Kelly G. Knupp, do Hospital Infantil Colorado, em Aurora, e colegas analisaram a eficácia e segurança da fenfluramina em pacientes com idades entre os dois e os 35 anos com SLG de 65 locais na América do Norte, Europa e Austrália.

Os participantes foram aleatoriamente selecionados para receber uma dose de 0,7 ou 0,2 mg/kg/d de fenfluramina ou placebo (87, 89 e 87 pacientes, respetivamente).
Os investigadores descobriram que a redução percentual mediana na frequência de convulsões foi de 26,5, 14,2 e 7,6 pontos percentuais nos grupos que receberam a dose de 0,7 e 0,2 mg/kg/d de fenfluramina e placebo, respetivamente.

O estudo atingiu o desfecho primário de eficácia com uma diferença mediana estimada de -19,9 pontos percentuais nas convulsões de queda da linha de base para a dose de 0,7 mg/kg/d de fenfluramina versus placebo. Mais pacientes no grupo que recebeu a dose de 0,7 mg/kg/d de fenfluramina obtiveram uma resposta de 50% ou mais em relação ao placebo (25 versus 10%).

A convulsão tónico-clónica generalizada (GTC) foi o subtipo que pareceu mais responsivo à fenfluramina, com reduções na frequência de 45,7 e 58,2 por cento nos grupos que receberam as doses de 0,7 e 0,2 mg/kg/d de fenfluramina e um aumento de 3,7 por cento no grupo placebo.

Os investigadores referiram que a fenfluramina também foi altamente eficaz na redução das convulsões GTC, o que sugere que a substância pode ser uma escolha particularmente benéfica em pacientes com esse subtipo de convulsão.

A síndrome de Lennox–Gastaut (SLG) é uma encefalopatia epilética severa da infância que corresponde a 5 por cento das epilepsias infantis, caracterizada primariamente por convulsões frequentes, de diversos tipos, que geralmente não melhoram completamente com os medicamentos anticonvulsivantes. A síndrome costuma ocorrer nos primeiros anos de vida, e vir acompanhada de disfunções cognitivas, atraso do desenvolvimento neurológico e psicomotor das crianças afetadas.