HEMOFILIA

Terapia genética eficaz contra hemofilia A

Investigadores da Universidade Queen Mary, em Londres, no Reino Unido, desenvolveram um tratamento mais duradouro para a hemofilia A. O estudo foi publicado no New England Journal of Medicine.

Terapia genética eficaz contra hemofilia A

 
A hemofilia A é causada pela falta do fator VIII, o que representa cerca de 80 por cento dos casos da doença. O sangue é incapaz de coagular e os doentes correm sérios riscos de hemorragias graves com o mais pequeno ferimento.

O tratamento atual consiste em submeter o paciente a três ou mais injeções intravenosas por semana para controlar e prevenir hemorragias.
 
Os cientistas desenvolveram um método de tratamento que passa pela infusão única de um gene em falta. Um ano depois de lhes ser administrado o gene, 85 por cento dos pacientes tratados num estudo anterior revelaram níveis normais ou quase normais da proteína coagulante fator VIII. 
 
Durante este estudo, todos os pacientes envolvidos e tratados com a infusão de gene revelavam substancialmente menos hemorragias ao fim de três anos de tratamento. Nenhum dos 13 pacientes necessitou de fator VIII adicional para prevenir hemorragias durante esse período.
 
De acordo com os autores do estudo, este tratamento com efeitos a longo prazo tem resultados positivos a vários níveis, sendo um deles acabar com as idas frequentes ao hospital para tomar injeções regulares.

Fonte: Science Daily

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