Cientistas portugueses fazem novas descobertas sobre mecanismos da fibrose quística
Uma equipa de investigadores do BioISI - Instituto de Biossistemas e Ciências Integrativas da Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa e da Universidade de Oxford, no Reino Unido, caracterizaram um novo mecanismo de regulação da proteína CFTR, que, quando ausente ou com mau funcionamento, é responsável pela fibrose quística, uma doença que se manifesta sobretudo ao nível dos pulmões, mas também do intestino.
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O estudo, intitulado "EPAC1 activation by cAMP stabilizes CFTR at the membrane by promoting its interaction with NHERF1", foi publicado no Journal of Cell Science e resulta de um trabalho desenvolvido por Carlos Farinha e Margarida Amaral, investigadores do BioISI, em colaboração com o grupo de Manuela Zaccolo, professora da Universidade de Oxford.
A proteína CFTR encontra-se na membrana das células dos epitélios assegurando o transporte de cloreto.
Quando sofre alguma mutação, a proteína fica retida dentro da célula, deixando assim de desempenhar o seu papel. Avanços recentes levaram à introdução de novas abordagens terapêuticas, que conseguem o resgate parcial da proteína mutada.
No entanto, essa proteína, quando chega à membrana da célula, é pouco estável, sendo rapidamente removida, o que diminui o benefício terapêutico da correção.
Com esta pesquisa, os investigadores demonstraram que ao ativar esta nova via em combinação com o composto VX-809, já aprovado para uso em doentes, se promove uma estabilização da proteína mutada na membrana da célula.
O efeito de estabilização devido ao novo mecanismo é assim aditivo com a correção da proteína mutada, podendo ser usado para melhorar a eficácia do tratamento em uso.
Desta forma, mais uma vez, se demonstra que a identificação de novos alvos moleculares, que corrijam o defeito celular básico, é essencial para definir estratégias terapêuticas cada vez mais robustas nos doentes com fibrose quística, afirmaram os pesquisadores.
