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FDA aprova novo tratamento para fibrose cística

O regulador de saúde norte-americano (FDA) aprovou o primeiro medicamento para a fibrose cística concebido para tratar a causa da doença em pessoas que têm duas cópias de uma mutação específica.

FDA aprova novo tratamento para fibrose cística

MEDICINA E MEDICAMENTOS

FORMAS FARMACÊUTICAS

O Orkambi (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) da Vertex Pharmaceuticals foi agora aprovado para o tratamento de fibrose cística em doentes com idade superior a 12 anos que apresentem a mutação F508del, que provoca a produção de uma proteína defeituosa que interrompe a forma como a água e o cloreto são transportados no organismo. Ter duas cópias desta mutação (um herdado de cada progenitor) é a principal causa da doença.

O medicamento recebeu as designações terapia de avanço e medicamento órfão da FDA por ter demonstrado uma melhoria substancial sobre as terapias disponíveis e por tratar a fibrose cística, uma doença rara.

Fonte: FDA

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