“O medicamento contendo inotersen é inovador e o modo de administração flexível promove a autonomia das pessoas com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF). Ao longo do seu desenvolvimento clínico, o inotersen demonstrou que modifica a progressão da neuropatia e melhora a qualidade de vida dos doentes com hATTR.  Seguramente que com a sua aprovação em Portugal irá ser possível responder às necessidades de mais doentes com PAF. A aprovação de um medicamento com inotersen como substância ativa representa um avanço significativo para a melhoria da qualidade de vida dos doentes, familiares e cuidadores”, destaca Teresa Coelho, coordenadora da Unidade Corino de Andrade do Centro Hospitalar Universitário do Porto (Centro de Referência para a Paramiloidose Familiar).

“A polineuropatia amiloidótica familiar é uma doença hereditária, progressiva e debilitante. A aprovação do medicamento com inotersen vem enriquecer o atual arsenal terapêutico para tratar esta doença, o que permitirá dar resposta às necessidades dos doentes portugueses e, desta forma, aumentar a sua qualidade de vida”, refere Isabel Conceição, coordenadora do Centro de Referência para a Paramiloidose Familiar do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte.

“Foi com muita satisfação que recebemos a informação do Infarmed relativa à avaliação favorável do medicamento com inotersen. Acreditamos que a aprovação do financiamento deste medicamento é um marco no tratamento desta doença endémica em Portugal e que vai contribuir para que muitos doentes que precisam desta terapêutica tenham acesso à mesma de uma forma célere e, também, que sejam esses doentes a administrar esse mesmo tratamento”, salienta Guilherme Oliveira, diretor-geral da Akcea Therapeutics Portugal.

A amiloidose hATTR é provocada por uma mutação no gene da transtirretina (TTR). A mutação faz com que a proteína TTR esteja alterada e se acumule como fibras amiloides em vários órgãos. Esta doença afeta sobretudo adultos jovens, entre os 20 e os 40 anos de idade.
Os primeiros sintomas consistem em dor neuropática, alterações sensoriais à dor e à temperatura, dormência e formigueiro, fraqueza muscular e, entre outras, dificuldade em caminhar e alterações gastrointestinais. Estima-se que existam cerca de dois mil doentes em Portugal e 50 mil em todo o mundo.

“O inotersen é um oligonucleotico antisense que reduz fortemente a produção de proteína TTR através de uma injeção subcutânea semanal, oferecendo um tratamento eficaz para pessoas que vivem com polineuropatia causada por amiloidose. Acreditamos que esse perfil tornará o inotersen uma excelente escolha para muitos doentes e que a autoadministração permitirá uma maior flexibilidade de tratamento e autonomia para o doente”, acrescenta Guilherme Oliveira.