ANEMIA

Cientistas editam gene causador de anemia

Uma equipa de cientistas conseguiu editar um gene mutante responsável pela talassemia, uma forma de anemia. Esta descoberta pode levar à criação de novas terapêuticas para doenças sanguíneas hereditárias.

Cientistas editam gene causador de anemia

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Utilizando ratos que sofriam de talassemia como cobaias, os investigadores da Universidade de Yale, nos Estados Unidos, desenvolveram uma abordagem alternativa através da combinação de nanopartículas, peças sintéticas de ADN, e uma simples injeção.

De seguida, identificaram uma proteína derivada da medula óssea que tem capacidade para ativar as células-tronco, mais sensíveis à edição do gene, e combinaram-na com moléculas sintéticas, denominadas PNAs, que mimetizam o ADN, ligam-se ao gene e desencadeiam processos de reparação da célula para corrigir a mutação causadora da doença.

Os investigadores descobriram que a técnica corrigiu a mutação de forma tão eficaz que as cobaias não apresentavam sintomas de talassemia depois do tratamento; mais, após 140 dias, foram testados os níveis de hemoglobina nos animais, e os resultados eram normais.

O estudo foi publicado na Nature Communications.


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