FDA aprova novo tratamento para fibrose cística
O regulador de saúde norte-americano (FDA) aprovou o primeiro medicamento para a fibrose cística concebido para tratar a causa da doença em pessoas que têm duas cópias de uma mutação específica.
MEDICINA E MEDICAMENTOS
FORMAS FARMACÊUTICAS
Pode-se definir Forma Farmacêutica como o estado final que os medicamentos apresentam, com o objetivo de facilitar a sua administração e obter o maior efeito terapêutico possível. LER MAIS
O Orkambi (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg) da Vertex Pharmaceuticals foi agora aprovado para o tratamento de fibrose cística em doentes com idade superior a 12 anos que apresentem a mutação F508del, que provoca a produção de uma proteína defeituosa que interrompe a forma como a água e o cloreto são transportados no organismo. Ter duas cópias desta mutação (um herdado de cada progenitor) é a principal causa da doença.
O medicamento recebeu as designações terapia de avanço e medicamento órfão da FDA por ter demonstrado uma melhoria substancial sobre as terapias disponíveis e por tratar a fibrose cística, uma doença rara.