Esta quarta-feira, 12 de agosto, foi a vez de Pedro, de seis meses, que está internado no Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC), receber o medicamento. Para já, este bebé é o último candidato para a toma do fármaco. 

A doença degenerativa neuromuscular rara, de origem genética, começou por ser tratada na maioria dos casos com Spinraza, um medicamento que ajuda a controlar os sintomas, sendo uma injeção na coluna que tem que ser administrada nos primeiros dois meses, quatro vezes, e depois de quatro em quatro meses, para o resto da vida.

No entanto, o medicamento inovador Zolgensma, aplicado na bebé Matilde e suportado pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS) português, é visto como “o mais perto de uma cura”.

A questão da autorização de utilização excecional do medicamento foi suscitada com o caso da bebé Matilde, na altura com dois meses e meio, a quem foi diagnosticada aquela doença, numa altura em que o medicamento inovador só estava autorizado nos Estados Unidos da América e com um custo de dois milhões de euros.

O Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, para utilização do medicamento inovador no tratamento da atrofia muscular espinhal de duas crianças.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida “à raiz” da doença, que tem de ser administrado até aos dois anos de idade. Trata-se do medicamento mais caro do mundo em 2019.
A atrofia muscular espinhal afeta cerca de dez mil pessoas anualmente, e se não for tratada até aos dois anos, pode ser mortal.