De 16 a 22 de novembro de 2020, celebra-se a Semana Europeia da Fibrose Quística, iniciativa criada pela Federação Europeia de Fibrose Quística (CF Europe) e que tem por objetivo divulgar a doença, impulsionar a investigação científica e apelar ao acesso a todas as ferramentas terapêuticas disponíveis, para melhorar a qualidade e esperança de vida destes pacientes.

A Fibrose Quística é uma doença genética, hereditária e rara. Contudo, trata-se da doença genética grave mais frequente na Europa. Afeta todo o organismo, mas os sistemas respiratório e gastrointestinal são os mais gravemente afetados. É uma doença crónica e degenerativa, em que ocorre uma deterioração progressiva dos pulmões.

De acordo com o relatório anual mais recente do Registo Europeu de Fibrose Quística (European Cystic Fibrosis Patient Registry – Annual Report 2017), existem perto de 50 000 pessoas com Fibrose Quística (FQ) na Europa. No entanto, o prognóstico destas pessoas difere consoante o país em que residem.

Os cerca de 400 pacientes residentes em Portugal encontram-se em desvantagem, sendo dos últimos países da União Europeia que até ao momento, não têm acesso generalizado às terapias inovadoras.

De acordo com estas associações “o processo de avaliação para financiamento destes medicamentos inovadores (moduladores do CFTR) arrasta-se em Portugal, desde 2016. Até agora, têm sido submetidos para avaliação, todos os moduladores desenvolvidos (Kalydeco®, Orkambi® e Symkevi®). Em 2019, surgiu a terapia tripla (Kaftrio®) com resultados revolucionários para a maioria das pessoas com FQ. Este medicamento foi aprovado em tempo record pelas entidades competentes – Food and Drug Administration e European Medicines Agency”.

“Em ensaios clínicos, o Kaftrio® demonstrou melhorar significativamente a função pulmonar de pessoas com FQ, permitindo-lhes respirar mais livremente e melhorando a sua qualidade de vida geral”, escrevem em comunicado acrescentando que “a Cystic Fibrosis Medical Association Reino Unido) descreveu o tratamento referido como mostrando evidência de ser potencialmente transformador de vidas”.

David Ramsden, diretor executivo do Cystic Fibrosis Trust, afirmou: “o licenciamento do Kaftrio® hoje marca uma mudança radical no tratamento da FQ”.  O tratamento conhecido como “terapia de combinação tripla” recebeu luz verde pelos reguladores europeus em 21/8/2020.

A partir dessa data, milhares de pacientes com FQ, do NHS em Inglaterra (equivalente ao SNS), começaram a beneficiar deste tratamento. Posteriormente, outros países europeus aprovaram o seu financiamento.

No entanto, “em Portugal, chegamos ao final de 2020 sem nenhum dos processos terminados. O tempo é determinante na FQ. Quantos transplantes poderiam ter sido atrasados ou evitados desde 2016? Quantos óbitos? Quantos adolescentes poderiam ter evitado a deterioração clínica? Todo o tempo de espera burocrático é sinónimo de perda progressiva e irreversível da capacidade respiratória”.

Assim, afirmam ser “necessário conseguir a igualdade de acesso e o tratamento adequado para todos os doentes com Fibrose Quística, na Europa”.

“Apelamos a que todos os doentes elegíveis tenham acesso imediato aos medicamentos disponíveis em condições clínicas favoráveis, para poderem retirar o benefício máximo proporcionado pelos fármacos (Kalydeco®, Orkambi®, Symkevi® e Kaftrio®)”, dizem, afirmando que mais de 80 por cento dos pacientes portugueses são atualmente elegíveis para a terapêutica disponível mais eficaz (terapia tripla), capaz de melhorar significativamente o seu prognóstico. Mas até ao momento, queixam-se, “nenhum teve ainda acesso a esta medicação em Portugal”.

A atual crise global despoletada pela pandemia de COVID-19 veio sublinhar esta urgência, por isso consideram essencial e urgente “garantir que as pessoas com FQ se encontrem nas melhores condições físicas possíveis, fazendo elas parte dos grupos de risco conhecidos. Deverá ser assegurado o correto seguimento clínico e o maior rigor no controlo de infeções cruzadas”.

Para a Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) e a Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ), estamos perante um “momento revolucionário na FQ, fruto do esforço colaborativo das associações de pacientes, médicos e investigadores”.

“Necessitamos do apoio administrativo e político para garantir que os pacientes portugueses têm acesso ao tratamento mais diferenciado e que este é equitativo em todo o território nacional, na Europa e no Mundo”, apelam.