentado.
Avalglucosidase alfa só deve ser administrada durante a amamentação se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo os riscos para a criança amamentada.
Os efeitos de Avalglucosidase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como IARs, isto pode afectar a capacidade de conduzir e utilizar máquinas no dia da perfusão.
Não há dados disponíveis sobre a utilização de Avalglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Avalglucosidase alfa só deve ser administrado durante a gravidez se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo para o feto.
Não existem dados disponíveis sobre a presença de Avalglucosidase alfa no leite humano ou os efeitos de Avalglucosidase alfa na produção de leite ou no lactente amamentado.
Avalglucosidase alfa só deve ser administrada durante a amamentação se os possíveis benefícios para a mãe superarem os riscos potenciais, incluindo os riscos para a criança amamentada.
Os efeitos de Avalglucosidase alfa sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas são reduzidos. Uma vez que foram notificadas tonturas, hipotensão e sonolência como IARs, isto pode afectar a capacidade de conduzir e utilizar máquinas no dia da perfusão.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 25 de Janeiro de 2023
