Alglucosidase alfa
O que é
A alglucosidase alfa é um medicamento órfão da terapia de reposição enzimática (TRE) para o tratamento da doença de Pompe (doença de armazenamento de glicogénio tipo II), um distúrbio raro de armazenamento lisossomal (LSD).
Quimicamente falando, o medicamento é um análogo da enzima deficiente em pacientes afectados pela doença de Pompe, a alfa-glicosidase.
É o primeiro medicamento disponível para tratar essa doença.
Quimicamente falando, o medicamento é um análogo da enzima deficiente em pacientes afectados pela doença de Pompe, a alfa-glicosidase.
É o primeiro medicamento disponível para tratar essa doença.
Usos comuns
Doença de Pompe:
Gestão da doença infantil de Pompe (deficiência de ácido α - glicosidase (GAA), o armazenamento de glicogênio tipo II da doença (GSD II), glicogenose tipo II, deficiência de maltase ácida); designado medicamento órfão pela FDA para uso nessa condição.
A doença de Pompe é um distúrbio hereditário raro progressivamente debilitante e muitas vezes fatal do metabolismo de glicogénio causada pela ausência ou deficiência acentuada da enzima GAA lisossómica.
Na forma infantil de início, a doença de Pompe resulta em acumulação intralisossómica de glicogénio em vários tecidos, particularmente o músculo cardíaco e esquelético e fígado, o que resulta no desenvolvimento de cardiomiopatia, fraqueza muscular progressiva, hepatomegalia, e função respiratória diminuída, a morte secundária de falha cardiorrespiratória ocorre geralmente no primeiro ano de vida.
A Alglucosidase alfa aumenta a sobrevida livre de ventilação em Pacientes com a doença de Pompe infantil, em comparação com um grupo controle histórico não tratado.
A segurança e eficácia em Pacientes com formas de Doença de Pompe que não seja infantil, de início não ficou estabelecida.
Parece ter mais forte e mais consistente efeito terapêutico sobre as manifestações cardiorrespiratórias de Doença de Pompe, efeitos sobre a função motora parecem altamente dependentes da condição do Paciente no início do tratamento.
Efeito do tratamento sobre a função motora ao longo do tempo é desconhecido.
Gestão da doença infantil de Pompe (deficiência de ácido α - glicosidase (GAA), o armazenamento de glicogênio tipo II da doença (GSD II), glicogenose tipo II, deficiência de maltase ácida); designado medicamento órfão pela FDA para uso nessa condição.
A doença de Pompe é um distúrbio hereditário raro progressivamente debilitante e muitas vezes fatal do metabolismo de glicogénio causada pela ausência ou deficiência acentuada da enzima GAA lisossómica.
Na forma infantil de início, a doença de Pompe resulta em acumulação intralisossómica de glicogénio em vários tecidos, particularmente o músculo cardíaco e esquelético e fígado, o que resulta no desenvolvimento de cardiomiopatia, fraqueza muscular progressiva, hepatomegalia, e função respiratória diminuída, a morte secundária de falha cardiorrespiratória ocorre geralmente no primeiro ano de vida.
A Alglucosidase alfa aumenta a sobrevida livre de ventilação em Pacientes com a doença de Pompe infantil, em comparação com um grupo controle histórico não tratado.
A segurança e eficácia em Pacientes com formas de Doença de Pompe que não seja infantil, de início não ficou estabelecida.
Parece ter mais forte e mais consistente efeito terapêutico sobre as manifestações cardiorrespiratórias de Doença de Pompe, efeitos sobre a função motora parecem altamente dependentes da condição do Paciente no início do tratamento.
Efeito do tratamento sobre a função motora ao longo do tempo é desconhecido.
Tipo
Biotecnologia.
História
Sem informação.
Indicações
Para o tratamento da Doença de Pompe (deficiência de GAA) em crianças e Pacientes pediátricos.
Classificação CFT
20.9 : Outros Produtos e Medicamentos
Mecanismo De Acção
A Alglucosidase alfa é projectada para funcionar como uma fonte exógena de GAA, agindo para corrigir a deficiência de GAA que é a marca da Doença de Pompe.
Alglucosidase alfa liga-se a receptores de manose-6-fosfato sobre a superfície celular por meio de grupos de hidratos de carbono na molécula de GAA, após o que é internalizado e transportado para os lisossomas, onde sofre uma clivagem proteolítica que resulta num aumento da actividade enzimática.
Em seguida, ela exerce uma actividade enzimática na clivagem de glicogénio. Especificamente, hidrolisa ligações alfa-1,4-glicose.
Alglucosidase alfa liga-se a receptores de manose-6-fosfato sobre a superfície celular por meio de grupos de hidratos de carbono na molécula de GAA, após o que é internalizado e transportado para os lisossomas, onde sofre uma clivagem proteolítica que resulta num aumento da actividade enzimática.
Em seguida, ela exerce uma actividade enzimática na clivagem de glicogénio. Especificamente, hidrolisa ligações alfa-1,4-glicose.
Posologia Orientativa
Dose adulta usual para a Doença de Pompe:
– 20 mg / kg como uma infusão intravenosa administrada a cada 2 semanas.
Dose pediátrica usual para a Doença de Pompe:
Um mês ou mais: 20 mg / kg em infusão IV administrada a cada 2 semanas.
– 20 mg / kg como uma infusão intravenosa administrada a cada 2 semanas.
Dose pediátrica usual para a Doença de Pompe:
Um mês ou mais: 20 mg / kg em infusão IV administrada a cada 2 semanas.
Administração
Via intravenosa.
Contra-Indicações
Se é alérgico a qualquer ingrediente em alglucosidase alfa, a menos que o médico lhe indique o contrário.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Febre, tosse, diminuição da saturacção de oxigénio, desconforto respiratório, insuficiência respiratória, rinorreia, taquipneia, pneumonia, otite média, infecção do tracto respiratório superior, gastroenterite, faringite, infecção do ouvido, candidíase oral, infecção relacionada com cateter, bronquiolite, nasofaringite, diarreia, vómitos, doença do refluxo gastroesofágico, obstipação, erupção cutânea, dermatite das fraldas, urticária, taquicardia, bradicardia, dor pós-procedimento, anemia, rubor.
Advertências
Gravidez:Alglucosidase alfa não deverá ser utilizado durante a gravidez, a menos que tal seja claramente necessário.
Aleitamento:Recomenda-se parar a amamentação quando se utiliza Alglucosidase alfa.
Condução:Não foram estudados os efeitos sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas. Dado que as tonturas foram notificadas como uma reacção associada à perfusão, isto pode afectar a capacidade de conduzir e de utilizar máquinas no dia da perfusão.
Precauções Gerais
Algumas situações médicas podem interagir com Alglucosidase alfa.
Informe o médico ou Farmacêutico se tiver quaisquer situações médicas, especialmente se qualquer uma das seguintes situações se aplicar a si:
– se estiver grávida, a planear engravidar ou a amamentar
– se tem capacidade de engravidar
– se estiver a tomar qualquer prescrição com ou sem receita médica, preparação à base de plantas, ou suplementos dietéticos
– se tem alergia a medicamentos, alimentos, ou outras substâncias
– se já teve uma reacção alérgica (por exemplo, erupção cutânea, urticária, dificuldade em respirar, tonturas) para este medicamento no passado
– se esteve recentemente doente, ou se está desidratado
– se tem problemas cardíacos (por exemplo, coração aumentado, síndrome de Wolff -Parkinson-White) ou problemas pulmonares ou respiratórios.
Alguns medicamentos podem interagir com Alglucosidase alfa. No entanto, não são conhecidos neste momento interacções específicas com Alglucosidase alfa.
Pergunte ao médico se a Alglucosidase alfa pode interagir com outros medicamentos que esteja a tomar. Fale com o Médico antes de iniciar, parar ou mudar a dosagem de qualquer medicamento.
Informe o médico ou Farmacêutico se tiver quaisquer situações médicas, especialmente se qualquer uma das seguintes situações se aplicar a si:
– se estiver grávida, a planear engravidar ou a amamentar
– se tem capacidade de engravidar
– se estiver a tomar qualquer prescrição com ou sem receita médica, preparação à base de plantas, ou suplementos dietéticos
– se tem alergia a medicamentos, alimentos, ou outras substâncias
– se já teve uma reacção alérgica (por exemplo, erupção cutânea, urticária, dificuldade em respirar, tonturas) para este medicamento no passado
– se esteve recentemente doente, ou se está desidratado
– se tem problemas cardíacos (por exemplo, coração aumentado, síndrome de Wolff -Parkinson-White) ou problemas pulmonares ou respiratórios.
Alguns medicamentos podem interagir com Alglucosidase alfa. No entanto, não são conhecidos neste momento interacções específicas com Alglucosidase alfa.
Pergunte ao médico se a Alglucosidase alfa pode interagir com outros medicamentos que esteja a tomar. Fale com o Médico antes de iniciar, parar ou mudar a dosagem de qualquer medicamento.
Cuidados com a Dieta
Sem informação.
Terapêutica Interrompida
Contacte o médico para obter instruções se falhar um compromisso para a injeção de Alglucosidase alfa.
Cuidados no Armazenamento
Pó para infusão IV
2-8 ° C. Os frascos são para uso único; descartar qualquer produto não utilizado. Administrar solução reconstituída e diluída, sem demora, se não for utilizado imediatamente, a solução é estável durante 24 horas a 2 - 8 ° C.
Proteja soluções reconstituídas e diluídas da luz, não congelar, agitar, ou armazenar em temperatura ambiente.
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
2-8 ° C. Os frascos são para uso único; descartar qualquer produto não utilizado. Administrar solução reconstituída e diluída, sem demora, se não for utilizado imediatamente, a solução é estável durante 24 horas a 2 - 8 ° C.
Proteja soluções reconstituídas e diluídas da luz, não congelar, agitar, ou armazenar em temperatura ambiente.
Este medicamento é armazenado em meio hospitalar.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Alglucosidase alfa Citocromo P450
Observações: Não foram realizados quaisquer estudos.Interacções: Como é um recombinante proteico humano é pouco provável que a alglucosidase alfa seja um candidato a interações medicamentosas mediadas pelo citocromo P450. - Citocromo P450
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Estudos em animais revelaram toxicidade na função reprodutor. Desconhece-se o risco potencial para o ser humano.
Alglucosidase alfa não deverá ser utilizado durante a gravidez, a menos que tal seja claramente necessário.
A alglucosidase alfa pode ser excretada no leite materno. Como não existem dados disponíveis sobre os efeitos em recém-nascidos expostos à alglucosidase alfa através do leite materno, recomenda-se parar a amamentação quando se utiliza Alglucosidase alfa.
Não foram estudados os efeitos sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas. Dado que as tonturas foram notificadas como uma reacção associada à perfusão, isto pode afectar a capacidade de conduzir e de utilizar máquinas no dia da perfusão.
Não existem dados sobre a utilização de alglucosidase alfa em mulheres grávidas.
Estudos em animais revelaram toxicidade na função reprodutor. Desconhece-se o risco potencial para o ser humano.
Alglucosidase alfa não deverá ser utilizado durante a gravidez, a menos que tal seja claramente necessário.
A alglucosidase alfa pode ser excretada no leite materno. Como não existem dados disponíveis sobre os efeitos em recém-nascidos expostos à alglucosidase alfa através do leite materno, recomenda-se parar a amamentação quando se utiliza Alglucosidase alfa.
Não foram estudados os efeitos sobre a capacidade de conduzir e utilizar máquinas. Dado que as tonturas foram notificadas como uma reacção associada à perfusão, isto pode afectar a capacidade de conduzir e de utilizar máquinas no dia da perfusão.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 28 de Janeiro de 2022
