Ácido carglúmico
O que é
O Ácido carglúmico é utilizado para o tratamento de hiperamonemia em pacientes com deficiência de N-acetilglutamato sintase.
O ácido carglúmico é um activador de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS 1).
O ácido carglúmico é um activador de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS 1).
Usos comuns
Hiperamonemia.
Terapia adjuvante para o tratamento de hiperamonemia aguda em pacientes com deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS), uma enzima hepática necessária para a activação da primeira enzima no ciclo da ureia, designado medicamento órfão pela FDA para o tratamento da deficiência de NAGS.
Tratamento de qualquer episódio de hiperamonemia aguda sintomática como uma emergência com risco de vida, uso imediato de todas as terapias necessárias (por exemplo, de diálise [de preferência hemodiálise], suplementação calórica, restrição de proteínas, fenilacetato de sódio e benzoato de sódio, IV arginina) para reduzir as concentrações de amónia é essencial.
Terapia de manutenção para hiperamonemia crónica em pacientes com deficiência de NAGS. Durante a terapia de manutenção, a restrição de proteínas e outras terapias concomitantes usadas para reduzir as concentrações de amónia podem ser reduzidas ou interrompidas.
Terapia adjuvante para o tratamento de hiperamonemia aguda em pacientes com deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS), uma enzima hepática necessária para a activação da primeira enzima no ciclo da ureia, designado medicamento órfão pela FDA para o tratamento da deficiência de NAGS.
Tratamento de qualquer episódio de hiperamonemia aguda sintomática como uma emergência com risco de vida, uso imediato de todas as terapias necessárias (por exemplo, de diálise [de preferência hemodiálise], suplementação calórica, restrição de proteínas, fenilacetato de sódio e benzoato de sódio, IV arginina) para reduzir as concentrações de amónia é essencial.
Terapia de manutenção para hiperamonemia crónica em pacientes com deficiência de NAGS. Durante a terapia de manutenção, a restrição de proteínas e outras terapias concomitantes usadas para reduzir as concentrações de amónia podem ser reduzidas ou interrompidas.
Tipo
Molécula pequena.
História
O ácido carglúmico foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em março de 2010.
O ácido carglúmico é um medicamento órfão.
O ácido carglúmico é um medicamento órfão.
Indicações
Para o tratamento da hiperamonemia aguda e crónica em pacientes com deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS).
Esta enzima é uma componente importante do ciclo da ureia para evitar a acumulação de amónio neurotóxico no sangue.
Esta enzima é uma componente importante do ciclo da ureia para evitar a acumulação de amónio neurotóxico no sangue.
Classificação CFT
11.2.1.1 : Aminoácidos
Mecanismo De Acção
O Ácido carglúmico é um análogo estrutural sintético de N-acetilglutamato (NAG), que é um activador alostérico essencial da enzima do fígado carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1).
A CPS1 é encontrada na mitocondria, e é a primeira enzima do ciclo de ureia, que converte a amónia em ureia.
O Ácido carglúmico actua como um substituto para NAG em doentes com deficiência de NAGS activando o CPS1 mas não ajuda a regular o ciclo da ureia.
A CPS1 é encontrada na mitocondria, e é a primeira enzima do ciclo de ureia, que converte a amónia em ureia.
O Ácido carglúmico actua como um substituto para NAG em doentes com deficiência de NAGS activando o CPS1 mas não ajuda a regular o ciclo da ureia.
Posologia Orientativa
Adultos e Crianças:
Pó: 100 a 250 mg/kg/dia inicialmente, dividida em 2 a 4 doses para hiperamonemia aguda.
A dose de manutenção é normalmente inferior a 100 mg/kg/dia.
Titule um nível de amónia do plasma normal alvo para a idade.
Recomenda-se a co-administração de outras terapias de redução do amoníaco.
Pó: 100 a 250 mg/kg/dia inicialmente, dividida em 2 a 4 doses para hiperamonemia aguda.
A dose de manutenção é normalmente inferior a 100 mg/kg/dia.
Titule um nível de amónia do plasma normal alvo para a idade.
Recomenda-se a co-administração de outras terapias de redução do amoníaco.
Administração
Via oral.
Os pacientes devem ser aconselhados a tomar os comprimidos imediatamente antes das refeições.
Os pacientes devem saber que os comprimidos não devem ser engolidos inteiros ou esmagados e que cada comprimido deve ser dissolvido num mínimo de 2,5 mL de água.
O comprimido irá dissolver-se completamente na água e as partículas não dissolvidas do comprimido podem permanecer no recipiente de mistura. O recipiente de mistura deve ser lavado com volumes adicionais de água e o conteúdo imediatamente engolido.
Os pacientes devem ser aconselhados a tomar os comprimidos imediatamente antes das refeições.
Os pacientes devem saber que os comprimidos não devem ser engolidos inteiros ou esmagados e que cada comprimido deve ser dissolvido num mínimo de 2,5 mL de água.
O comprimido irá dissolver-se completamente na água e as partículas não dissolvidas do comprimido podem permanecer no recipiente de mistura. O recipiente de mistura deve ser lavado com volumes adicionais de água e o conteúdo imediatamente engolido.
Contra-Indicações
Hipersensibilidade ao Ácido carglúmico.
A amamentacção está contra-indicada durante a utilizacção de ácido carglúmico.
A amamentacção está contra-indicada durante a utilizacção de ácido carglúmico.
Efeitos Indesejáveis/Adversos
Obtenha ajuda médica de emergência se tiver algum dos seguintes sinais de reacção alérgica: urticária; dificuldade em respirar, inchaço do rosto, lábios, língua ou garganta.
Deve contactar o médico imediatamente se tiver um efeito colateral grave, tais como:
febre, calafrios, dores no corpo, sintomas de gripe, feridas na boca e garganta;
pele pálida, sensação de tontura ou falta de ar, aumento da frequência cardíaca, dificuldade de concentração, dor ou plenitude no ouvido, problemas de audição.
Os efeitos secundários menos graves podem incluir:
vómitos, diarreia, dor de estômago, dor de cabeça, ou nariz entupido, dor de garganta.
Deve contactar o médico imediatamente se tiver um efeito colateral grave, tais como:
febre, calafrios, dores no corpo, sintomas de gripe, feridas na boca e garganta;
pele pálida, sensação de tontura ou falta de ar, aumento da frequência cardíaca, dificuldade de concentração, dor ou plenitude no ouvido, problemas de audição.
Os efeitos secundários menos graves podem incluir:
vómitos, diarreia, dor de estômago, dor de cabeça, ou nariz entupido, dor de garganta.
Advertências
Gravidez:Este medicamento só deve ser receitado a mulheres grávidas com muita precaução.
Aleitamento:A amamentação está contra-indicada durante a utilização de ácido carglúmico.
Precauções Gerais
Controlo terapêutico:
As taxas plasmáticas de amoníaco e de aminoácidos deverão ser mantidas dentro dos limites normais.
Como os dados de que dispomos sobre a segurança do ácido carglúmico são escassos, recomenda-se uma vigilância sistemática das funções hepática, renal e cardíaca e dos parâmetros hematológicos.
Controlo nutricional:
A restrição de proteínas e a administração de suplementos de arginina podem ser indicadas no caso de uma tolerância baixa às proteínas.
As taxas plasmáticas de amoníaco e de aminoácidos deverão ser mantidas dentro dos limites normais.
Como os dados de que dispomos sobre a segurança do ácido carglúmico são escassos, recomenda-se uma vigilância sistemática das funções hepática, renal e cardíaca e dos parâmetros hematológicos.
Controlo nutricional:
A restrição de proteínas e a administração de suplementos de arginina podem ser indicadas no caso de uma tolerância baixa às proteínas.
Cuidados com a Dieta
O Ácido carglúmico tem de ser tomado por via oral antes das refeições ou da ingestão de alimentos.
Os comprimidos têm de ser dispersados num mínimo de 5-10 ml de água e ingeridos de imediato.
A suspensão apresenta um sabor ligeiramente ácido.
Os comprimidos têm de ser dispersados num mínimo de 5-10 ml de água e ingeridos de imediato.
A suspensão apresenta um sabor ligeiramente ácido.
Terapêutica Interrompida
Não tomar uma dose a dobrar para compensar uma dose esquecida.
Cuidados no Armazenamento
Antes de abrir os comprimidos, armazenar refrigerado entre 36° e 46° C.
Depois de abrir o recipiente, não refrigerar nem conservar acima de 86° C.
Proteger da humidade.
Escreva a data de abertura no recipiente e descarte 1 mês após a primeira abertura.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Depois de abrir o recipiente, não refrigerar nem conservar acima de 86° C.
Proteger da humidade.
Escreva a data de abertura no recipiente e descarte 1 mês após a primeira abertura.
Mantenha todos os medicamentos fora do alcance de crianças e animais de estimação.
Não deite fora quaisquer medicamentos na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu médico, enfermeiro ou farmacêutico como deitar fora os medicamentos que já não utiliza. Estas medidas ajudarão a proteger o ambiente.
Espectro de susceptibilidade e Tolerância Bacteriológica
Sem informação.
Sem Resultados
Informe o Médico ou Farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica (OTC), Produtos de Saúde, Suplementos Alimentares ou Fitoterapêuticos.
No que respeita ao ácido carglúmico, não existem dados clínicos sobre casos de gravideza ele expostos.
Estudos em animais revelaram uma toxicidade mínima em relação ao desenvolvimento.
Este medicamento só deve ser receitado a mulheres grávidas com muita precaução.
Apesar de não se saber se o ácido carglúmico é excretado no leite humano, a sua presença foi detectada no leite de ratos fêmeas lactantes. Por esta razão a amamentação está contra-indicada durante a utilização de ácido carglúmico.
No que respeita ao ácido carglúmico, não existem dados clínicos sobre casos de gravideza ele expostos.
Estudos em animais revelaram uma toxicidade mínima em relação ao desenvolvimento.
Este medicamento só deve ser receitado a mulheres grávidas com muita precaução.
Apesar de não se saber se o ácido carglúmico é excretado no leite humano, a sua presença foi detectada no leite de ratos fêmeas lactantes. Por esta razão a amamentação está contra-indicada durante a utilização de ácido carglúmico.
Informação revista e actualizada pela equipa técnica do INDICE.EU em: 21 de Fevereiro de 2023
